2018年最暢銷孤兒藥TOP10

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來源：新浪醫(yī)藥新聞

2018-05-10

近日，醫(yī)藥咨詢公司Igeahub發(fā)布《2018年最暢銷的10款孤兒藥》榜單顯示，按銷售額排名，在2017年，TOP10孤兒藥合計(jì)銷售額290.66億美元，約占孤兒藥市場(chǎng)的23.44%。

孤兒藥是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發(fā)病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。根據(jù)WHO的定義，患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰～1‰的疾病即可被定義為罕見病。不過，世界各國根據(jù)自己國家的具體情況，對(duì)罕見病的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)存在一定差異。

據(jù)估計(jì)，目前已有多達(dá)7000種疾病被定義為罕見病，其中只有約400種罕見病有相應(yīng)的治療藥物獲批。全球范圍內(nèi)罕見病患者總數(shù)已達(dá)3億人。

根據(jù)醫(yī)藥市場(chǎng)調(diào)研機(jī)構(gòu)Evaluate Pharma之前發(fā)布的報(bào)告，在2017年，全球孤兒藥市場(chǎng)為1240億美元，較上一年增長8.6%；在未來5年（2017-2022），將以11.1%的年度復(fù)合增長率快速增長，到2022年達(dá)到2090億美元，其在處方藥市場(chǎng)中的占比將首次突破20%，達(dá)到21.4%。

目前，諾華在孤兒藥市場(chǎng)遙遙領(lǐng)先，市場(chǎng)份額為11.3%，之后是羅氏（8.8%）、新基（8.0%）、百時(shí)美施貴寶（5.8%）。價(jià)格方面，Horizan Pharma公司的尿素循環(huán)障礙（UCDs）治療藥物Ravicti以79萬美元排在首位。值得一提的是，UniQure公司的基因療法Glybera曾是全球最昂貴的孤兒藥，定價(jià)高達(dá)121萬美元，但該藥因市場(chǎng)表現(xiàn)欠佳已退市（詳細(xì)附表）。

近日，醫(yī)藥咨詢公司Igeahub發(fā)布《2018年最暢銷的10款孤兒藥》榜單顯示，按銷售額排名，在2017年，TOP10孤兒藥合計(jì)銷售額290.66億美元，約占孤兒藥市場(chǎng)的23.44%，這10個(gè)藥物來自8家公司，其中百時(shí)美施貴寶（BMS）和新基各有2個(gè)，羅氏、諾華、默沙東、艾伯維、Vertex、Alexion各有1個(gè)。

2018年最暢銷的10款孤兒藥

以下是Igeahub榜單中每個(gè)藥物的銷售情況。

1、Rituxan

研制公司：羅氏

2017年全球銷售額：74.1億美元

Rituxan是一種抗CD20單克隆抗體藥物，活性藥物成分為rituximab，是一種人鼠嵌合單抗，能與異常B淋巴細(xì)胞上的CD20抗原結(jié)合，通過補(bǔ)體依賴的細(xì)胞毒作用和抗體依賴的細(xì)胞毒作用引發(fā)B細(xì)胞溶解的免疫反應(yīng)，殺傷腫瘤細(xì)胞或B淋巴細(xì)胞。該藥已獲批的適應(yīng)癥包括：非霍奇金淋巴瘤、慢性淋巴細(xì)胞白血病、類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、肉芽腫血管炎和顯微鏡下多血管炎。

2、Revlimid

研制公司：新基

2017年全球銷售額：69.74億美元

Revlimid是一種免疫調(diào)節(jié)劑，活性藥物成分為lenalidomide（來那度胺），是沙利度胺的新一代衍生物，無致畸**，藥效比沙利度胺強(qiáng)100倍，具有免疫調(diào)節(jié)、抗血管生成和抗腫瘤特性。目前已獲批的適應(yīng)癥包括：多發(fā)性骨髓瘤、骨髓增生異常綜合征、套細(xì)胞淋巴瘤。

3、Opdivo

研制公司：BMS

2017年全球銷售額：37.74億美元

Opdivo是一種PD-1腫瘤免疫療法，活性藥物成分為nivolumab，是一種單克隆抗體，靶向結(jié)合活化T細(xì)胞表面的負(fù)性免疫調(diào)節(jié)受體PD-1，抑制其與腫瘤表面配體PD-L1或PD-L2的相互作用，從而釋放活化T細(xì)胞的免疫潛能，阻止腫瘤的免疫逃逸，恢復(fù)機(jī)體的抗腫瘤免疫應(yīng)答。Opdivo已獲批用于多種類型癌癥的治療，包括：非小細(xì)胞肺癌、黑色素瘤、腎細(xì)胞癌、頭頸部鱗狀細(xì)胞癌、肝癌、膀胱癌、結(jié)直腸癌、霍奇金淋巴瘤。

