罕見病新藥Ultragenyx單抗獲批

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來源：轉(zhuǎn)載

2018-02-27

罕見慢性進行性肌肉骨骼疾病有新藥，日本藥企協(xié)和麒麟和Ultragenyx合作的單抗Burosumab最近獲得歐盟的有條件批準(zhǔn)。

這是治療X連鎖低磷血癥（XLH）的第一個獲得批準(zhǔn)的新藥。

Burosumab可以解決XLH中的纖維細胞生長因子23（FGF23）的活性，獲批用于1歲以及1歲以上的兒童使用。這個單抗的上市名稱為Crysvita。

XHL不僅影響兒童，也影響成年人。

XLH是一種罕見的慢性進行性肌肉骨骼疾病，發(fā)病原因由于纖維細胞生長因子FGF23過量的產(chǎn)生，引起腎磷酸鹽消耗，導(dǎo)致男性和女性的X連鎖顯性特征。

XLH首先出現(xiàn)在嬰兒身上，并影響成人。在兒童中，XLH引起骨骼病變，導(dǎo)致下肢畸形和身材短小。

XLH極大影響了患者的生活。常規(guī)治療包括多次每日劑量的磷酸鹽和活性維生素D以抵消FGF23的過量作用，但不治療潛在的病因： FGF23過度產(chǎn)生。

歐盟的這項獲批為治療兒童XLH提供了第一種治療方案。公司表示，將爭取獲得的批準(zhǔn)，造福更多患者。

“通過這項授權(quán)和我們在世界其他地方的努力，我們致力于將Crysvita帶給所有XLH患者，讓他們在治療中受益。”

歐盟的這個批準(zhǔn)將在28個成員國有效。預(yù)計這個新藥將率先在德國上市，時間為今年4月。然后，在其他國家也陸續(xù)上市。

“我們現(xiàn)在將集中精力與衛(wèi)生部門合作，確保歐洲國家的患者獲得此藥。我們還將繼續(xù)與醫(yī)療保健和患者社區(qū)合作，進一步增加對受XLH影響的人群的真實數(shù)據(jù)的理解。這將有助于正確的識別和診斷，并改善對這種罕見病的治療標(biāo)準(zhǔn)。” -- Tom Stratford, 協(xié)和麒麟國際的總裁兼CEO

在美國，美國食品和藥物管理局（FDA）也正在評審Crysvita的生物制劑許可證申請，用于治療XLH的兒童和成人患者。預(yù)計評審結(jié)果將在4月17日。

雖然FDA在新藥批準(zhǔn)方面一般要領(lǐng)先歐洲，但是，歐盟在罕見病新藥和生物類似藥方面批準(zhǔn)新藥的力度往往領(lǐng)先美國。

此外，針對另一種疾病， TIO的臨床試驗也在進行中。TIO的是一種良性腫瘤，癥狀是過量的FGF23，導(dǎo)致嚴(yán)重的骨軟化，骨折，骨骼和肌肉疼痛以及肌肉無力。

Ultragenyx專注罕見病新藥的研發(fā)。公司成立于2010年。這個在納斯達克上市的公司的代碼就是Rare（罕見）。

但是，過去幾個月，公司的股價一直低迷。在獲得最新的歐盟批準(zhǔn)后，股價有小幅爬升。

公司新聞稿：

https://www.prnewswire.com/news-releases/kyowa-kirin-and-ultragenyx-announce-crysvita-burosumab-receives-conditional-marketing-authorisation-in-europe-for-the-treatment-of-x-linked-hypophosphatemia-in-children-674945013.htm

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