廣受矚目的mRNA療法新銳Moderna今日公布了其2018年度計(jì)劃的中期進(jìn)展。這家在前幾年以高額融資獲得業(yè)內(nèi)關(guān)注的公司，在今天的中期進(jìn)展中公布了其最新的研發(fā)管線——在21個(gè)候選藥物中，10款已經(jīng)進(jìn)入了臨床階段。
Moderna公司是發(fā)現(xiàn)和開發(fā)mRNA療法以及**的知名公司之一。mRNA在生物學(xué)中起著非常重要的作用，它包含著細(xì)胞制造蛋白質(zhì)并將其送到身體各個(gè)部位的指令。mRNA作為藥物使用可指導(dǎo)細(xì)胞內(nèi)蛋白質(zhì)表達(dá)或者細(xì)胞外蛋白分泌。與用其它類型藥物治療疾病的方法有根本的不同，mRNA療法既可以通過功能性蛋白的表達(dá)去治療基因缺陷的疾病，又可以通過病毒或腫瘤抗原蛋白的表達(dá)應(yīng)用于**。其中，大規(guī)模突發(fā)性病毒以及腫瘤**，個(gè)體化**等市場都具有很高的潛力。
憑借其突破性的技術(shù)平臺(tái)，Moderna正在為各種疾病和病癥創(chuàng)建mRNA藥物，其中很多是目前的藥物空白或具有迫切需求的醫(yī)療領(lǐng)域。在該平臺(tái)下，不同的mRNA藥物區(qū)別僅僅在于其蛋白編碼部分的不同。Moderna運(yùn)用精心設(shè)計(jì)的核糖核苷酸類似物作為mRNA合成的原料，使得合成的mRNA能夠躲避人體免疫系統(tǒng)的識(shí)別，一方面增加編碼蛋白的表達(dá)量，另一方面降低了免疫反應(yīng)引起的炎癥。而且，Moderna公司設(shè)計(jì)合成的mRNA能夠被正確的細(xì)胞或者組織吸收，從而保證了mRNA療法的特異性。這些特點(diǎn)使mRNA有可能在廣泛性，速度和規(guī)模方面改變新藥研發(fā)方式。該平臺(tái)一直在不斷的發(fā)展和完善中，超過300名來自于不同領(lǐng)域的科學(xué)家共同合作不斷優(yōu)化該平臺(tái)。
Moderna產(chǎn)品開發(fā)管線可以分為以下幾類：預(yù)防性**，癌癥**，腫瘤內(nèi)免疫腫瘤學(xué)，局部再生療法和全身治療。Moderna也正在通過與戰(zhàn)略伙伴的合作，開發(fā)其用于傳染病，免疫腫瘤學(xué)，罕見疾病和心血管疾病的創(chuàng)新mRNA藥物。
目前，Moderna有21個(gè)mRNA候選藥物，其中10個(gè)在臨床階段，包括1個(gè)臨床2期和9個(gè)臨床1期項(xiàng)目。公司繼續(xù)專注于執(zhí)行其臨床前和臨床開發(fā)流程，在醫(yī)療供給空白的領(lǐng)域開發(fā)新的罕見疾病和預(yù)防性候選**，繼續(xù)投資其mRNA開發(fā)平臺(tái)，并建成了公司新的GMP臨床開發(fā)基地。
今年上半年的主要成績包括：
MRK-V171的1期臨床達(dá)到主要和次要終點(diǎn)，該產(chǎn)品是與默沙東共同開發(fā)的一種未公開的傳染病候選藥物。
啟動(dòng)NCI-4650的1期臨床試驗(yàn)，這是第二個(gè)進(jìn)入臨床試驗(yàn)的個(gè)體化癌癥**項(xiàng)目。該項(xiàng)目由國家癌癥研究所（NCI）贊助。
完成對(duì)基孔肯雅熱（Chikungunya）抗體mRNA-1944的毒理學(xué)研究，將遞交新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）。該研究由美國國防高級(jí)研究計(jì)劃局（DARPA）贊助。如果申請(qǐng)批準(zhǔn)，Moderna計(jì)劃對(duì)健康成人進(jìn)行1期隨機(jī)，安慰劑對(duì)照的劑量范圍研究。
mRNA-3283，一種新的候選藥物，用于治療苯丙酮尿癥（PKU）。
mRNA-3630，一種新的候選藥物，用于治療法布里?。‵abry disease）。
在《Molecular Therapy》雜志上發(fā)表文章，報(bào)道了第一個(gè)實(shí)例，在非人體靈長類動(dòng)物中，重復(fù)使用脂質(zhì)納米顆粒mRNA在治療相關(guān)劑量上的安全性。
▲Moderna的首席執(zhí)行官Stephane Bancel先生（圖片來源：Moderna官網(wǎng)）
Moderna首席執(zhí)行官Stephane Bancel先生說：“今年上半年的計(jì)劃是執(zhí)行我們的戰(zhàn)略重點(diǎn)，包括在我們的產(chǎn)品組合中推進(jìn)臨床前和臨床研究項(xiàng)目，遴選出新的罕見疾病候選藥物，推進(jìn)我們的mRNA技術(shù)平臺(tái)并進(jìn)行科學(xué)研究，以及完成建設(shè)我們新的制造基地。我們的戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系繼續(xù)保持高效，我們很高興最近與默沙東開展第四次合作，這項(xiàng)合作專注于mRNA癌癥**，此外延續(xù)我們正在進(jìn)行的其它聯(lián)合開發(fā)工作。最后，我們?cè)诮衲暝缧r(shí)候完成了一輪重要的融資，這些資金使我們能夠進(jìn)一步投資于研究，開發(fā)平臺(tái)，以及加速我們努力為患者提供新藥的計(jì)劃。”
參考資料：
[1] Moderna Provides Mid-Year Corporate Update
[2] 生物技術(shù)獨(dú)角獸Moderna獲得超過10億美元投資 7款新藥進(jìn)入臨床
[3] 再獲5億美元融資，Moderna的近期計(jì)劃是？
[4] Moderna官網(wǎng)
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