日前，禮來(lái)公司（Eli Lilly and Company）和Incyte公司宣布，美國(guó)FDA關(guān)節(jié)炎咨詢委員會(huì)建議批準(zhǔn)2 mg baricitinib，作為每日一次口服藥物治療對(duì)甲氨蝶呤（methotrexate）反應(yīng)不足或不耐受的中度至重度活動(dòng)性類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎（RA）成人患者。雖然咨詢委員會(huì)全票支持4 mg baricitinib的療效，但從安全性和益處風(fēng)險(xiǎn)概況方面考慮，并不建議批準(zhǔn)4 mg baricitinib用于該適應(yīng)癥。
RA是一種系統(tǒng)性自身免疫性疾病，表現(xiàn)為關(guān)節(jié)發(fā)炎和進(jìn)行性破壞。全球有超過(guò)2300萬(wàn)人受RA的困擾，其中女性患病率約為男性的三倍。目前RA的治療包括非甾體類抗炎藥，常規(guī)合成疾病緩解性抗風(fēng)濕藥（csDMARDs），如目前的標(biāo)準(zhǔn)療法甲氨蝶呤，和生物疾病緩解性抗風(fēng)濕藥（bDMARDs） ，主要靶向選定的與RA發(fā)病機(jī)理相關(guān)的介質(zhì)。盡管目前有多種治療方案可選擇，但許多患者仍未能達(dá)到其治療目標(biāo)，或獲得持續(xù)緩解。這些患者仍然需要額外的方法來(lái)改善治療，提高生活質(zhì)量。
由禮來(lái)和Incyte合作帶來(lái)的baricitinib是一款每日一次口服JAK抑制劑，主要用于炎癥和自身免疫性疾病的治療。已知有四種JAK酶：JAK1、JAK2、JAK3和TYK2。JAK依賴性細(xì)胞因子與多種炎癥和自身免疫性疾病的發(fā)病機(jī)制有關(guān)，這表明JAK抑制劑可用于治療廣泛的炎癥疾病，包括RA。
Baricitinib的療效在四項(xiàng)關(guān)鍵3期臨床試驗(yàn)中也得到了驗(yàn)證。其中兩項(xiàng)比較了baricitinib與已獲批DMARD的療效，包括甲氨蝶呤和阿達(dá)木單抗。目前，2 mg和4 mg baricitinib已在40多個(gè)國(guó)家獲批治療RA，包括歐盟和日本。
今年初，禮來(lái)重新向FDA提交了該藥物的上市申請(qǐng)。FDA咨詢委員會(huì)認(rèn)為，這兩種劑量的有效性數(shù)據(jù)充分，且2 mg劑量的安全性數(shù)據(jù)充分，但對(duì)于4 mg劑量，咨詢委員會(huì)投出了反對(duì)票。
▲Lilly Bio-Medicines總裁Christi Shaw女士（圖片來(lái)源：Eli Lilly官方網(wǎng)站）
“我們相信，如果獲批，baricitinib可以幫助患者應(yīng)對(duì)RA帶來(lái)的挑戰(zhàn)，”Lilly Bio-Medicines總裁Christi Shaw女士說(shuō)：“雖然我們對(duì)咨詢委員會(huì)對(duì)4 mg劑量數(shù)據(jù)的評(píng)估感到失望，但我們對(duì)2 mg和4 mg劑量的益處風(fēng)險(xiǎn)概況充滿信心。我們期待繼續(xù)與FDA就新藥申請(qǐng)（NDA）進(jìn)行合作，并希望baricitinib可以在未來(lái)幾個(gè)月內(nèi)獲得批準(zhǔn)。”
“盡管RA的管理在過(guò)去20年間取得了進(jìn)展，包括早期治療、傳統(tǒng)療法的優(yōu)化以及生物制劑等新藥的出現(xiàn)，但許多患者仍難以達(dá)到治療目標(biāo)， 生活在衰弱性疼痛、疲勞和RA的其它癥狀中，”參加咨詢委員會(huì)會(huì)議的專家、牛津大學(xué)教授Peter Taylor博士說(shuō)：“對(duì)于那些目在目前治療下仍無(wú)法充分控制疾病的RA患者來(lái)說(shuō)，baricitinib可能是一種很有前途的選擇。”
我們期待baricitinib一波三折的上市之路能取得圓滿的結(jié)果，盡快為RA患者帶來(lái)新的治療選擇。
參考資料：
[1] FDA Advisory Committee Recommends the Approval of Baricitinib 2mg, but not 4mg, for the Treatment of Moderately-to-Severely Active Rheumatoid Arthritis
[2] Eli Lilly官方網(wǎng)站
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