納斯達(dá)克上市的Solid生物科學(xué)公司披露，美國食品藥品管理局FDA對其治療罕見病，杜氏進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良的基因療法, SGT-001的研究進(jìn)行了部分叫停。
杜氏進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良又稱DMD，是一種全身神經(jīng)和肌肉退行性疾病，癥狀通常出現(xiàn)在男孩子身上。
SGT-001開發(fā)用于杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）治療的基因療法，去年11月剛剛進(jìn)入一期和二期臨床試驗治療DMD患者。
SGT-001通過腺相關(guān)病毒（AAV）載體遞送的，其設(shè)計為通過遞送微營養(yǎng)蛋白來穩(wěn)定肌營養(yǎng)蛋白（dystrophin），dystrophin的異常是DMD的發(fā)病原因。
這對于一個有希望的新藥來說不啻一個打擊。這意味著，Solid無法以高劑量SGT-001進(jìn)行臨床試驗。
(SGT-001是Solid最有希望的交易治療DMD新藥）
這將毫無置疑，對SGT－001的研發(fā)“產(chǎn)生負(fù)面影響”。
為什么FDA會叫停這個高劑量的SGT-001的臨床試驗?zāi)兀?/p>
原因在于：高劑量的基因治療可能帶來的安全風(fēng)險。
“可能有一種污染物，當(dāng)你達(dá)到一定的劑量就成了一個問題，只是目前我們還不明確。”斯坦福大學(xué)的基因治療師兼兒科和遺傳學(xué)教授馬克·凱（Mark Kay）對生物世紀(jì)表示。
雪上加霜的是，Solid公司的科學(xué)顧問，基因治療領(lǐng)域的大咖先驅(qū)詹姆斯-威爾遜（James Wilson）宣布從公司辭去科學(xué)顧問一職。
這位學(xué)術(shù)大牛在人類基因療法的發(fā)表文章，指出 “人們對腺相關(guān)病毒的高劑量系統(tǒng)性給藥的潛在風(fēng)險的擔(dān)憂正在涌現(xiàn)”。
威爾遜認(rèn)為，**風(fēng)險可能是“高劑量靜脈輸送AAV載體的普遍性”。
這個結(jié)論的原因是，在動物研究中，接受高劑量系統(tǒng)性給藥的猴子出現(xiàn)了肝 臟和神經(jīng)**。
在三個接受這種高劑量AAV治療后，均出現(xiàn)轉(zhuǎn)氨酶升高；其中兩個得到緩解，而另一個發(fā)展成急性肝衰竭和休克。
威爾遜提出，高劑量的AAV載體治療可能會對肝細(xì)胞造成直接損傷，并可能激活可導(dǎo)致凝血障礙的全身性炎癥。
北卡大學(xué)藥學(xué)院的肖嘯教授在給健點子的評論指出，接受基因治療的DMD患者的用藥量一般較大，達(dá)到眼科患者用藥量的幾千倍。
肖教授指出，目前的反應(yīng)來看，正在進(jìn)行腺相關(guān)病毒研發(fā)的公司的股票價格都沒有出現(xiàn)大幅的波動。
這些公司包括：Abeona公司，Audentes公司， RegenXBio公司；Sangamo療法，均出現(xiàn)了有限的小幅度下滑。而Solid公司下跌最多。但在第二天的交易中，也得以收復(fù)失地。
（Solid公司的AAV遭部分叫停，股價受挫）
而另一家研究腺相關(guān)病毒治療脊髓性肌萎縮（SMA）的AveXis公司，收盤時不跌反而上漲。
腺相關(guān)病毒作為一個有希望的療法，會克服這個困難，度過這個眼前的坎嗎？
Solid公司還能繼續(xù)完善工藝，提高生產(chǎn)能力，為罕見病DMD患者帶來希望嗎？
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