2018年5月30日，南京傳奇宣布其針對復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的CAR-T細胞療法LCAR-B38M獲FDA開展1b/2期臨床試驗的許可，用以評估該產品的安全性和有效性。雖然目前僅有兩款CAR-T療法獲得FDA批準上市，但全球在研的CAR-T療法共有404項，其中中國和美國是CAR-T療法研發(fā)的重要基地，分別占有全球37%和42%的在研項目。
南京傳奇CAR-T療法獲FDA開展Ib/II期臨床許可
2018年5月30日，金斯瑞生物科技子公司南京傳奇生物宣布FDA授權其合作伙伴--Janssen Biotech就其針對復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的CAR-T細胞療法LCAR-B38M(JNJ-68284528)開展Ib/II期臨床試驗，以評估該產品的安全性和有效性。LCAR-B38M是一種以B細胞成熟抗原（一種在成熟B淋巴細胞和惡性漿細胞表面表達的分子）為靶點的自體CAR-T細胞療法。
預計Ib/II期研究(68284528MMY2001)的臨床試驗將于2018年下半年開始招募病人，其中Ib部分研究的主要目的是測試藥物的安全性以及確定JNJ-68284528的使用劑量，而II期研究的主要目的是評估JNJ-68284528的有效性（主要臨床終點為總體反應率（部分反應或更好效果）遵循國際骨髓瘤工作組(IMWG)定義的響應標準）。
"這是激動人心的一刻，我們與戰(zhàn)略合作伙伴Janssen共同慶祝這一重要的里程碑的達成，" 金斯瑞生物科技首席執(zhí)行官章方良博士說到，"將這一重要的可選療法盡快提供給病人是我們的目標，我們對Janssen與傳奇團隊通過不懈努力取得的進步感到非常欣喜"。
2017年12月南京傳奇與Janssen的達成LCAR-B38M的合作協(xié)議，按照協(xié)議要求Janssen將向南京傳奇支付3.5億美元的先期資金，隨著開發(fā)與監(jiān)管等里程碑的到來Janssen將提供額外的資金。Janssen將在南京傳奇專家團隊的幫助下，以多發(fā)性骨髓瘤為適應癥，獲得在全球共同開發(fā)和推廣LCAR-B38M的許可。
僅僅是在雙方建立合作伙伴關系6個月后，Janssen便取得開展LCAR-B38M臨床Ib/II試驗的許可，可見CAR-T療法對于醫(yī)療創(chuàng)新新時代的重要性。雖然目前僅有兩款CAR-T療法獲得FDA批準，但處于研發(fā)階段的CAR-T療法已經遍布全球，尤以中國和美國數目最多。
獲FDA批準的兩款CAR-T療法
（圖片來源于FiercePharma）
2017年8月和10月FDA在相繼批準了兩款針對血液腫瘤的CAR-T療法Kymriah和Yescarta，分別來自Novartis和Kite。CAR-T療法對癌細胞的具有高度靶向性和殺傷力，同時也具有不容忽視的副作用，如細胞因子釋放綜合癥和神經系統(tǒng)**等。FDA對Kymriah和Yescarta的肯定展現了CAR-T療法作為創(chuàng)新性療法的實力，其具有改善多數病患的潛力，這也鼓勵著全球醫(yī)療機構加入CAR-T療法的研發(fā)中。
獲FDA批準的兩款CAR-T療法
中國是癌癥細胞療法以及CAR-T療法舞臺的重要角色
近日，來自紐約癌癥研究所（Cancer Research Institute）的科學家們在知名的《Nature Reviews Drug Discovery》期刊上發(fā)表綜述，對全球癌癥細胞療法進行了詳盡的盤點，其中便包括CAR-T療法。
（圖片來源于參考來源2）
截止到2018年3月，全球共有753項癌癥細胞療法，378項處于臨床前研究階段，160項處于臨床I期，205項處于臨床II期，6項處于臨床II/III期，4項細胞療法已被批準上市。值得注意的是在眾多的癌癥細胞療法中，CAR-T療法為404項，占比53%，已成為各醫(yī)療機構的研發(fā)重點。
（圖片來源于參考來源2）
從地域上來說，癌癥細胞療法的主要研發(fā)熱點集中在北美（主要為美國）、東亞（包括澳大利亞和新加坡）和西歐（包括以色列），其在研的細胞療法項目數分別為357、268和128。其中美國和中國是全球細胞療法的領隊，分別有344和203項細胞療法處于研發(fā)中，占全球總數的73%。
（圖片來源于參考來源2）
中國不僅是全球癌癥細胞療法的領隊，還是CAR-T療法的決定性參與者。在全球已知的404項CAR-T療法中，中國占據152項（37%），僅次于美國的171項（42%）。2018年5月30日，南京傳奇的針對復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的CAR-T細胞療法LCAR-B38M獲得FDA批準開展Ib/II期臨床試驗，表明中國不僅是在癌癥細胞療法的數量上占有優(yōu)勢，而且研發(fā)實力也是直追競爭對手，預祝南京傳奇Ib/II期臨床研究取得優(yōu)異數據！
參考來源：
1. 傳奇生物宣布針對多發(fā)性骨髓瘤的CAR-T免疫細胞療法-JNJ-68284528的臨床試驗申請獲FDA許可；
2. The global landscape of cancer cell therapy；
3. FDA官網。
作者簡介：知行，生物化工碩士，從事細胞培養(yǎng)方面的研究。工作之余密切關注國內外醫(yī)藥行業(yè)動態(tài)以及研究進展，用簡單的語言講述不簡單的未來，一個不斷前行的醫(yī)藥人。
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