作為首個(gè)獲得批準(zhǔn)的罕見(jiàn)病基因療法，定價(jià)多少才合理？
如何從成本價(jià)值來(lái)衡量一個(gè)新藥的價(jià)格？
85萬(wàn)美元，550萬(wàn)元貴嗎？
治療兒童遺傳性失明的基因療法Luxturna，在去年年底獲得美國(guó)食品藥品管理局（FDA）的批準(zhǔn)，治療REP65基因突變引起的遺傳進(jìn)行性視網(wǎng)膜疾病。
目前，定價(jià)已經(jīng)公布。85萬(wàn)美元，約合550萬(wàn)元。
這個(gè)定價(jià)合理嗎？
最新的一份有非盈利機(jī)構(gòu)，臨床和經(jīng)濟(jì)評(píng)論研究所（ICER）提出的研究報(bào)告表明，定價(jià)是這個(gè)基因療法所提供的價(jià)值的四倍左右。
（Spark公司的Luxturna）
但是，這個(gè)最新的基因療法對(duì)特定患者來(lái)說(shuō)仍然是物有所值，這份報(bào)告指出。
當(dāng)然，對(duì)于糾正人類(lèi)基因突變的最新療法，本身成本就很昂貴，臨床和經(jīng)濟(jì)評(píng)論研究所（ICER）提出的報(bào)告指出。
這個(gè)研究所表示，Luxturna的成本價(jià)格為153,000美元到217,000之間。實(shí)際定價(jià)是成本價(jià)格的四倍左右。
即使考慮到這個(gè)治療只需一次。但是考慮到缺乏視力永久性改善的數(shù)據(jù)，因此，85萬(wàn)的定價(jià)著實(shí)有些偏高。
“雖然證據(jù)顯示，這種基因療法在幾年內(nèi)改善了患者的視力，但這種療效的長(zhǎng)期療效仍不得而知，”ICER的首席醫(yī)學(xué)官David Rind博士在一份聲明中表示。
“即使在考慮到更廣泛的社會(huì)效益和改善效果，提高生產(chǎn)力和教育成本之后，假定在10-20年的收益期內(nèi)，按照現(xiàn)在的標(biāo)價(jià)，治療仍不能達(dá)到標(biāo)準(zhǔn)的成本效益門(mén)檻。”
這個(gè)研究機(jī)構(gòu)通過(guò)假設(shè)一名15歲的患者，這是參加臨床試驗(yàn)的患者的平均年齡，在十年或二十年內(nèi)獲得視力改善，并考慮到醫(yī)療保健系統(tǒng)的受益時(shí)，和考慮到教育，護(hù)理人員負(fù)擔(dān)和生產(chǎn)力等方面的收益時(shí)，藥品的標(biāo)價(jià)仍應(yīng)該減半。
但是，在分析治療一名3歲患者時(shí)，情況大相徑庭。對(duì)于一名3歲的兒童，該藥的標(biāo)價(jià)符合“成本效益門(mén)檻”的標(biāo)準(zhǔn)。在這種情況下，標(biāo)價(jià)考慮到了醫(yī)療和社會(huì)效益，并認(rèn)為視力改善將持續(xù)到患者的整個(gè)生命，這個(gè)研究機(jī)構(gòu)表示。
圍繞基因療法定價(jià)引起的爭(zhēng)論已經(jīng)沸沸揚(yáng)揚(yáng)。
諾華公司的首個(gè)獲批治療白血病的CAR-T（嵌合抗體受原T細(xì)胞）基因療法Kymriah，定價(jià)475,000美元，約合300萬(wàn)元。
目前，CAR-T基因療法的定價(jià)是逆天還是親民，結(jié)論還為時(shí)尚早。
一些分析師曾經(jīng)預(yù)測(cè)價(jià)格，Luxturna的價(jià)格可能會(huì)達(dá)到100萬(wàn)美元。
但是，藥企也有自己的深思熟慮。Spark公司在定價(jià)方面十分老練，制定了一個(gè)成熟的付款計(jì)劃，并明智地考慮了在其他藥物范圍內(nèi)的價(jià)格。
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