近兩年，治療方案定價屢創(chuàng)新高。從抗脊髓性肌萎縮藥物Spinraza到治療遺傳性失明藥物L(fēng)uxturna，從CAR-T療法Kymriah到免疫缺陷療法Strimvelis，每一份定價方案都能引起生物制藥行業(yè)的熱議。針對高昂的價格，保險公司和市場自然各有選擇，哲學(xué)家黑格爾說”存在即是合理“，達(dá)爾文則告訴我們“適者才能生存”。唯有合理定價，才能體現(xiàn)藥物研發(fā)價值的同時，真正造?；颊?。
2014年，Camille的父母發(fā)現(xiàn)，他們9個月的小女兒一條腿總是站不直，隨后另一條腿也出現(xiàn)了同樣的問題，他們對此手足無措。隨后經(jīng)醫(yī)生確診為脊髓性肌萎縮(SMA)。SMA是一種極罕見遺傳性疾病，由基因突變引發(fā)神經(jīng)元喪失控制肌肉運動能力，進(jìn)而引起虛弱和肌肉萎縮，最終使患者喪失行動、進(jìn)食和呼吸的能力。其多發(fā)生于嬰幼兒，新生兒發(fā)病率約為1/11000。
醫(yī)生遺憾的告訴這對夫妻“你們什么也做不了”。那時距離Biogen和Ionis的首款抗SMA藥物Spinraza獲批還有兩年，暫無有效藥物來治療這一疾病。
新療法和定價難題
2016年12月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Spinraza用于治療兒童和成人SMA，這是首個用于治療這一疾病的藥物。隨后Biogen宣布了該藥物的定價方案：第一年75萬美元，隨后每年37.5萬美元。媒體對Spinraza的報道也極具戲劇性，從一開始審批通過后的熱烈贊賞，到藥品定價公布后的口誅筆伐，Biogen真像是坐了過山車一般。業(yè)內(nèi)基金經(jīng)理Brad Loncar說，“所有人都認(rèn)為它的定價太高了，這的確給人印象深刻；但毋庸置疑，它是一款革命性的藥物” 。
又何止是Spinraza，近兩年新基因療法不斷涌現(xiàn)，在為患者帶來希望的同時，療法的定價也是屢創(chuàng)新高。Spark Therapeutics公司治療遺傳性失明的基因療法Luxturna定價85萬美元；GSK在歐洲獲批的治療免疫缺陷癥的基因療法Strimvelis定價超70萬美元，而另一款UniQure公司獲批的基因療法Glybera，因為在歐洲100萬美元的定價少有人問津而黯然退出市場。
接下來我們會迎來更多的基因療法，包括Bluebird Bio用于改善遺傳性髓鞘損傷的Lenti-D；Audentes Therapeutics改善骨骼肌和抗高膽紅素癥的兩種基因療法，AveXis也有一款用于治療SMA的基因療法AVXS-101正在進(jìn)行一期臨床試驗。這些基因療法開發(fā)成本高，研發(fā)過程風(fēng)險大，并且很多藥物只針對罕見病患者，群體很小，這些都可能使其有更高的定價。
保險公司的政策
以Spinraza療法為例，美國健康保險巨頭Anthem去年6月宣布對其保險范圍擴(kuò)大至所有小于21個月的兒童患者；聯(lián)合健康(United Healthcare)公司的保險覆蓋了所有I、II和III型的SMA患者；Humana公司的保險方案則針對那些出生后6個月內(nèi)有出現(xiàn)SMA癥狀的嬰兒。雖然每家保險的相關(guān)規(guī)定都比較繁瑣細(xì)致，但這顯然并沒有影響Spinraza的銷量，2017年全年，該療法的銷售額接近9億美元，遠(yuǎn)超年初預(yù)計的2億美元。
近幾年上市的罕見病藥物大幅上升，這都得益于FDA的《孤兒藥法案》。針對罕見病的藥物申請一旦被授予孤兒藥資格，其研發(fā)、申報和銷售都會得到FDA很多政策優(yōu)惠。孤兒藥申請量的增加對罕見病患者來說當(dāng)然是好事，但是伴隨而來的高昂醫(yī)藥費用總要有人來承擔(dān)。據(jù)統(tǒng)計，美國每年新出現(xiàn)的罕見病患者數(shù)約為200-300名，總的治療費用在6-9億美元之間。如果這筆費用平攤到美國幾大健康保險公司，包括聯(lián)合健康、Anthem、安泰、Humana和信諾頭上，每一家也不超過1.5億美元，這對于它們來講其實并不是很大的負(fù)擔(dān)。“如果再算上公共醫(yī)療系統(tǒng)節(jié)省的那部分費用，這完全可以接受”Loncar如是說。
患者的選擇
患者對藥品的定價也有他們自己的選擇，一言以蔽之：要求市場已有同類藥物的產(chǎn)品降低價格，對新療法和”救命藥“的定價相對寬容。
像糖尿病、風(fēng)濕、抗哮喘、慢阻肺和丙肝這類慢性病藥物，市場上的同類藥物已接近飽和。以胰島素類藥物為例，這一療法已發(fā)展了近一百年，新療法也不見得比市場上已有的糖尿病藥物好到哪里去，也許用藥更方便，但也僅此而已。對于這類藥物，患者有強(qiáng)烈的降價要求。FDA局長Gottlieb博士去年也談到，患者因為高藥價而無法接受藥物治療，F(xiàn)DA將采取措施來為患者提供更多的選擇。
而對于像Spinraza、CAR-T這類藥物和基因療法的定價，患者并沒有太強(qiáng)烈的反對。首先這是首款治療相應(yīng)疾病的藥物或者療法，其次它們多數(shù)是用于治療嚴(yán)重疾病的，對改善患者生活影響巨大。糖尿病類藥物公司諾和諾德、賽諾菲、禮來等都承受著藥品降價壓力，而投入癌癥維持療法的羅氏、諾華和百時美施貴寶等公司則嘗到了新療法的甜頭。
生命無價
自從Camille在去年4月第一次接受Spinraza的治療后，病情得到了很好的控制。她的父親Brandon Callais說，Camille在治療后說話聲音大了，飯量也提高了，已經(jīng)可以自己借助小板凳在屋內(nèi)自由走動，玩耍和用特制的蠟筆做畫，不再需要其他人的幫助，他們還會帶小Camille出去參加聚餐。“她甚至可以擁抱我們了”Brandon開心的表示。
Biogen公司允許Camille先參加治療，隨后再保險公司介入，在Camille的父母向保險公司表達(dá)了訴求后，他們也答應(yīng)幫助一起解決治療費用的問題。Brandon知道Spinraza并不能根治女兒的疾病，只是控制疾病發(fā)展，她們的女兒還是不能跑步甚至正常行走，但點滴改變都能給一家人帶來無限的喜悅。對于“昂貴的"治療費用，Brandon表示"價格不會阻止我們給予她治療，因為沒有什么比你孩子的生命更寶貴”。
參考文章：Why Insurers Haven't — And Won't — Push Back On Rare Disease Drugs
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