MeiraGTx公司基因療法獲EMA批準(zhǔn)PRIME資格有望首度治療色盲

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2018-03-05

今日，專注于基因治療的公司MeiraGTx宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已授予其基因治療候選產(chǎn)品A002優(yōu)先藥品（PRIME）資格，用于治療因CNGB3基因突變而導(dǎo)致全色盲的患者（ACHM）。

今日，專注于基因治療的公司MeiraGTx宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已授予其基因治療候選產(chǎn)品A002優(yōu)先藥品（PRIME）資格，用于治療因CNGB3基因突變而導(dǎo)致全色盲的患者（ACHM）。值得一提的是，該藥物剛剛獲得美國(guó)FDA頒發(fā)的罕見兒科疾病藥物（Rare Pediatric Disease）資格，用于治療ACHM，并從FDA和EMA獲得孤兒藥資格。

色盲癥（ACHM）是一種嚴(yán)重的遺傳性視網(wǎng)膜疾病，其特征在于從出生就表現(xiàn)出的視敏度顯著降低、極端光敏感性、眼球震顫和沒有色差。色盲癥是遺傳異質(zhì)性的，具有CNGB3和CNGA3突變的患者占70-80%。到目前為止，還沒有有效的治療方法用于該疾病，這一患者群體還存在巨大的未滿足需求。

MeiraGTx研發(fā)的A002是一款在研腺相關(guān)病毒（AAV）基因療法，可以在錐形蛋白（CAR）啟動(dòng)子控制下將密碼子優(yōu)化的CNGB3 cDNA遞送至眼后面的光感受器。A002通過視網(wǎng)膜下注射遞送以覆蓋視網(wǎng)膜的中心區(qū)域，包括大部分視錐細(xì)胞所在的中心凹。MeiraGTx已經(jīng)在1/2期研究中對(duì)8名CNGB3患者完成用藥，目前正在對(duì)第三個(gè)劑量遞增隊(duì)列中的患者進(jìn)行治療。

此次EMA對(duì)A002頒布PRIME資格是基于非臨床體內(nèi)數(shù)據(jù)和一項(xiàng)正在進(jìn)行的1/2期劑量遞增研究的早期臨床安全性數(shù)據(jù)。

▲MeiraGTx的研發(fā)管線（圖片來源：MeiraGTx官方網(wǎng)站）

“收到這個(gè)重要的認(rèn)定后，我們很高興能夠開始與EMA緊密合作，以加速A002成為潛在的治療選擇，治療這種具有挑戰(zhàn)且痛苦的疾病，”MeiraGTx總裁兼首席執(zhí)行官 Zandy Forbes博士說：“本月早些時(shí)候剛剛獲得美國(guó)FDA的罕見兒科疾病藥物資格，我們非常滿意ACHM計(jì)劃的勢(shì)頭，以及監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)其幫助那些需要有效治療的患者的潛力的認(rèn)可。”

我們祝愿這款新藥在歐洲的上市之路順利，盡快為色盲癥患者帶來有效的治療方法

參考資料：

[1] MeiraGTx Earns EMA PRIME Designation for Achromatopsia Gene Therapy Candidate

[2] MeiraGTx Receives EMA PRIME Designation for Achromatopsia Gene Therapy Candidate

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