4、Soliris

研制公司：Alexion

2017年全球銷售額：28.43億美元

Soliris是一種首創(chuàng)的補(bǔ)體抑制劑，活性藥物成分為eculizumab，是一種單克隆抗體，以高親和力特異性結(jié)合補(bǔ)體蛋白C5，抑制其裂解至C5a和C5b，并防止終端補(bǔ)體復(fù)合物C5b-9的生成。Soliris已獲批的適應(yīng)癥包括：陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥、非典型溶血性尿毒綜合征(aHUS)、抗乙酰膽堿受體抗體陽性全身型重癥肌無力（gMG）。該藥在PNH患者中可抑制終端補(bǔ)體介導(dǎo)的血管內(nèi)溶血、在aHUS患者中可抑制補(bǔ)體介導(dǎo)的血栓性微血管病，而在gMG患者中發(fā)揮治療作用的確切機(jī)制尚不清楚，可能涉及神經(jīng)肌肉接頭處減少終端補(bǔ)體復(fù)合物C5b-9的沉積。

5、Tasigna

研制公司：諾華

2017年全球銷售額：17.39億美元

Tasigna是一種BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑，活性藥物成分為nilotinib，通過靶向性地作用于Bcr-Abl激酶，來抑制含有異常染色體的癌細(xì)胞的產(chǎn)生。Bcr-Abl蛋白是由含有異常的費(fèi)城染色體的細(xì)胞產(chǎn)生的，在慢性髓性白血?。–ML）患者中，這種蛋白被認(rèn)為是致癌白細(xì)胞過度增殖的一個(gè)重要因素。目前該藥已獲批的適應(yīng)癥為費(fèi)城染色體陽性CML。

6、Imbruvica

研制公司：艾伯維

2017年全球銷售額：15.8億美元

Imbruvica是一種布魯頓酪氨酸激酶抑制劑，活性藥物成分為ibrutinib，通過抑制腫瘤細(xì)胞復(fù)制和轉(zhuǎn)移所需的BTK發(fā)揮抗癌作用，該藥能夠阻斷介導(dǎo)惡性B細(xì)胞不可控地增殖和擴(kuò)散的信號(hào)通路，幫助殺死并降低癌細(xì)胞數(shù)量，延緩癌癥的惡化。目前，該藥已獲批的適應(yīng)癥包括：非霍奇金淋巴瘤、套細(xì)胞淋巴瘤、Waldenstrom巨球蛋白血癥、邊緣區(qū)淋巴瘤、慢性移植物抗宿主病。

7、Keytruda

研制公司：默沙東

2017年全球銷售額：14.02億美元

Keytruda是一種PD-1腫瘤免疫療法，活性藥物成分為pembrolizumab，作用機(jī)制與Opdivo相同。Keytruda已獲批用于多種類型癌癥的治療，包括：非小細(xì)胞肺癌、黑色素瘤、頭頸部鱗狀細(xì)胞癌、霍奇金淋巴瘤、微衛(wèi)星高不穩(wěn)定性癌癥、膀胱癌、胃癌。

8、Pomalyst

研制公司：新基

2017年全球銷售額：13.11億美元

Pomalyst是一種免疫調(diào)節(jié)劑，活性藥物成分為pomalidomide，這是第三代沙利度胺類似物，藥效比沙利度胺和第二代產(chǎn)品來那度胺更高、**更小，具有抗腫瘤活性、免疫調(diào)節(jié)活性、血管生成抑制活性。已獲批的適應(yīng)癥為多發(fā)性骨髓瘤。

9、Yervoy

研制公司：BMS

2017年全球銷售額：10.53億美元

Yervoy是一種CTLA-4腫瘤免疫療法，活性藥物成分為ipilimumab，是一種單抗藥物，能有效阻斷CTLA-4。CTLA-4是一種T細(xì)胞活化的負(fù)調(diào)控因子，Yervoy與CTLA-4結(jié)合后，能阻斷CTLA-4與其配體CD80/CD86的相互作用，增強(qiáng)T細(xì)胞的活化和增殖。Yervoy在黑色素瘤患者中的療效作用機(jī)制，是間接通過T細(xì)胞介導(dǎo)的抗腫瘤免疫反應(yīng)。該藥已獲批的適應(yīng)癥為黑色素瘤，此外，Yervoy+Opdivo免疫組合已獲批治療黑色素瘤、腎細(xì)胞癌。

10、Orkambi

研制公司：Vertex

2017年全球銷售額：9.8億美元

Orkambi是一種CFTR矯正劑，適應(yīng)癥為攜帶F508del純合子突變的囊性纖維化，活性藥物成分為ivacaftor和lumacaftor，前者是一種CFTR增強(qiáng)劑，通過增強(qiáng)細(xì)胞膜上CFTR蛋白通道打開概率促進(jìn)氯化物運(yùn)輸；后者是一種CFTR矯正劑，可改善F508del-CFTR蛋白的構(gòu)象穩(wěn)定性，使加工及轉(zhuǎn)運(yùn)至細(xì)胞表面的成熟蛋白增加。（新浪醫(yī)藥編譯/newborn）

文章參考來源：10 Best Selling Orphan Drugs 2018

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