非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是非酒精性脂肪肝的一種極端發(fā)展形式，定義為伴隨有炎癥及肝細(xì)胞損傷的脂肪變性現(xiàn)象的出現(xiàn)。NASH可導(dǎo)致晚期肝 臟纖維化、肝硬化、肝衰竭及肝 臟腫瘤的產(chǎn)生。在過(guò)去20年里，NASH的前驅(qū)疾病——非酒精性脂肪性肝?。∟AFLD）發(fā)病率已翻倍，現(xiàn)已成為西方國(guó)家最為常見(jiàn)的肝 臟疾病。導(dǎo)致NASH的主要危險(xiǎn)因素包括肥胖、2型糖尿病及血脂異常與代謝綜合征。
在美國(guó)，NAFLD的發(fā)病率約占總?cè)丝诘?0-46%，約10-30%的患者會(huì)發(fā)展為NASH。據(jù)《自然》雜志2017年的一篇文章， NASH已成為繼慢性丙型肝炎之后美國(guó)肝移植的第二大常見(jiàn)原因，預(yù)計(jì)在2020年將成為首要原因。
調(diào)研機(jī)構(gòu)ResearchAndMarkets之前發(fā)布報(bào)告指出，NASH市場(chǎng)在2016年為7.29億美元，預(yù)計(jì)到2025年將達(dá)206.76億美元，2017-2025年間的年復(fù)合增長(zhǎng)率將達(dá)到驚人的46.1%。
盡管存在迫切的醫(yī)療需求，但迄今為止尚未有藥物獲批用于NASH的治療。目前，NASH的診斷依賴于肝 臟活檢評(píng)估，且治療目的在于控制肥胖、2型糖尿病及高脂血癥等相關(guān)疾病的進(jìn)展。其中，體重管理是NASH首要的治療方案，另有一些藥物被標(biāo)簽外用藥治療NASH，例如****。
近日， BioMedtracker指出有48個(gè)NASH藥物處于臨床試驗(yàn)階段，其中14個(gè)藥物處于I期臨床、30個(gè)處于II期臨床、4個(gè)處于III期臨床。這些藥物具有不同的作用機(jī)制，且通常針對(duì)疾病的不同階段。行業(yè)分析師認(rèn)為，這些藥物中最有希望首先進(jìn)入市場(chǎng)的是elafibranor和Ocaliva。
由于NASH無(wú)癥狀性、缺乏治療藥物的現(xiàn)狀、美國(guó)迅速變化的定價(jià)動(dòng)態(tài)，當(dāng)這些藥物最終準(zhǔn)備好商業(yè)化時(shí)，制藥商將面臨3個(gè)主要的市場(chǎng)挑戰(zhàn)。
診 斷
盡管NASH和NAFLD可能最終會(huì)是致命的，但這類慢性疾病可能需要幾十年才能產(chǎn)生不良影響。通常情況下，患者并不會(huì)表現(xiàn)出明顯的癥狀，直到肝 臟的疤痕進(jìn)展為肝硬化。而到那時(shí)，唯一的治療選擇是肝 臟移植。診斷NASH的復(fù)雜性在于患者往往伴隨多種并發(fā)癥。NASH通常與肥胖密切相關(guān)，同時(shí)也與其他如糖尿病、心臟病和高膽固醇等許多疾病相關(guān)，。
普華永道咨詢業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人Greg Rotz就指出，有一些醫(yī)生會(huì)認(rèn)為患者更有可能死于心臟病發(fā)作而不是肝 臟衰竭，他們會(huì)想，是否真的需要現(xiàn)在就治療NASH？Greg Rotz表示，NASH藥物的商業(yè)策略需要提供一個(gè)明確的理由來(lái)說(shuō)明為什么現(xiàn)在就要開始治療NASH，特別是存在諸如糖尿病和心臟病這樣并發(fā)癥的患者，這些都是臨床醫(yī)生首先要擔(dān)心的事情。
由于診斷具有高度侵入性，醫(yī)生可能會(huì)進(jìn)一步排斥診斷NASH。而唯一能確定患者是否患有NASH以及患者目前處于肝纖維化哪個(gè)階段的辦法，就是進(jìn)行肝 臟活檢。除非是絕對(duì)必要，否則醫(yī)生不太可能下令進(jìn)行這種侵入性的檢測(cè)。
