2018年4月17日為世界血友病日，當天Roche宣布FDA授予其A型血友病新藥Hemlibra突破性療法認定，用于不含因子VIII抑制劑的血友病患者的治療。此前2015年9月，F(xiàn)DA已經(jīng)授予Hemlibra針對含因子VIII抑制劑的A型血友病患者治療的突破性療法認定，先后兩次FDA突破性療法認定證實了Hemlibra重磅炸 彈新藥的潛力。
A型血友病是一種嚴重的遺傳病，患者由于缺乏一種叫做因子VIII的凝血蛋白因而血液不能正常凝固，導致不受控的自發(fā)性出血。A型血友病影響全球大約32萬人，其中50-60%的人具有該病的嚴重形式。根據(jù)病癥的嚴重程度，A型血友病患者可能會經(jīng)常出血，特別是在關節(jié)或肌肉中，進而引起疼痛、慢性腫脹、畸形、行動不便和長期關節(jié)損傷等嚴重健康問題。傳統(tǒng)的治療方式主要為輸注凝血因子濃縮液等，頻繁的輸注給一般家庭帶來了巨大的壓力，血友病患者需要新型的治療方式改善現(xiàn)狀。
2017年11月，F(xiàn)DA批準Roche A型血友病新藥Hemlibra（emicizumab-kxwh）作為常規(guī)預防、防止或減少具有因子VIII抑制劑的A型血友病成人和兒童患者的出血事件。Hemlibra是近20年來首個獲FDA批準的用于治療體內(nèi)含有VIII因子抑制物的A型血友病的新藥，其為一種雙特異性抗體，可通過橋接凝血因子IXa和X來恢復患者的凝血功能。Hemlibra是一種預防性治療，可通過每周一次即用溶液皮下注射進行，為患者提供了新的治療選擇，Clarivate Analytics預測其在2022年的銷售額高達40億美元。
2018年4月17日，Roche發(fā)表聲明表示其A型血友病新藥Hemlibra獲得FDA突破性療法認定，用于治療體內(nèi)不含因子VIII抑制劑的血友病患者的治療。而2018年4月17日恰好是每30個"世界血友病日"，另外今年的主題為"分享知識，我們更堅強"。羅氏及旗下公司基因泰克一直是世界血友病日的積極倡導者之一，為世界血友病聯(lián)盟和全球出血性疾病患者組織提供支持，其中Hemlibra的研發(fā)更是羅氏致力于幫助A型血友患者的有力踐行。
這次FDA對于Hemlibra的突破性治療認定是基于一項名為HAVEN 3的III期試驗，這項隨機的、多中心的、開放標簽的III期臨床試驗的參與者為年齡不小于12歲的體內(nèi)不含因子VIII抑制劑的患者。從這項臨床試驗得出：與沒有接受預防治療的患者相比，每周或每兩周接受一次Hemlibra皮下注射預防治療的患者，可在統(tǒng)計學和臨床上顯著減少治療后出血事件；在患者內(nèi)進行比較表明，每周一次的Hemlibra預防治療優(yōu)于先前的VIII因子預防治療，這在對接受治療的出血事件的統(tǒng)計學意義及臨床意義分析中得到證實。另外就副作用而言，最常見的不良事件是注射部位反應，沒有觀察到新的安全性信號，研究中也沒有發(fā)生血栓性微血管病或血栓事件。
Sandra Horning（圖片來源于Endpoints）
"在同一患者內(nèi)進行比較，針對不含抑制劑的A型血友病患者，Hemlibra是第一種表現(xiàn)標準出優(yōu)于VIII因子預防性治療效果的藥物。"Roche首席醫(yī)療官兼全球產(chǎn)品開發(fā)主管，Sandra Horning博士在聲明中表示，"我們期待著與衛(wèi)生部門合作，盡快為不含抑制劑的血友病患者提供Hemlibra，并且我們很高興能在慶祝世界血友病日的同時與大家分享這一消息。"
這并不是Hemlibra第一次獲得FDA突破性療法認定，2017年11月Hemlibra獲批上市用于預防治療具有因子VIII抑制劑的A型血友病患者之前，2015年就已經(jīng)獲得了FDA的突破性療法認定。而在Hemlibra再次獲得FDA突破性療法認定之前，也是就2018年3月底爆出血友病患者使用Hemlibra治療后出現(xiàn)患者死亡事件，Roche積極回應，開誠布公的承認從2016年開始到目前Hemlibra共遭遇了5例死亡事件。對于前3次的患者死亡事件，經(jīng)過調(diào)查Roche表示與Hemlibra沒有關系，2018年爆出的2例患者死亡事件還處于詳細的調(diào)查中，初步的評估確認與Hemlibra沒有聯(lián)系。
Hemlibra遭遇5例死亡事件后，如此嚴重的安全性問題被認為是阻礙Hemlibra銷售的拌腳石，此外關于Clarivate Analytics預測Hemlibra在2022年的高達40億美元銷售額也可能會打個折扣。然而，在第30個世界血友病日，Roche向外界宣布Hemlibra再次獲得了FDA的突破性療法認定，F(xiàn)DA對Hemlibra的肯定對Roche來講無疑于一劑強心劑，質(zhì)疑聲想必也會漸漸消失。一家歡喜一家愁，這對于Shire可能就是壓力了，血友病市場一直是Shire的主要經(jīng)濟來源，而失去血友病市場份額的威脅會越來越嚴重，Shire需要尋找其他突破點以改變現(xiàn)狀。
參考來源：
1. Unencumbered by safety concerns, Roche's Hemlibra gets breakthrough status for new patient group；
2. FDA grants Breakthrough Therapy Designation for Roche's Hemlibra in haemophilia A without inhibitors。
作者簡介：知行，生物化工碩士，從事細胞培養(yǎng)方面的研究。工作之余密切關注國內(nèi)外醫(yī)藥行業(yè)動態(tài)以及研究進展，用簡單的語言講述不簡單的未來，一個不斷前行的醫(yī)藥人。
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