【指南】如何進(jìn)行糖尿病藥物的臨床開(kāi)發(fā)？

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作者：兩肩霜花來(lái)源：醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)

2018-03-29

就新藥開(kāi)發(fā)而言，降糖藥物的開(kāi)發(fā)（胰島素類藥物除外）在整體上來(lái)講還是相對(duì)容易些的，主要是因?yàn)閷?duì)糖尿病的發(fā)病機(jī)制和控制機(jī)制不斷深入的認(rèn)知。

就新藥開(kāi)發(fā)而言，降糖藥物的開(kāi)發(fā)（胰島素類藥物除外）在整體上來(lái)講還是相對(duì)容易些的，主要是因?yàn)閷?duì)糖尿病的發(fā)病機(jī)制和控制機(jī)制不斷深入的認(rèn)知。已有眾多降糖機(jī)制的藥物在臨床實(shí)踐中帶來(lái)了大量的反饋信息，各個(gè)通路的作用強(qiáng)度和潛在不良反應(yīng)也已基本清晰。這不僅對(duì)于作用機(jī)制清晰確證的新藥，更是新發(fā)現(xiàn)作用機(jī)制的新藥的重要參照信息。

同其他新藥一樣，降糖新藥開(kāi)發(fā)的重點(diǎn)在于臨床階段的評(píng)估。盡管已有相對(duì)成熟的體系和參照的方案信息可供參考，但臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的系統(tǒng)性、科學(xué)性和全面性仍存在著挑戰(zhàn)，更不用說(shuō)藥物在個(gè)性化和細(xì)節(jié)方面的考慮。

幸運(yùn)的是，EMA在2018年1月29日發(fā)布了關(guān)于1型和2型糖尿病治療藥物的臨床開(kāi)發(fā)指南《Guideline on clinical investigation of medicinal products in the treatment or prevention of diabetes mellitus》。該指南統(tǒng)領(lǐng)框架，并更多地深入細(xì)節(jié)考慮，極具使用價(jià)值，可以更好地指導(dǎo)降糖藥物的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)和細(xì)節(jié)考慮。

本指南包括兩個(gè)部分《2型糖尿病治療藥物（不含胰島素類）的臨床開(kāi)發(fā)和許可要求》和《1型和2型糖尿病胰島素類治療藥物的臨床開(kāi)發(fā)和許可要求》。本文旨在重點(diǎn)介紹第一部分《2型糖尿病治療藥物（不含胰島素類）的臨床開(kāi)發(fā)和許可要求》，第二部分將在后續(xù)文章中再向讀者介紹。另外，為方便讀者提綱挈領(lǐng)，脈路清晰的理解指南內(nèi)容，筆者將指南內(nèi)容采用表格的形式進(jìn)行了歸類梳理，希望能在保證原文信息的基礎(chǔ)上，更加方便讀者閱讀和理解。

本文將分為受試者的選擇、有效性的評(píng)估、評(píng)估有效性的方法、研究設(shè)計(jì)、特殊人群研究和安全性方面共計(jì)六個(gè)部分，分別以表格形式向讀者展示核心信息。

受試者的選擇

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