因此，如果制藥公司希望獲得市場(chǎng)成功，可能意味著開發(fā)出侵入性更少的診斷方法，并將診斷方法引入市場(chǎng)，這可幫助醫(yī)生清楚地了解患者疾病的程度。
教 育
與診斷密切相關(guān)的是教育理念——教育醫(yī)生和廣大公眾肥胖癥的危害以及它是如何影響肝 臟健康。制藥公司不僅要證明NASH是值得治療的，還要指出在疾病的什么階段醫(yī)生需要開始與患者交談。
在接受采訪時(shí)，Greg Rotz指出NASH并非是首個(gè)面臨這些挑戰(zhàn)的藥物，并以他汀類藥物市場(chǎng)的發(fā)展為例說(shuō)明了市場(chǎng)不是一夜之間就能發(fā)展起來(lái)。
他汀類藥物的例子對(duì)NASH制藥公司來(lái)說(shuō)是一個(gè)積極的例子，輝瑞的立普妥（Lipitor）成為了全球最暢銷的藥物之一，年銷售額曾一度超過(guò)130億美元。盡管如此，其他藥物市場(chǎng)并不那么成功。
以肥胖癥為例，幾年前，3種競(jìng)爭(zhēng)性的減肥藥進(jìn)入市場(chǎng)。許多業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為它們會(huì)很快變成重磅藥物。然而由于一些因素，包括部分公司的教育工作開展不好， 3種藥物均以失敗告終，隨后被放棄，其中一家公司甚至申請(qǐng)破產(chǎn)。這些公司沒(méi)能做到的就是一種變革性的影響。
能夠清楚地闡明什么是未滿足的需求，以及藥物如何能顯著改善患者的生活，將是NASH制藥商面對(duì)的核心挑戰(zhàn)之一。
定 價(jià)
長(zhǎng)期以來(lái)，Intercept公司的藥物Ocaliva一直被認(rèn)為是進(jìn)入NASH市場(chǎng)的首批藥物之一。該藥治療NASH已處于III期臨床，之前已被批準(zhǔn)治療一種罕見(jiàn)的肝 臟疾?。涸l(fā)性膽汁性肝硬化（PBC）。
但Ocaliva凸顯了NASH制藥商面臨的主要挑戰(zhàn)之一：定價(jià)。該藥目前治療PBC每例患者的年治療成本近7萬(wàn)美元。 由于這種疾病只影響很小一部分患者，所以對(duì)整個(gè)醫(yī)療系統(tǒng)來(lái)說(shuō)還不算是沉重的負(fù)擔(dān)。但是，僅美國(guó)就有數(shù)百萬(wàn)人患有NASH，7萬(wàn)美元的價(jià)格標(biāo)簽絕對(duì)會(huì)使醫(yī)療系統(tǒng)不堪重負(fù)。
NASH制藥商需要從另一種肝病——慢性丙型肝炎中吸取歷史教訓(xùn)。吉利德將丙肝藥物Sovaldi定價(jià)8.4萬(wàn)美元遭遇了世界范圍內(nèi)的支付者和立法者的抨擊。至少，吉利德可以聲稱Sovaldi能治愈丙肝。而首批進(jìn)入市場(chǎng)的NASH藥物不大可能具有同樣水平的療效。
近些年來(lái)，自從美國(guó)舉國(guó)對(duì)丙肝藥物價(jià)格標(biāo)簽表示“震驚不已”以來(lái)，付款人和立法者一直在積極地采取措施試圖降低藥價(jià)，其中包括FDA對(duì)藥物更快的審批速度來(lái)增加市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)，以及付款人采取新的支付模式。以O(shè)caliva為例，該藥可選擇的一個(gè)方案是基于適應(yīng)癥的定價(jià)，即NASH患者的收費(fèi)低于那些患有罕見(jiàn)病的患者。
考慮到目前的定價(jià)環(huán)境、未滿足的醫(yī)療需求和疾病的無(wú)癥狀性，NASH制藥公司在設(shè)定價(jià)格方面真的很難找到“甜蜜點(diǎn)”。
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