Summit杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥新藥研發(fā)初現(xiàn)曙光

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來源：新浪醫(yī)藥新聞

2018-02-28

總部位于英國(guó)牛津的生物技術(shù)公司Summit Therapeutics最近宣布，公司開發(fā)的用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）的新藥ezutromid目前已經(jīng)取得了一些積極的研究數(shù)據(jù)。

總部位于英國(guó)牛津的生物技術(shù)公司Summit Therapeutics最近宣布，公司開發(fā)的用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）的新藥ezutromid目前已經(jīng)取得了一些積極的研究數(shù)據(jù)。最新數(shù)據(jù)顯示，ezutromid能夠顯著降低患有DMD的男性兒童患者體內(nèi)的肌肉炎癥情況。Summit公司開發(fā)的ezutromid是一種抗肌萎縮蛋白相關(guān)蛋白調(diào)節(jié)劑。

此次公布的數(shù)據(jù)中，Summit公司的研究人員評(píng)估了接受ezutromid治療的DMD患者M(jìn)RS-T2指標(biāo)的改善情況。該指標(biāo)能夠定量的衡量DMD患者肌肉炎癥及損傷程度，確定疾病發(fā)展進(jìn)程。疾病程度越重，該指數(shù)越高。目前治療該疾病中常用的類固醇能夠降低患者的MRS-T2。

研究人員在研究中發(fā)現(xiàn)，患者單獨(dú)治療ezutromid能夠取得與類固醇治療相近的效果。在有38名患者參與的概念驗(yàn)證試驗(yàn)中，患者接受為期24周、一日兩次的ezutromid治療后，MRS-T2平均降低了0.861ms。研究人員認(rèn)為，ezutromid通過上調(diào)抗肌萎縮蛋白相關(guān)蛋白水平來減輕患者肌肉炎癥程度。

雖然只是概念驗(yàn)證研究的初步結(jié)果，但這一數(shù)據(jù)已經(jīng)給研究人員帶來很大希望。有分析人士認(rèn)為，這一數(shù)據(jù)初步顯示，ezutromid對(duì)減輕患者肌肉炎癥、保持患者肌肉健康并延緩病情有效。不過Summit公司也承認(rèn)，公司仍然需要更多研究來確定ezutromid的療效。

下一步，公司將進(jìn)一步推進(jìn)為期為48周的臨床研究，屆時(shí)公司將獲得更詳細(xì)全面的研究數(shù)據(jù)。

此次研究結(jié)果也極大增強(qiáng)了公司另一個(gè)合作伙伴Sarepta對(duì)該藥物的信心。此前Sarepta醫(yī)藥公司已經(jīng)與Summit公司簽署合作開發(fā)ezutromid的協(xié)議。按照協(xié)議，Sarepta將向Summit公司支付約4000萬美元的預(yù)付款和可達(dá)5億美元的里程碑獎(jiǎng)金用于交換ezutromid在歐洲等地的銷售權(quán)。

杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良是一種X染色體隱性遺傳疾病，主要發(fā)生于男孩。據(jù)統(tǒng)計(jì)，全球平均每3500個(gè)新生男嬰中就有一人罹患此病?；颊咴趯W(xué)齡前就會(huì)因骨骼肌不斷退化出現(xiàn)肌肉無力或萎縮，導(dǎo)致不便行走。大概在7-12歲時(shí)，會(huì)徹底喪失行走能力，通常到20多歲就會(huì)因?yàn)樾募?、肺肌無力而死亡。目前針對(duì)該病，醫(yī)學(xué)界尚無有效療法。（新浪醫(yī)藥編譯/羊藥師）

文章參考來源：Summit’s DMD drug cuts muscle inflammation in POC trial

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