澳大利亞制藥公司Clinuvel近日宣布，已向美國FDA提交了Scenesse（afamelanotide，16mg）一線治療紅細(xì)胞生成性原卟啉癥（EPP）患者提供系統(tǒng)性光保護(hù)作用以預(yù)防光**的新藥申請（NDA）。EPP是一種罕見的血液疾病，因血液中存在過量原卟啉產(chǎn)生光敏性皮膚損害。EPP是一種皮膚懼光癥，患者不能見光，在暴露于太陽光或人工光照后會經(jīng)歷嚴(yán)重的生化反應(yīng)，導(dǎo)致皮膚灼傷、潰瘍和光**。
目前，Clinuel正在測試Scenesse治療一系列的光和紫外線相關(guān)皮膚病（光皮膚?。?，以及作為一種色素再生療法治療白癜風(fēng)；其中，治療白癜風(fēng)已處于II期臨床。
Scenesse被認(rèn)為通過刺激皮膚中黑色素生成、提高皮膚中黑色素水平，而黑色素能提供光保護(hù)作用，可作為一種光保護(hù)劑屏蔽光照和紫外線輻射（UVR）對皮膚的影響，從而為光照性皮膚病癥患者提供預(yù)防性光保護(hù)作用。
Scenesse通過可皮下溶解的植入物遞送，每2個月皮下植入一次，其規(guī)格約為谷粒大小，植入皮下后可在2天內(nèi)觀察到皮膚色素沉著，并能持續(xù)長達(dá)2個月。
之前，F(xiàn)DA已授予Scenesse治療EPP的孤兒藥資格和快車道地位，Clinuvel公司預(yù)計FDA將在2019年批準(zhǔn)該藥上市。在歐洲，Scenesse于2014年獲批以罕見醫(yī)藥產(chǎn)品上市，治療EPP成人患者。
此次NDA的提交，是基于2個多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照III期研究。這些研究入組了美國和歐洲168例EPP患者，評估了每2個月皮下注射一次afamelanotide（16mg）或安慰劑的療效和安全性。主要療效終點(diǎn)是直接暴露于太陽光下沒有感覺疼痛的時間。
數(shù)據(jù)顯示：（1）經(jīng)過6個月治療后，在美國afamelanotide治療組無疼痛持續(xù)時間比安慰劑組要長（69.4小時 vs 40.8小時，p=0.04）；（2）治療9個月后，在歐洲afamelanotide治療組無疼痛持續(xù)時間比安慰劑組要長（6.0小時 vs 0.8小時，p=0.005）。光**反應(yīng)發(fā)生率在歐洲afamelanotide治療組降低（77 vs 146，p=0.04）。2個研究中，afamelanotide治療也改善了患者的生活質(zhì)量。
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