Prometic新藥IAIP再下一城斬獲FDA罕見(jiàn)兒童病認(rèn)證

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來(lái)源：新浪醫(yī)藥新聞

2018-03-06

生物醫(yī)藥公司ProMetic Life Sciences Inc.最近宣布，美國(guó)FDA已經(jīng)授予其新藥IAIP（Inter-Alpha-Inhibitor-Proteins）罕見(jiàn)兒童病認(rèn)證，該藥物被設(shè)計(jì)用于治療罕見(jiàn)病壞死性小腸結(jié)腸炎（NEC），此前IAIP已經(jīng)獲得了美國(guó)FDA罕見(jiàn)病藥物認(rèn)證資格。

公司CEO Mr. Pierre Laurin表示，IAIP是基于公司的血漿純化平臺(tái)設(shè)計(jì)而來(lái)，此次IAIP同時(shí)獲得罕見(jiàn)病認(rèn)證和兒童藥認(rèn)證將大大加速該藥物的臨床研發(fā)和獲批進(jìn)程。

IAIP是一種能夠控制炎癥反應(yīng)的內(nèi)源性絲氨酸蛋白酶抑制劑，能夠通過(guò)調(diào)控蛋白酶活性來(lái)調(diào)控機(jī)體內(nèi)炎癥程度。研究顯示，血液中的IAIP反應(yīng)與敗血癥疾病嚴(yán)重程度和致死率呈負(fù)相關(guān)。在一項(xiàng)金標(biāo)準(zhǔn)動(dòng)物模型中，通過(guò)給動(dòng)物注射IAIP治療，能夠顯著提高動(dòng)物的生存率。

新生兒壞死性小腸結(jié)腸炎（NEC）為一種獲得性疾病，是多種原因引起的腸黏膜損害，使之缺血、缺氧，導(dǎo)致小腸、結(jié)腸發(fā)生彌漫性或局部壞死的一種疾病。主要在早產(chǎn)兒或患病的新生兒中發(fā)生，以腹脹、便血為主要癥狀，其特征為腸黏膜甚至為腸深層的壞死，最常發(fā)生在回腸遠(yuǎn)端和結(jié)腸近端，小腸很少受累。腹部X線平片部分腸壁囊樣積氣為特點(diǎn)，本癥是新生兒消化系統(tǒng)極為嚴(yán)重的疾病。該疾病給醫(yī)療機(jī)構(gòu)和醫(yī)療支出帶來(lái)沉重負(fù)擔(dān)。

據(jù)統(tǒng)計(jì)，僅在美國(guó)就有19%的新生兒——0.8-1.2萬(wàn)名新生兒——受這一疾病影響，每年美國(guó)為此花費(fèi)的住院費(fèi)用高達(dá)50億美元。及時(shí)有時(shí)由于患者癥狀輕微而避免手術(shù)治療，每名患者的平均醫(yī)療支出仍然高達(dá)7.3萬(wàn)美元，且新生兒的留院觀察時(shí)間比正常新生兒延長(zhǎng)22天。一旦需要手術(shù)治療，患者治療費(fèi)用將高達(dá)18.6萬(wàn)美元，其留院觀察時(shí)間要比正常新生兒延長(zhǎng)60天以上。更嚴(yán)重的是，這一疾病的致死率高達(dá)15%-30%。

FDA罕見(jiàn)兒童病認(rèn)證旨在幫助醫(yī)藥公司開(kāi)發(fā)用于18歲以下罕見(jiàn)病的創(chuàng)新療法。獲得這一認(rèn)證的療法將在藥物審批過(guò)程中享有優(yōu)先權(quán)。

Prometic公司是一家治理與開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病和纖維化新療法的生物技術(shù)公司。公司擁有兩種研發(fā)平臺(tái)，一種是基于兩種受體GPR40和GPR84的小分子藥物研發(fā)平臺(tái)，主要用于開(kāi)發(fā)治療纖維化疾病的新型藥物。另一種是基于獨(dú)特的血漿分離技術(shù)建立起來(lái)的血漿純化平臺(tái)，該平臺(tái)主要用于開(kāi)發(fā)基于尚未商品化的具有特殊醫(yī)療目的的血漿來(lái)源蛋白產(chǎn)品，用于治療多種罕見(jiàn)病。（新浪醫(yī)藥編譯/羊藥師）

文章參考來(lái)源：Prometic receives Rare Pediatric Disease Designation from U.S. FDA for its Inter-Alpha-Inhibitor-Proteins

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