2017年作為生物科技行業(yè)喜憂參半的一年已經(jīng)過去，越來越多的投資者選擇從生物科技市場退出，但是美國FDA還是創(chuàng)歷史的批準(zhǔn)了46款新藥，同時(shí)還批準(zhǔn)了CAR-T這種具有重大創(chuàng)新意義的細(xì)胞療法以及用于罕見眼疾的基因療法藥物，盡管業(yè)界對藥物定價(jià)問題還在議論不休，但似乎沒有什么改觀，因?yàn)檫@些藥物價(jià)格都很高。同時(shí)就并購而言，2017年并不是讓人印象深刻的一年(強(qiáng)生300億美元收購Actelion除外)。
請忘掉2017年的好與不好吧，全新的2018年已經(jīng)到來，下面是總結(jié)的在2018年將會(huì)通過自己努力在業(yè)界做出一番成績的歐洲生物公司：
1. Idorsia
Actelion創(chuàng)始人Jean-Paul Clozel與他的妻子Martine在出售Actelion之后又重新開始了新的嘗試，Idorsia作為從Actelion把藥物發(fā)現(xiàn)和早期臨床開發(fā)業(yè)務(wù)分拆而獨(dú)立出來的一家瑞士制藥公司，在去年夏天公開了治療失眠癥在研新藥的積極2期臨床試驗(yàn)結(jié)果，公司并決定盡快使這一重要藥物進(jìn)入到3期臨床試驗(yàn)。該公司已經(jīng)與羅氏簽署了免疫治療合作協(xié)議，并與Actelion的收購者強(qiáng)生制藥簽署了一份高血壓治療的選擇權(quán)協(xié)議。2018年需要繼續(xù)關(guān)注的是idorsia和它強(qiáng)大的產(chǎn)品管線能夠帶來哪些可能性。
2. Ablynx
Ablynx2002成立，今年它終于準(zhǔn)備將第一款藥物投放市場。這家比利時(shí)生物公司的納米抗體藥物，是一種以羊駝抗體為基礎(chǔ)的藥物，該藥物已經(jīng)證明對致命的自身免疫性血液病是有效的，這一結(jié)果在該公司納斯達(dá)克IPO前不到兩天就公布了，該公司在沒有合作伙伴的情況下仍表現(xiàn)良好。如公司首席執(zhí)行官Edwin Moses所述，公司計(jì)劃在今年第三季度在德國推出其aTTP藥物，并預(yù)計(jì)在2019年初進(jìn)入美國市場。
3. GW Pharma
GW Pharma是一家生物技術(shù)行業(yè)以外的從業(yè)者都熟悉的公司，這家致力于研發(fā)其專有大 麻素產(chǎn)品平臺(tái)的新型療法并進(jìn)行商業(yè)化的生物公司，在去年的股票表現(xiàn)也是出類拔萃。如果FDA的批準(zhǔn)順利，隨著Epidiolex的上市，今年可能會(huì)加入重磅藥物俱樂部。
4. Motif Bio
面對日益嚴(yán)重的抗生素危機(jī)，MotifBio在2018年可能會(huì)有一種新產(chǎn)品補(bǔ)充到抗生素治療大軍中。去年秋天，Iclaprim公布了積極的臨床3期試驗(yàn)結(jié)果，公司計(jì)劃在今年初首先在美國提交上市申請。該公司在最近從Hercules Capital處獲得了1700萬英鎊融資。
5. GenSight
GenSight去年公布了基因療法GS010用于一種罕見遺傳性視神經(jīng)病的治療結(jié)果，患者獲得了持久的視力恢復(fù)，為這些患者提供了一種非常有效的治療路徑。該療法目前處于臨床3期階段，預(yù)計(jì)今年可獲得一些結(jié)果。如果有效，它可能成為首批基因療法之一，因?yàn)榇饲癋DA已經(jīng)批準(zhǔn)了Spark公司用于罕見眼病治療的基因療法。
6. NightstaRx
這家位于英國的牛津大學(xué)衍生公司NightstaRx，也在罕見的眼疾基因治療中掀起了波瀾。去年在納斯達(dá)克上市募資7500萬美元(6400萬歐元)之前，公司C輪融資籌集了4000萬歐元。所有融資資金將用于推進(jìn)公司主要候選藥物用于無脈絡(luò)膜癥治療的關(guān)鍵3期研究，該3期試驗(yàn)預(yù)計(jì)在今年上半年開始。
7. GammaDelta Therapeutics
公司正采取一種全新的方法來研究T細(xì)胞，該新型T細(xì)胞技術(shù)平臺(tái)是基于來自人組織γδT細(xì)胞的多樣性開發(fā)而來，在異基因細(xì)胞治療中可能具有潛在的應(yīng)用價(jià)值。自從公司在2016年9月從Abingworth這樣的公司籌集種子資金以及在去年5月招募腫瘤學(xué)資深人士Paolo Paoletti領(lǐng)導(dǎo)公司以來，GammaDelta與武田簽署了一項(xiàng)重要的合作伙伴關(guān)系，將進(jìn)行其技術(shù)用于癌癥和自身炎癥疾病治療的開發(fā)研究。雖然這家公司還處于科學(xué)和商業(yè)發(fā)展的早期階段，但我們期待能看到GammaDelta今年的發(fā)展方向。
8. Kymab
到目前為止，Kymab公司已經(jīng)籌集了2.2億美元(1.9億歐元)，還沒有一個(gè)候選藥物進(jìn)入臨床。正如首席執(zhí)行官David Chiswell所說的那樣，公司選擇了“一條非常難走的道路，代價(jià)會(huì)很大”?；诠拘∈罂贵w發(fā)現(xiàn)平臺(tái)的第一款候選藥物Kymouse在去年進(jìn)入到了臨床，預(yù)計(jì)在2019年獲得數(shù)據(jù)，今年上半年用藥結(jié)束后，我們將密切關(guān)注任何中期數(shù)據(jù)的公布情況。
9. DNA Script
這家法國公司在去年成功吸引到Illumina Ventures的注意，作為1100萬歐元A輪融資的領(lǐng)投者。公司的目標(biāo)是全力以赴推動(dòng)DNA合成技術(shù)的革命性創(chuàng)新，徹底改變DNA的合成，并為明年的工業(yè)化規(guī)模做好準(zhǔn)備。首席執(zhí)行官和聯(lián)合創(chuàng)始人Thomas Ybert將DNA視為下一個(gè)硅元素，并希望可以引領(lǐng)DNA合成市場。
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