近日，總部位于波士頓的PureTech Health公司與總部位于瑞士的羅氏公司簽署了一項(xiàng)為期多年的合作協(xié)議，共同開(kāi)發(fā)新型牛奶外泌體口服生物制劑。
根據(jù)協(xié)議條款，羅氏將向PureTech支付高達(dá)3600萬(wàn)美元的預(yù)付款，用于研究支持和早期臨床前里程碑付款。PureTech還將有資格獲得價(jià)值超過(guò)10億美元的開(kāi)發(fā)里程碑付款，以及更多未公開(kāi)產(chǎn)品的銷售里程碑付款和特許權(quán)使用費(fèi)。
2017年，PureTech Health宣布與3P Biotechnologies公司簽署獨(dú)家許可協(xié)議，通過(guò)路易斯維爾大學(xué)授權(quán)其基于外泌體的口服生物制劑、核酸和復(fù)雜小分子的技術(shù)（Calix）。Calix技術(shù)是3P Biotechnologies創(chuàng)始人、詹姆斯·格雷厄姆布朗癌癥中心腫瘤研究主任、路易斯維爾大學(xué)藥理學(xué)和毒理學(xué)教授Ramesh Gupta博士的開(kāi)創(chuàng)性研究。該許可證以及PureTech Health其他的知識(shí)產(chǎn)權(quán)，使得該公司成為外泌體應(yīng)用于分子口服治療藥物的領(lǐng)導(dǎo)者。
含有脂質(zhì)、蛋白質(zhì)和核酸混合物的外泌體在細(xì)胞間通訊和大分子在細(xì)胞和組織間的轉(zhuǎn)運(yùn)中起關(guān)鍵的生理作用。哺乳動(dòng)物的外泌體具有作為各種藥物（特別是核酸）載體的潛力，因?yàn)橄啾饶壳笆褂玫母鞣N合成聚合物，它們的天然成分可能提供優(yōu)異的耐受性。以前，由于在通過(guò)胃和小腸惡劣生理?xiàng)l件時(shí)缺乏穩(wěn)定性，外泌體不被視為可口服藥物的載體。然而，以Calix技術(shù)基礎(chǔ)的牛奶來(lái)源的外泌體已經(jīng)可以完成復(fù)雜生物分子口服運(yùn)輸?shù)娜蝿?wù)。
牛奶外泌體是進(jìn)化上保守的獨(dú)特微泡類別，其在穿過(guò)胃和胃腸道途中保持其內(nèi)含的核酸和蛋白質(zhì)的完整性，它們可以在局部發(fā)揮作用或被運(yùn)送到循環(huán)系統(tǒng)中。此外，牛奶外泌體似乎比其他天然存在的外泌體更穩(wěn)定，其在酸性條件下以及在其它類型外泌體通常不穩(wěn)定的其他惡劣條件下表現(xiàn)出穩(wěn)定性。受牛奶外泌體的獨(dú)特屬性的靈感激發(fā)，PureTech Health利用牛奶外泌體來(lái)實(shí)現(xiàn)蛋白質(zhì)、多肽、核酸治療劑以及目前被分類為非口服的小分子藥物的口服給藥。
PureTech的聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Daphne Zohar在一份聲明中說(shuō)：“我們很高興能夠?qū)⑽覀儍?nèi)部的淋巴和免疫細(xì)胞計(jì)劃與羅氏一起合作，加速這項(xiàng)有前景的技術(shù)的開(kāi)發(fā)。羅氏為合作帶來(lái)的專業(yè)知識(shí)和資源將幫助我們解決基于寡核苷酸的治療開(kāi)發(fā)中的挑戰(zhàn)——口服核酸。”
PureTech Health處于理解和解決與大腦、免疫、胃腸道（BIG）相關(guān)生物過(guò)程和相互作用的前沿，內(nèi)部研究和開(kāi)發(fā)計(jì)劃側(cè)重于腸腦軸，重點(diǎn)是淋巴管以及免疫細(xì)胞如何在整個(gè)淋巴系統(tǒng)中傳播以調(diào)節(jié)免疫力。該公司有三種產(chǎn)品用于治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾?。ㄆ渲幸环N處于III期試驗(yàn)），五種產(chǎn)品用于免疫系統(tǒng)疾病，其中兩種處于第二階段，兩種處于胃腸道試驗(yàn)階段，一種處于III期試驗(yàn)。PureTech的商業(yè)模式的一部分是創(chuàng)建和分拆聯(lián)盟生物技術(shù)公司，此外該公司還有自己的內(nèi)部計(jì)劃，但也進(jìn)行風(fēng)險(xiǎn)投資、開(kāi)發(fā)和資助聯(lián)營(yíng)公司。
PureTech Health公司研發(fā)管線（來(lái)自PureTech Health公司官網(wǎng)）
今年6月，PureTech附屬公司Karuna Pharmaceuticals從英國(guó)威康信托基金獲得了800萬(wàn)美元，該項(xiàng)目將用于推進(jìn)其牽頭計(jì)劃KarXT（Karuna-Xanomeline-Trospium）進(jìn)入**分裂癥的第二階段。Karuna關(guān)鍵藥物xanomeline在**分裂癥和阿爾茨海默病的臨床試驗(yàn)中顯示出療效，但存在耐受性問(wèn)題。KarXT旨在通過(guò)靶向大腦中的M1/M4毒蕈堿受體同時(shí)阻止其在腦外激活而解決耐受性問(wèn)題——這是不良事件的原因。
Karuna首席執(zhí)行官Andrew Miller在一份聲明中說(shuō)，“抗**病藥物是治療**分裂癥的主要療法，并且在過(guò)去的60年中都依賴于相同的基本作用機(jī)制，目前可用的治療效果有限，主要只針對(duì)陽(yáng)性癥狀(如幻覺(jué)和妄想)，且通常伴有嚴(yán)重的、不可逆的副作用，因此需要為患有這種破壞性疾病的人提供新的治療方法。使用KarXT，我們有機(jī)會(huì)用xanomeline功效數(shù)據(jù)改善陽(yáng)性、陰性和認(rèn)知癥狀，并且不會(huì)造成現(xiàn)有療法的副作用。”
文章參考來(lái)源：PureTech Health and Roche Sign Collaboration Deal Worth $1 Billion-Plus
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