神仙打架誰(shuí)得利？新法案讓患者時(shí)間用上藥

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2018-02-12

為了讓患者能更快地用上新藥，美國(guó)現(xiàn)在正在醞釀出臺(tái)一部新法案：藥物信息交換法案（Pharmaceutical Information Exchange Act），旨在允許藥企在新藥獲批上市前就向保險(xiǎn)公司披露相關(guān)實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)，以便在獲批上市后能第一時(shí)間進(jìn)入醫(yī)保覆蓋范圍。

在2017年，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)了46種新藥，創(chuàng)造了21年來(lái)的紀(jì)錄。但是新藥獲批和患者能用上并不是一回事。如果不解決支付問(wèn)題，患者依舊是望藥興嘆。

圍繞這一立法動(dòng)議，美國(guó)社會(huì)相關(guān)方面觀點(diǎn)不一、眾口難調(diào)，但是有一點(diǎn)可以肯定的是：患者真的能很快地用上新藥，得到報(bào)銷。

藥企的夙愿險(xiǎn)企的追求

根據(jù)藥物信息交換法案（Pharmaceutical Information Exchange Act），藥企同醫(yī)保機(jī)構(gòu)討論尚未獲批上市藥物相關(guān)數(shù)據(jù)的行為將被開綠燈。藥企可以在FDA批準(zhǔn)前12至18個(gè)月前和保險(xiǎn)公司、PBM和其他相關(guān)團(tuán)體分享申請(qǐng)上市新藥的臨床和藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)數(shù)據(jù)。而這個(gè)時(shí)間窗口，足夠保險(xiǎn)公司根據(jù)相關(guān)新藥的療效制定后續(xù)的報(bào)銷政策。

如果這一法案能夠獲得通過(guò)的話，將會(huì)使得制藥行業(yè)的長(zhǎng)期愿望得以實(shí)現(xiàn)。藥企當(dāng)然是大為歡迎。過(guò)去保險(xiǎn)公司需要花費(fèi)數(shù)周乃至數(shù)月時(shí)間評(píng)估一款新藥的的療效。對(duì)藥企來(lái)說(shuō)，一款新藥的研發(fā)投入巨大，而專利期有限，早一天送到患者手中就早一天能回收成本。

因此，藥企長(zhǎng)期以來(lái)一直認(rèn)為，應(yīng)該能夠向醫(yī)保機(jī)構(gòu)提供醫(yī)學(xué)實(shí)驗(yàn)和藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)信息，以盡早決定醫(yī)保覆蓋范圍和報(bào)銷比例。

支持者認(rèn)為，該法案也將會(huì)使保險(xiǎn)公司的預(yù)算管理更為方便。當(dāng)前美國(guó)FDA在批準(zhǔn)重磅且昂貴的新藥或者療法上變的更加快速。但是好東西從來(lái)不便宜，高昂的定價(jià)也讓藥物可及性的問(wèn)題成為輿論討論的焦點(diǎn)。吉利德的丙肝直接抗病毒（DAA）藥物索華迪一個(gè)療程費(fèi)用為8.4萬(wàn)美元；Spark公司針對(duì)特定遺傳性眼疾的基因療法藥物L(fēng)uxturna定價(jià)85萬(wàn)美元；諾華的首款CAR-T治療產(chǎn)品Kymria單詞治療費(fèi)用47.5萬(wàn)美元……保險(xiǎn)公司在面對(duì)這些高價(jià)新藥時(shí)的心態(tài)是相當(dāng)復(fù)雜的，如何確定報(bào)銷政策、費(fèi)率，一直讓保險(xiǎn)公司非常頭痛。

另一方面，保險(xiǎn)公司或許早已為藥物未獲批準(zhǔn)的適應(yīng)癥“買單”。支持者所持的另一個(gè)觀點(diǎn)是：如果保險(xiǎn)商對(duì)一種藥物的臨床和財(cái)務(wù)價(jià)值更為自信的話，病人終將獲益。

