近日，癌癥生物制藥公司Agios Pharmaceuticals宣布，其抗癌藥物TIBSOVO（ivosidenib）獲得美國FDA的批準(zhǔn)，用于經(jīng)一款檢測方法（雅培RealTime IDH1伴隨診斷試劑盒）證實存在易感異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變的復(fù)發(fā)性或難治性急性髓系白血?。≧/R AML）成人患者，Tibsovo是一種針對IDH1酶的口服靶向抑制劑，此次批準(zhǔn)，使Tibsovo成為首個也是唯一一個獲得FDA批準(zhǔn)治療IDH1突變R/R AML的藥物。
AML的特征是疾病進展迅速，是成人中最常見的急性白血病，每年在美國估計約有20，000例新發(fā)病例，大多數(shù)AML患者最終會復(fù)發(fā)。R/R AML的預(yù)后較差，五年生存率約為27％。對于6-10％的AML患者，IDH1酶突變會阻斷正常的血液干細胞分化，從而導(dǎo)致急性白血病的發(fā)生。
此次FDA批準(zhǔn)TIBSOVO？用于具有IDH1突變的R/R AML患者是基于一項開放標(biāo)簽、單臂、多中心、劑量遞增和擴增試驗AG120-C-001的臨床數(shù)據(jù)。這項研究包含了174名患者，他們以每日500毫克TIBSOVO？的起始劑量口服給藥，直至疾病進展、發(fā)生不可接受的**或需要進行造血干細胞移植。研究的主要終點是聯(lián)合的完全緩解（CR）和有部分血液學(xué)改善的完全緩解（CRh）率。CRh定義為骨髓中<5％的胚細胞沒有疾病跡象且外周血計數(shù)部分恢復(fù)（血小板> 50，000 /微升和ANC> 500 /微升）。
最終的臨床結(jié)果顯示：Tibsovo的CR+CRh率為32.8%（n=57/174，95%CI：25.8-40.3），其中CR率為24.7%（n=43/174，95%CI：18.5-31.8），CRh率為8%（n=14/174，95%CI：4.5-13.1）；CR+CRh中位持續(xù)時間8.2個月（95%CI：范圍5.6-12個月），達到CR或CRh的患者中，從治療到獲得CR或CRh緩解中位時間2.0個月（范圍：0.9-5.6個月）；基線時依賴紅細胞（RBC）和/或血小板輸注的110例患者中，有41例（37.3%）在基線后56天不依賴RBC和血小板輸注；基線時同時不依賴RBC和血小板輸注的64例患者中，有38例（59.4%）在基線后56天仍然保持不依賴輸注；174例患者中有21例（12%）在接受Tibsovo治療后接受了干細胞移植。
美國德克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥中心白血病系主席Hagop M. Kantarjian教授表示：R/R AML患者的治療選擇很少。臨床研究表明Tibsovo能夠提供強有力的持久緩解，并可以幫助患者實現(xiàn)和保持不依賴輸注。對攜帶IDH突變的AML患者而言，IDH抑制劑代表了一類新的非細胞毒靶向療法
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