隨著中國創(chuàng)新藥利好政策的不斷釋放，越來越多的制藥企業(yè)開始涉足新藥領(lǐng)域，創(chuàng)新藥在企業(yè)產(chǎn)品管線中的地位越來越重要。如何規(guī)避新藥研發(fā)風(fēng)險，把錢花在刀刃上，讓有限的資金價值回報化成為關(guān)鍵問題。誰能夠處理得好，誰就有可能成為贏家。
新藥研發(fā)風(fēng)險大致可以總結(jié)為以下兩大類：
第一、研發(fā)失敗的風(fēng)險。
新藥研發(fā)是高風(fēng)險項目，需要投入大量的人力和物力，而且不能保證新藥的研發(fā)成功。即使進入臨床試驗階段的藥品，也會面臨很大概率的研發(fā)失敗風(fēng)險。研發(fā)失敗后，之前投入形成的技術(shù)積累若不能用于其他藥品研發(fā)，那么前期投入的大量人力與物力或?qū)⑷繐p失，因此研發(fā)失敗仍為醫(yī)藥研發(fā)過程中面臨的風(fēng)險。
第二、上市后回報率不理想的風(fēng)險。
醫(yī)藥企業(yè)在研發(fā)過程除需要承擔(dān)研發(fā)失敗帶來的風(fēng)險外，還需要承擔(dān)藥品研發(fā)成功后“賣不出去”的投資回報風(fēng)險。例如浙江大冢制藥研發(fā)生產(chǎn)的1.1類新藥托伐普坦，2016年樣本公立醫(yī)院的購藥總金額為2000萬元左右；安徽環(huán)球藥業(yè)研發(fā)生產(chǎn)的1.1類新藥安妥沙星，2016年樣本公立醫(yī)院購藥總金額為1600萬元左右，遠遠沒有達到市場預(yù)期。
如何分散新藥研發(fā)的風(fēng)險？
（1）選擇研發(fā)成功率高的細分領(lǐng)域，不失為明智之舉。
毋庸置疑，抗腫瘤藥物研發(fā)是現(xiàn)在制藥行業(yè)最熱門方向，抗腫瘤藥超高的市場回報率吸引著企業(yè)在腫瘤研發(fā)項目上瘋狂砸錢。然而，冰冷的現(xiàn)實是只有少數(shù)企業(yè)能獲得巨大回報，因為這些企業(yè)在新藥研發(fā)方面有著很好的積淀，研發(fā)成功率和回報率自然較高，研發(fā)布局廣而不深的企業(yè)成功率通常較低，因此大多數(shù)企業(yè)只是乘興而來，敗興而歸。大多數(shù)本土藥企常犯一個錯誤：追求熱點領(lǐng)域，針對同一靶點同時有多個臨床。例如目前國內(nèi)腫瘤領(lǐng)域以EGFR和PD-1為靶點的在研藥物數(shù)目均在20個以上，研發(fā)出現(xiàn)明顯過剩。藥企對高風(fēng)險項目過度縱容，在沒有充分估量研發(fā)風(fēng)險的情況下倉促上馬，結(jié)果往往是摔落馬下，損失慘重。
對于研發(fā)剛起步的企業(yè)來說，選擇研發(fā)成功率高的新藥開發(fā)項目是明智之舉。BIO在2016年發(fā)布了一份新藥從臨床到上市成功率的報告，回顧了過去10年間新藥研發(fā)成功率的變化情況。2006-2015年，全球一共開展了9985個臨床試驗，大數(shù)據(jù)直觀展現(xiàn)出各個治療領(lǐng)域藥品研發(fā)的成功率，對國內(nèi)制藥研發(fā)方向很有參考價值。
研發(fā)成功率排名第一的是血液病，成功率高達26.1%，血液病的高研發(fā)成功率的主要來源是血友病、貧血、血蛋白缺乏癥及血小板減少癥等疾病的藥物研發(fā)。感染領(lǐng)域的研發(fā)成功率為19.1%，排名第二。眼科類、代謝類、胃腸道類、過敏類等研發(fā)成功率也較高，成功率為14%~17%。
成功率不到10%的有四個領(lǐng)域，分別為神經(jīng)類、心血管類、**類和腫瘤類，其中腫瘤藥的研發(fā)成功率。以腫瘤藥和非腫瘤藥的臨床成功率分析，非腫瘤藥的臨床成功率約為12%，腫瘤藥的成功率僅為5.1%，非腫瘤藥的臨床成功率是腫瘤藥的2倍。