兩年前，禮來(lái)制藥（Eli Lilly）以及安泰保險(xiǎn)（Anthem）高管共同發(fā)布了一份白皮書，宣稱“藥企同保險(xiǎn)公司何時(shí)以及如何交流溝通未獲FDA批準(zhǔn)藥物的關(guān)鍵臨床、安全信息，尚存有許多不確定性。如果能將這種不確定性移除，病人、保險(xiǎn)公司、政府、雇主以及藥企都將從中獲益。”

這一觀點(diǎn)日后在《21世紀(jì)治愈法案》（21st Century Cures Act）的早期版本中得到了體現(xiàn)，該法案的制定出臺(tái)旨在顛覆許多監(jiān)管常規(guī)做法。不過(guò)，最終該條款還是被“拿下來(lái)”，因?yàn)榱⒎ㄕ邠?dān)心，藥企也許會(huì)在FDA批準(zhǔn)之前，過(guò)度宣傳推廣已面世藥物的新適應(yīng)癥。

對(duì)藥物未獲批準(zhǔn)的用途進(jìn)行營(yíng)銷推廣，或稱為適應(yīng)癥外營(yíng)銷（off-label marketing），一直以來(lái)都是一個(gè)爭(zhēng)議話題。醫(yī)生可以自由地以任何用途開具藥物處方，不過(guò)許多年下來(lái)，許多制藥商不得不為適應(yīng)癥外營(yíng)銷可能引起的訴訟交罰金。然而，也有兩次法庭裁決確認(rèn)制藥商可以就藥物適應(yīng)癥外用法“發(fā)聲”，不過(guò)前提是信息必須準(zhǔn)確無(wú)誤、非誤導(dǎo)性的。

以及提供有關(guān)已上市藥物新用途的相關(guān)數(shù)據(jù)。不過(guò)，該法案提出告誡：藥物相關(guān)信息必須是真實(shí)可靠、非誤導(dǎo)性的。同時(shí)，“藥物信息交換法案”還包含嚴(yán)格的限制，首先要求相關(guān)分享信息必須科學(xué)可信，其次規(guī)定只有那些參與支付和處方標(biāo)準(zhǔn)決策的人才有權(quán)訪問(wèn)相關(guān)數(shù)據(jù)，禁止相關(guān)信息提前泄露給患者，投資者和公眾。

反對(duì)者：那FDA還有啥用？

反對(duì)者當(dāng)然也有。

美國(guó)消費(fèi)者團(tuán)體“Public Citizen”健康研究的負(fù)責(zé)人Michael Carome博士就表示：“藥企針對(duì)的聽眾是委員會(huì)、醫(yī)院和保險(xiǎn)商，這幾方會(huì)決定是否對(duì)市面上藥物的新用法付費(fèi)，因此藥企會(huì)以盡可能的溢美之詞提供信息，因?yàn)楹苊黠@他們想要自己的藥物盡快獲得醫(yī)保覆蓋。”

其實(shí)，圍繞著藥企能否在藥物獲批前向保險(xiǎn)商分享數(shù)據(jù)的分歧，是FDA同制藥業(yè)長(zhǎng)久以來(lái)的一個(gè)爭(zhēng)議點(diǎn)。有反對(duì)者就表示：“這是共和黨方面試圖削弱FDA權(quán)威的持續(xù)努力的一部分。這一步邁得太大。允許藥企同醫(yī)生討論未經(jīng)批準(zhǔn)的新用途是一回事兒，不過(guò)他們?cè)噲D讓保險(xiǎn)公司為之買單，那么我們還要FDA做什么？這相當(dāng)于抹殺掉FDA的作用。”

這一法案能否在美國(guó)立法機(jī)構(gòu)獲得通過(guò)，以及最終將會(huì)產(chǎn)生什么影響，我們也將持續(xù)跟蹤關(guān)注。但另一方面，你不能不對(duì)美國(guó)各方社會(huì)力量在利益博弈下加速新藥的患者可及性而鼓掌。

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