RTT：本周重點(diǎn)關(guān)注的9支生物技術(shù)股

熱門推薦： NeuVax , Selecta , Eiger ,

來源：新浪醫(yī)藥新聞

2018-04-12

知名財(cái)經(jīng)網(wǎng)站RTTNews指出，在剛剛過去的一周，生物技術(shù)領(lǐng)域?yàn)橥顿Y者帶來了一些驚喜，同時(shí)也帶來了一些壞消息。其中一個(gè)驚喜是Pacira公司產(chǎn)品Exparel作為局部**神經(jīng)阻滯劑的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)，之前已被FDA專家委員會(huì)否決，卻在4月7日意外獲得了FDA的批準(zhǔn)。

上周，SELLAS生命科學(xué)集團(tuán)（SLE）表現(xiàn)，得益于NeuVax治療乳腺癌II期臨床的積極中期數(shù)據(jù)，該公司股價(jià)幾乎翻了一倍（99%）。

NewLink Genetics上周表現(xiàn)最差，在默沙東與Incyte組合療法Keytruda/epacadostat治療黑色素瘤III期臨床遭遇滑鐵盧后，該公司宣布了將重新審查臨床項(xiàng)目的決定，導(dǎo)致股價(jià)暴跌42%。

RTTNews溫馨提醒，在本周以下公司將有重要消息發(fā)布，投資者需保持警惕。

1、Selecta Biosciences Inc.(SELB)

Selecta是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于開發(fā)有針對(duì)性的免疫治療（藥物）和**，用以調(diào)節(jié)免疫應(yīng)答治療疾病。其先導(dǎo)候選產(chǎn)品為SEL-212正在一項(xiàng)II期臨床研究中，評(píng)估治療慢性重度痛風(fēng)的潛力。去年6月15日，Selecta公布了該項(xiàng)II期研究的初步數(shù)據(jù)后，公司股價(jià)當(dāng)天上漲9%。來自該研究的更新數(shù)據(jù)于2017年11月7日公布，隨后公司大幅下挫54%。

溫馨提示：Selecta將在本月10日在泛美抗風(fēng)濕聯(lián)盟（PANLAR）大會(huì)上公布正在進(jìn)行的SEL-212治療慢性重度痛風(fēng)的II期研究數(shù)據(jù)。

上周五，該公司股票收盤價(jià)為10.20美元，下降3.04%。

2、Eiger BioPharmaceuticals Inc. (EIGR)

Eiger是一家專注于罕見病新藥研發(fā)的臨床階段生物制藥公司。公司將在4月11日更新慢性定型肝炎病毒（HDV）注冊(cè)項(xiàng)目的最新進(jìn)展。lonafarnib是該公司HDV項(xiàng)目中的先導(dǎo)藥物，預(yù)計(jì)將在今年底進(jìn)入III期臨床開發(fā)。

溫馨提示：Eiger另一HDV候選藥物是lambda，目前正處于一項(xiàng)II期臨床研究（LIMT HDV），該研究的積極中期分析數(shù)據(jù)已在2017年美國肝病研究協(xié)會(huì)（AASLD 2017）會(huì)議上公布。

上周五，該公司股票收盤價(jià)為9.10美元，下降11.65%。

3、Aeglea BioTherapeutics Inc. (AGLE)

Aeglea是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新的工程化人酶療法，用于罕見遺傳性疾病和癌癥的治療。公司的先導(dǎo)候選藥物為pegzilarginase（AEB1102），目前正處于I/II期臨床開發(fā)，治療成人及兒童精氨酸酶1缺乏癥。該項(xiàng)研究旨在招募10例患者（成人和兒童），研究包括2個(gè)部分：單劑量部分和重復(fù)劑量部分。

精氨酸酶1缺乏癥是一種罕見的遺傳性疾病，特征是血液中氨的逐漸積累。在2018年3月12日，該公司公布了I/II期臨床研究令人鼓舞的數(shù)據(jù)，包括pegzilarginase治療2例成人患者的重復(fù)劑量數(shù)據(jù)以及1例兒科患者的單劑量遞增數(shù)據(jù)。

溫馨提示：來自該項(xiàng)I/II期研究的新數(shù)據(jù)，預(yù)計(jì)將在4月12日召開的美國醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)和基因組學(xué)會(huì)（ACMG）年度臨床遺傳學(xué)會(huì)議上公布。

上周五，該公司股票收盤價(jià)為8.92美元，下降8.89%。

4、MediciNova Inc. (MNOV)

MediciNova是一家專注于開發(fā)治療神經(jīng)、呼吸、肝臟疾病領(lǐng)域創(chuàng)新藥物的生物制藥公司。公司的核心臨床項(xiàng)目之一是MN-001，用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和特發(fā)性肺纖維化（IPF）。

4月1日，公司宣布基于中期分期所取得的顯著療效數(shù)據(jù)，將提前終止MN-001治療NASH和伴高甘油三酯血癥的非酒精性脂肪性肝臟疾病的II期臨床研究。中期分析顯示，經(jīng)過8周治療后，MN-001使平均血清甘油三酯顯著降低，從治療前的260.1mg/dL下降至185.2mg/dL，達(dá)到了研究的主要終點(diǎn)。在研究過程中，未發(fā)生明顯的臨床安全性和耐受性問題。

溫馨提示：詳細(xì)的中期分析數(shù)據(jù)將在4月11-15日在法國巴黎舉行的2018年第53屆歐洲肝病研究學(xué)會(huì)年會(huì)暨國際肝病大會(huì)（ILC2018/EASL）上公布。