從研發(fā)各階段來看，III期臨床試驗階段，腫瘤藥的成功率整整低了23.6%，再次證明腫瘤新藥研發(fā)是千軍萬馬過獨木橋，風(fēng)險極高。
眼科是醫(yī)藥企業(yè)容易忽視的研發(fā)領(lǐng)域，眼科藥物研發(fā)成功率達17.1%，位列第三。而根據(jù)IMS統(tǒng)計，國內(nèi)眼科藥市場已超過200億元，過去5年我國眼科處方藥物市場規(guī)模保持20%的復(fù)合增長率，屬于高速擴張型用藥市場。國內(nèi)已有藥企在眼科領(lǐng)域取得突破性成就，康弘藥業(yè)的康柏西普眼用注射液，單個產(chǎn)品未來可能達到幾十億元的銷售額。目前眼科市場還有眾多疾病還處于治療空白，如視網(wǎng)膜色素變性、遺傳性視網(wǎng)膜劈裂等，眼科領(lǐng)域的金礦正等著有戰(zhàn)略眼光的企業(yè)開采。
（2）“站在巨人肩上”的新藥開發(fā)模式正當(dāng)時。
臨床II期是新藥研發(fā)的死亡峽谷，屬于研發(fā)風(fēng)險的一個階段。據(jù)統(tǒng)計，從臨床II期到III期的分期轉(zhuǎn)換率大約在40%左右，意味著有超過一半的新藥在II期臨床試驗中失敗。為什么臨床II試驗失敗率？臨床II試驗涉及一個非常重要的節(jié)點——概念性驗證。一旦藥物靶點通過概念性驗證，基本上可以證明生物學(xué)路徑可行，研發(fā)的系統(tǒng)性風(fēng)險會大大降低。本土藥企像恒瑞醫(yī)藥、貝達藥業(yè)在新藥研發(fā)上均采取了風(fēng)險回報比較穩(wěn)健的“fast-follow-on”策略，在跨國制藥企業(yè)概念性驗證成功后再進行布局，這是一種“站在巨人肩上”的新藥開發(fā)模式。貝達藥業(yè)的埃克替尼屬于改良型新藥，上市以來累計銷售額超過40億人民幣。
我國創(chuàng)新藥研發(fā)才剛剛起步，能夠獨自開發(fā)風(fēng)險性極高的“first-in-class”全球新的藥物時機還不成熟，目前也不夠現(xiàn)實。在全球新藥研發(fā)失敗率越來越高，開發(fā)新靶點越來越難的情況下，企業(yè)倒不如學(xué)一學(xué)快速跟進的策略，選擇高臨床成功率的改良型新藥不失為一種理想的選擇。
（3）“閉門造藥”的時代早已遠去。
近年來，國內(nèi)新藥研發(fā)模式變得越來越靈活，傳統(tǒng)的“閉門造藥”研發(fā)一體化逐漸被分解，開放式創(chuàng)新研發(fā)模式開始不斷試水。在研發(fā)風(fēng)險管控方式上，我們可以看到一些新的趨勢：
一是本土實力較強的企業(yè)愿意把更多精力和資源投向歐美中小企業(yè)，跟創(chuàng)新活力高，但財力不強的企業(yè)打交道；而經(jīng)濟實力不強的創(chuàng)新型企業(yè)更愿意與跨國藥企合作。一方面，解決了“巧婦難為無米之炊”的資金問題；另一方面，利用大藥企的研發(fā)經(jīng)驗快速推進新藥項目。
二是在新藥交易模式上，本土企業(yè)逐步接軌國際通行的做法。如采取分階段支付方式，先支付首付款，再支付里程碑付款，新藥上市后支付相應(yīng)比例的銷售提成，避免一次性支付太多帶來的風(fēng)險。
三是跨國藥企在研發(fā)方面也在改變思路，針對中國市場的獨家轉(zhuǎn)讓模式開始流行。因此，本土企業(yè)越來越重視BD部門的價值，通過合作談判拿下潛在的重磅藥物成為研發(fā)新捷徑。
四是本土藥企新藥研發(fā)開始結(jié)合資本運作，用股權(quán)投資的方式來換取特定產(chǎn)品的中國權(quán)利，投資與實業(yè)緊密聯(lián)動，產(chǎn)品收益和投資收益雙邊獲利，同時借此進軍國際市場，未來大有可為。
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