陽光朗照下的首都，春意盎然，生機(jī)勃發(fā)。近日，一則來自北京醫(yī)藥界的消息，忽如一夜春風(fēng)，讓人看到了春天釋放出來的無限生機(jī)。
一家北京的醫(yī)藥企業(yè)，宣稱研發(fā)出了新一代RNA納米給藥載體技術(shù)，利用RNA為基質(zhì)材料，通過計(jì)算機(jī)設(shè)計(jì)與工程化合成各種形狀的RNA納米運(yùn)輸載體，可攜帶檢測、診斷或治療藥物，進(jìn)入腫瘤細(xì)胞或病毒感染細(xì)胞，進(jìn)行疾病檢測、診斷、治療。實(shí)現(xiàn)了治療藥物的精準(zhǔn)投送、安全高效，有望解決醫(yī)藥界夢寐以求的安全、增效、減毒的技術(shù)難題，是全球藥物載體技術(shù)的一項(xiàng)重大突破！
幾千年的人類文明史，也是一部與疾病抗?fàn)幍陌l(fā)展史，無論中醫(yī)西醫(yī)，都在不斷前行，而人力有時(shí)而窮，在一些頑癥大疾面前，還是屢屢束手無策，任由疾病奪走寶貴的生命。
現(xiàn)代醫(yī)學(xué)發(fā)展步伐越來越快，藥物技術(shù)日新月異，實(shí)現(xiàn)了跨越式發(fā)展。第一代藥物為小分子化學(xué)藥物，以抗生素為代表，給人類治療疾病帶來了福音，一度成為救死扶傷的不二選擇，在戰(zhàn)爭年代，青霉素的價(jià)值堪比黃金，珍貴無比。然而其毒副作用也極為明顯，存在大量濫用、誤用抗生素的情況，使得病菌的抗藥性增強(qiáng)，導(dǎo)致人體免疫力下降，不得不謹(jǐn)慎使用或有限使用。第二代藥物為蛋白類大分子藥物，以抗體、激素為主。與第一代相比，這一類藥物具有高活性、特異性強(qiáng)、低**，生物功能明確，有利于臨床應(yīng)用，但其缺陷在于，生物活性不穩(wěn)定，安全性和利用效率較低，半衰期短，貯存成本高，而且對于病灶位在中樞神經(jīng)系統(tǒng)的疾病無能為力。第一、二代藥物技術(shù)都是醫(yī)藥發(fā)展史上了不起的進(jìn)步，特別是在治療腫瘤等重大疾病上，不斷有藥物上市，但是受制于藥物載體技術(shù)，無法收獲理想的治療效果。
膠囊、脂質(zhì)體、慢病毒載體、蛋白等大分子載體接連問世，給藥載體從未停止研發(fā)的腳步，但難以實(shí)現(xiàn)理想的精準(zhǔn)靶向治療與安全高效，以至于長期困擾制藥業(yè)的發(fā)展。作為一種新型給藥系統(tǒng)(DDS)，脂質(zhì)體近年來成為新藥研發(fā)的熱點(diǎn)。脂質(zhì)體藥物具有一定靶向性和低**，但是，穩(wěn)定性不高、易泄漏、生產(chǎn)工藝復(fù)雜、產(chǎn)業(yè)化難度大等瓶頸，又制約了其產(chǎn)品的上市和臨床應(yīng)用，目前全球已上市的脂質(zhì)體藥物僅有十余個(gè)。
癌癥，一座令人望而生畏、難以逾越的高峰，當(dāng)之無愧的人類健康第一殺手，高發(fā)率和高死亡率是其顯著特征。僅在中國，每天就有1萬人確診癌癥，7500人死亡，5年生存率只在30%左右，遠(yuǎn)低于美國等發(fā)達(dá)國家66%的水平。手術(shù)切除、化學(xué)藥物治療、放射治療是常見的基礎(chǔ)療法，也是副作用十分明顯的“野蠻”療法。對癌細(xì)胞有一定的殺傷、抑制作用，但同時(shí)也摧毀了正常的免疫系統(tǒng)，救一城而亡一國的診療后果經(jīng)常出現(xiàn)，故而因癌致死率居高不下。而且腫瘤還存在強(qiáng)轉(zhuǎn)移高復(fù)發(fā)，如果缺乏有效的治療手段，難以徹底根除，使得患者生命質(zhì)量極為低下。這一類療法在實(shí)際臨床中，往往是不得已而用之，達(dá)不到眾所期待的治療效果。代表未來抗癌發(fā)展方向的免疫療法，如CAR-T免疫療法，還需要在實(shí)踐中進(jìn)一步驗(yàn)證，其治療的高成本，更令人生畏。藥物治療仍是當(dāng)前主流。
人類健康重于一切，醫(yī)藥革命蓄勢待發(fā)，呼之欲出。制藥領(lǐng)域突破給藥技術(shù)，提升藥療效果，更是時(shí)不我待。