上周五，該公司股票收盤價(jià)為12.24美元，下降4%。

5、Galectin Therapeutics Inc. (GALT)

Galectin是一家專注于開發(fā)治療慢性肝病、皮膚病、癌癥創(chuàng)新藥物的生物制藥公司。公司的先導(dǎo)候選藥物為GR-MD-02，用于治療伴有肝硬化的NASH，這是伴肝纖維化NASH的最晚期類型。

GR-MD-02治療NASH肝硬化已在一項(xiàng)IIb期臨床研究（NASH-CX）中獲得成功。根據(jù)2017年12月5日公布的數(shù)據(jù)，在沒有食管靜脈曲張的NASH肝硬化患者中，與安慰劑相比，GR-MD-02使HVPG評(píng)價(jià)結(jié)果（肝靜脈壓力梯度）實(shí)現(xiàn)了統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著和臨床意義的降低，達(dá)到了研究的主要終點(diǎn)。該研究中，沒有食管靜脈曲張的NASH肝硬化患者約占入組該研究患者總數(shù)的50%。

溫馨提示：Galectin預(yù)計(jì)將在ILC2018/EASL上公布IIb期臨床研究NASH-CX的數(shù)據(jù)以及公司在NASH肝硬化和門靜脈高壓患者中開展的創(chuàng)新工作。

上周五，Galectin公司股價(jià)為4.68美元，增長2.41%。

6、Alnylam Pharmaceuticals Inc. (ALNY)

Alnylam是新興的RNA干擾（RNAi）技術(shù)領(lǐng)域的先驅(qū)，其先導(dǎo)RNAi候選藥物為patisiran，用于治療遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性的治療。目前，patisiran正在接受FDA的審查，預(yù)計(jì)將在2018年8月11日獲得審查結(jié)果。

Alnylam另一款實(shí)驗(yàn)性RNAi藥物是givosiran，用于治療急性肝卟啉癥（AHPs），目前正在進(jìn)行的研究包括：

（1）一項(xiàng)I/II臨床研究，評(píng)價(jià)givosiran皮下制劑的長期安全性和臨床療效；

（2）一項(xiàng)III期臨床研究ENVISION，評(píng)價(jià)givosiran治療AHPs的療效和安全性；

（3）一項(xiàng)多國前瞻性觀察性研究EXPLORE，旨在描述經(jīng)歷反復(fù)發(fā)作或接受預(yù)防性治療來預(yù)防發(fā)作的AHPs患者的自然史和臨床管理。

溫馨提示：來自I/II期研究的新數(shù)據(jù)以及來自EXPLORE研究的數(shù)據(jù)將在ILC2018/EASL上公布。

上周五，該公司股票收盤價(jià)為95.08美元，下降1.41%。

7、Blueprint Medicines Corp. (BPMC)

Blueprint是一家專注于開發(fā)新一代靶向和強(qiáng)效激酶藥物用于改善基因組病患者的生物制藥公司。基因組病是指涉及DNA序列為基礎(chǔ)的鄰接基因重排機(jī)制的某些綜合征。

該公司的臨床候選藥物包括avapritinib（BLU-285）、BLU-554、BLU-667，目前均處于I期臨床測(cè)試。其中，BLU-285用于治療晚期胃腸道間質(zhì)瘤和晚期系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥，BLU-554用于治療晚期肝細(xì)胞癌，BLU-667則是一種強(qiáng)效選擇性RET抑制劑，用于治療存在RET異常改變（突變、融合、耐藥突變）的癌癥類型。

溫馨提示：BLU-667治療RET異常改變的非小細(xì)胞肺癌、甲狀腺髓樣癌、其他晚期實(shí)體瘤的I期臨床研究的初步數(shù)據(jù)將在2018年4月15日舉行的美國癌癥研究協(xié)會(huì)（AACR）年度會(huì)議上公布。

上周五，該公司股票收盤價(jià)為89.64美元，下降2.57%。

8、ArQule Inc. (ARQL)

ArQule是一家專注于開發(fā)靶向療法治療癌癥和罕見病的生物制藥公司。該公司的臨床候選藥物包括：

（1）ARQ 087（derazantinib），處于III期臨床，治療肝內(nèi)膽管癌；

（2）ARQ 531，處于Ia/Ib期臨床，治療血紅素惡性腫瘤；

（3）ARQ 092（miransertib），處于Ib期臨床，聯(lián)合卡鉑+紫杉醇、聯(lián)合紫杉醇、聯(lián)合阿那曲唑治療所選定的實(shí)體腫瘤；

（4）ARQ 751，處于I期劑量遞增研究，治療攜帶AKT-1/2/3基因改變、PI3K激活突變、PTEN缺失及其他可訴性PETN突變的晚期實(shí)體瘤。

溫馨提示：來自Ib期臨床研究中ARQ 092聯(lián)合阿那曲唑治療PIK3CA或AKT1突變的子宮內(nèi)膜癌和卵巢癌的數(shù)據(jù)，以及ARQ 751 I期劑量遞增研究的數(shù)據(jù)，將在4月15日公布。

上周五，該公司股票收盤價(jià)為2.85美元，下降3.39%。

9、百時(shí)美施貴寶 (BMY)

百時(shí)美施貴寶（BMS）是一家以科研為基礎(chǔ)的跨國生物制藥，在2018年全球藥企排行榜中名列第13位。