日前，新基（Celgene）宣布旗下貧血藥物luspatercept在III期試驗中達到了主要和次要終點。該藥物是Celgene與Acceleron共同合作研發(fā)的，試驗結果顯示luspatercept能夠顯著減少骨髓增生異常綜合征（MDS）患者對輸血的需求。
Luspatercept(ACE-536)是一種新型融合蛋白，可阻斷TGF β超家族紅細胞生成抑制劑，為值得探索的新治療方案。該Ⅱ期、多中心的、開放性的劑量探索試驗(PACE-MDS)以及長期擴展試驗納入IPSS評分為低危和中危-1的MDS患者，以及非增殖性慢性粒單核白血病患者(白細胞數(shù)<13?000/μL)，這些患者均有貧血(需或不需紅細胞輸注治療)。
骨髓增生異常綜合征是起源于造血干細胞的一組異質性髓系克隆性疾病，特點是髓系細胞分化及發(fā)育異常，表現(xiàn)為無效造血、難治性血細胞減少、造血功能衰竭，高風險向急性髓系白血?。ˋML）轉化。MDS治療主要解決兩大問題：骨髓衰竭及并發(fā)癥、AML轉化。就患者群體而言，MDS患者自然病程和預后的差異性很大，治療宜個體化。
雖然該公司宣布的細節(jié)不多，但它確實記錄了該藥物Medalist試驗達到了其主要終點和兩個次要終點。最重要的是，與安慰劑相比，luspatercept可以至少在連續(xù)8周內不需要紅細胞輸血，患者可以獲得高度統(tǒng)計學上的顯著改善。
去年10月，新基宣布將終止其克羅恩疾病藥物、口服SMAD7反義RNA藥物mongersen的兩個三期臨床試驗（RESOLVE 和其延伸試驗SUSTAIN ），另一個尚未招募病人的三期臨床DEFINE 也將取消。這個藥物在另一種主要IBD、潰瘍性結腸炎二期臨床尚在進行中。受此消息影響，新基股票暴跌11%，百億市值灰飛煙滅。今年3月，旗下藥物ozanimod被美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）正式拒絕，該藥物是該公司最富期待的后期藥物。在這之后，有分析人士指出Celgene后期產品線中的luspatercept必須取得積極的結果，才能幫助公司度過難關。
新基此前發(fā)布的一些不穩(wěn)定財務狀況令市場震驚和擔憂，但通過收購Juno和成為CAR-T療法領導者的前景，投資者似乎對此保持了理智的態(tài)度。Celgene首席醫(yī)療官Jay Backstrom表示：“貧血藥物luspatercept三期Medalist試驗的結果表明，luspatercept作為紅細胞成熟劑用于治療低至中危骨髓增生異常綜合征患者的慢性貧血的潛在臨床益處。 ”
Acceleron和Celgene計劃在2019年上半年在美國和歐洲提交luspatercept的上市申請。受此利好消息影響，Celgene的股票在周四盤后交易中上漲了1.2％，Acceleron XLRN上漲了11％。Celgene公司歷來的優(yōu)勢治療領域都是血液學疾病。Luspatercept如果可以有延長生命期的治療潛力的話，將繼續(xù)為Celgene血液學領域優(yōu)勢地位做出貢獻。Celgene認為該藥物是繼Revlimid 和 Pomalyst之后的又一款重磅藥物。（新浪醫(yī)藥編譯/范東東）
文章參考來源：Finally, Celgene wins. Anemia drug luspatercept – partnered with Acceleron – scores in PhIII trial
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