時(shí)代發(fā)展浩浩蕩蕩，醫(yī)藥醫(yī)療更是千帆競發(fā)，鐘鼓齊鳴，時(shí)有綸音悅耳。據(jù)悉，這家名為百藥智達(dá)的北京醫(yī)藥企業(yè)，2016年1月通過技術(shù)受讓，從美國肯塔基大學(xué)獲取了8項(xiàng)包括RNA納米載體結(jié)構(gòu)、方法和抗癌藥物的國際PCT專利技術(shù)，實(shí)現(xiàn)了RNA納米藥物的穩(wěn)定性，并潛心開發(fā)出了新一代藥物載體。新一代RNA納米載體技術(shù)，提供了世界領(lǐng)先水平的給藥載體方案，承載了人類給藥技術(shù)的未來。它的商業(yè)化應(yīng)用，或?qū)⒁I(lǐng)第三次醫(yī)藥革命。
據(jù)這家藥企透露，RNA納米藥物載體技術(shù)，圓滿地解決了制藥業(yè)夢寐以求的兩個(gè)問題：1、實(shí)現(xiàn)了藥物載體的主、被動(dòng)靶向，將藥物精準(zhǔn)投送到目標(biāo)細(xì)胞內(nèi)，具有5-12小時(shí)的長半衰期，反復(fù)應(yīng)用不產(chǎn)生抗體，實(shí)現(xiàn)了眾所期盼的增效、減毒；2、精準(zhǔn)控制藥物分子大小結(jié)構(gòu)，根據(jù)需要可以制作出10-50nm粒徑尺寸，不會(huì)被巨噬細(xì)胞捕獲導(dǎo)致肝 臟**，也易穿過各生物屏障如血腦屏障，應(yīng)用領(lǐng)域廣闊。
該企業(yè)首席科學(xué)家馬潤林博士，中國科學(xué)院遺傳發(fā)育所“百人計(jì)劃”研究員，國際知名免疫遺傳學(xué)及分子生物學(xué)家。利用這一國際領(lǐng)先水平的RNA納米技術(shù)研究成果，將RNA納米給藥技術(shù)與治療藥物結(jié)合起來，如小分子化學(xué)藥物（阿霉素、紫杉醇等），基因調(diào)控藥物（miRNA 、siRNA、CpG免疫激活劑等），通過計(jì)算機(jī)技術(shù)組合裝配靶向模塊、成像模塊和治療模塊，賦能成為新一代治療藥物。特別是將靶向特性與免疫療法結(jié)合起來，成倍提升細(xì)胞免疫功能，在腫瘤治療等重大疾病領(lǐng)域?yàn)槭澜绱蜷_了一扇新的窗口。
過去大多化學(xué)藥物，對于腫瘤細(xì)胞和病毒細(xì)胞殺傷力極強(qiáng)，由于不具有特異性，同樣殺傷正常健康細(xì)胞，而不得不有限使用或限制使用。而RNA納米載體能賦予其特異性和長半衰期，其藥力功能得以在目標(biāo)細(xì)胞充分釋放，大幅降低**就可實(shí)現(xiàn)理想的治療效果，其應(yīng)用價(jià)值將被重新評估。“老藥新用”，將在百藥智達(dá)的RNA納米載體技術(shù)的創(chuàng)新改良下，成為近在眼前的現(xiàn)實(shí)，并帶動(dòng)制藥企業(yè)飛速發(fā)展。“老藥新用”投入少，風(fēng)險(xiǎn)低，周期短，市場前景廣闊；為治療以腫瘤為主的多項(xiàng)“絕癥”提供無限可能，縮小我國在制藥方面與發(fā)達(dá)國家之間的差距。
在抗癌基因調(diào)控療法上，RNA藥物載體技術(shù)更是大有作為。如miRNA-21是誘導(dǎo)、激活腫瘤細(xì)胞的主要基因分子，一旦這一分子被敲低，腫瘤細(xì)胞的活性就大為降低，沉默下去。RNA載體通過靶向投送抗miRNA-21藥物，敲低其在細(xì)胞中存量，使細(xì)胞內(nèi)免疫基因上調(diào)，從而達(dá)到抑制、滅活腫瘤細(xì)胞生長的目的。RNA藥物的精準(zhǔn)靶向、安全高效，讓基因調(diào)控療法圓滿實(shí)現(xiàn)，癌癥治療因這一技術(shù)而變得簡單有效。
兩年以來，新一代納米藥物技術(shù)已走過了初期的研發(fā)階段，百藥智達(dá)現(xiàn)已研發(fā)出了4個(gè)核酸干擾抗腫瘤創(chuàng)新藥，30多個(gè)傳統(tǒng)化藥升級(jí)創(chuàng)新藥。
美國有一位諾貝爾級(jí)的醫(yī)藥專家曾斷言：RNA納米藥物載體技術(shù)商業(yè)化應(yīng)用，在制藥行業(yè)再造1-5個(gè)類似蘋果和微軟那樣的奇跡，對此毫不奇怪，尖端領(lǐng)域的醫(yī)藥發(fā)展將由此掀開新的一頁。
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2024 上海博華國際展覽有限公司版權(quán)所有（保留一切權(quán)利）
滬ICP備05034851號(hào)-57
