近一兩年，國家對于藥品的創(chuàng)新十分重視，出臺了多項政策鼓勵藥企研發(fā)創(chuàng)新。去年10月8日，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)的《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，不僅對當前藥企關(guān)注的進行了解答，給出了新的指引方向，更表現(xiàn)出國家推動醫(yī)藥行業(yè)向國際先進水平看齊的決心，比如提出接受境外臨床試驗數(shù)據(jù)。而在此后不久，國家藥監(jiān)局即開始就《接受境外臨床試驗數(shù)據(jù)的技術(shù)要求》征求公眾意見。
近日，國家藥品監(jiān)督管理局官網(wǎng)發(fā)布《接受藥品境外臨床試驗數(shù)據(jù)的技術(shù)指導原則》(以下內(nèi)文均簡稱《指導原則》)。該《指導原則》適用于已有境外臨床試驗數(shù)據(jù)的藥品在中華人民共和國境內(nèi)的各類注冊申請，要求確保數(shù)據(jù)真實、完整、準確、可溯源，并明確依據(jù)臨床試驗數(shù)據(jù)的質(zhì)量，將接受臨床試驗數(shù)據(jù)分為完全接受、部分接受與不接受三種情況。該《指導原則》發(fā)布后，在業(yè)內(nèi)引起強烈反響，很多人認為此舉將加快進口創(chuàng)新藥在我國的上市進程，并促進我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新升級。
相比以往的一些行業(yè)政策，《指導原則》從前奏到正式文本發(fā)布，速度非常之快，可謂雷厲風行。匯富同和資本董事長申文求與安徽萬邦醫(yī)藥科技有限公司董事長、安徽中醫(yī)藥大學副主任藥師陶春蕾女士表示，國家此舉最主要的目的是增強老百姓的用藥可及性，并推動我國整個醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新能力的提升及向價值回歸。
內(nèi)容：合情合理合規(guī)實際操作待考
《接受境外臨床試驗數(shù)據(jù)的技術(shù)要求》在征求意見期間，共收到9家單位和個人的74條意見和建議，其中合理的部分被《指導原則》采納。如境外臨床試驗數(shù)據(jù)提交的主體，由原“藥品上市許可人”修訂為“藥品注冊申請人”。兩位專家都表示，修訂后的措辭更為精準，也更具有現(xiàn)實意義。只不過申文求的理解是，藥品上市許可人制度處于尚未完全鋪開的試點階段，如果把境外臨床試驗數(shù)據(jù)提交主體確定為“藥品上市許可人”，就會把很多企業(yè)“擋在門外”，修訂為“藥品注冊申請人”更為合理。陶春蕾則認為，藥品到上市階段才會出現(xiàn)“藥品上市許可人”，而《指導原則》針對的是藥品注冊的過程，這些藥品是否能夠上市還有待官方的批準，“藥品注冊申請人”的涵蓋面更為準確。
除了這一點，《指導原則》還采納了一些單位提出的“臨床試驗數(shù)據(jù)的整理應(yīng)增加按照《藥品注冊管理辦法》”的要求。陶春蕾認為此舉是為了保證《指導原則》不與之前的法律法規(guī)發(fā)生沖突。申文求則深入分析道，這個提議說明了一些企業(yè)對我國行業(yè)現(xiàn)狀的了解和擔憂。他解釋道，過去，許多企業(yè)慣于鉆政策的空子“走捷徑”，如果不按照《藥品注冊管理辦法》的要求，就可能給這些“走捷徑”的企業(yè)提供新的通道，以致最終結(jié)果與政策的初衷背道而馳。既然我國有《藥品注冊管理辦法》，那就嚴格按照法律法規(guī)辦事。
在吸納合理意見的基礎(chǔ)上，《指導原則》將接受臨床試驗數(shù)據(jù)細分為完全接受、部分接受與不接受三種情況。其中，完全接受的條件包括境外臨床試驗數(shù)據(jù)真實可靠，符合ICH GCP和藥品注冊檢查要求、境外臨床研究數(shù)據(jù)支持目標適應(yīng)癥的有效性和安全性評價，及不存在影響有效性和安全性的種族敏感性因素。若數(shù)據(jù)存在影響有效性或安全性的種族敏感性因素，數(shù)據(jù)外推至中國人群的有效性和安全性評價存在較大的不確定性，則為部分接受。若數(shù)據(jù)存在重大問題，不能充分支持目標適應(yīng)癥的有效性和安全性評價的，則屬于不接受的范圍。申文求肯定了這項規(guī)定的合理性，認為這與業(yè)界提出的必須按照《藥品注冊管理辦法》的要求是一致的。他表示，《指導原則》非常接地氣，能夠滿足我國的現(xiàn)實需要。但是，在實際執(zhí)行過程中，一定要真正按照規(guī)則去把握，不能給不良企業(yè)留下鉆空子的機會。陶春蕾也表達了對實際操作的擔憂。她說：“規(guī)定本身固然合理，但操作層面存在相當?shù)碾y度。境外數(shù)據(jù)本身是否可靠、是否符合我國法律法規(guī)、是否受到人種差異的影響，都是實際操作中的風險來源。”她還特別引用負責注冊核查的官員的話說，到目前為止，他們還沒有任何的境外臨床試驗數(shù)據(jù)核查的經(jīng)驗。因此，這項規(guī)則的具體操作，要看后期出臺的一些細則。
影響：激發(fā)創(chuàng)新熱潮推動轉(zhuǎn)型升級
《指導原則》一經(jīng)發(fā)布，業(yè)內(nèi)普遍對進口藥品在我國的上市提速有了更大的期待。陶春蕾肯定了提速的必然性，認為“孤兒藥”、腫瘤用藥、危重病和惡性病用藥的提速將尤為明顯，年內(nèi)或可見到成效。申文求更指出，現(xiàn)在行業(yè)內(nèi)有很多企業(yè)早就做好了準備，就等著這個政策出臺，好上報數(shù)據(jù)等待批準。如果國家藥審中心有專人處理此事，最快兩三個月就能見到成效。
但此時，業(yè)內(nèi)也出現(xiàn)了對于進口藥品加快上市會擠占本土藥企的市場空間的擔憂。陶春蕾也有類似的擔憂。她說，當前，我國許多藥企為迎接一致性評價，斥巨資投入研發(fā)，如果此時境外的一些仿制藥沖進國內(nèi)市場參與競爭，將對本土藥企構(gòu)成非常大的壓力。不過，她也強調(diào)，這對本土藥企來說是一把危險與機遇并存的雙刃劍，市場空間被擠占帶來的巨大壓力，或許會激發(fā)他們加速創(chuàng)新藥的研發(fā)。申文求則表示不用擔心這個問題：“人口基數(shù)如此龐大的我國，常有病人找不到對癥的藥，因此對質(zhì)量高療效好的藥品的需求是巨大的，高質(zhì)量藥品無須擔心這個問題。而那些所謂‘神藥’，則確實將面臨市場擠占的問題。”
申文求還強調(diào)，《指導原則》將促使本土藥企轉(zhuǎn)變研發(fā)模式，如有些國內(nèi)藥企的文號全是仿制藥，但國內(nèi)缺乏技術(shù)人員，《指導原則》實施后，就能夠先在國外做生物等效性試驗或者臨床試驗，再回到國內(nèi)注冊；又如一些國外的小公司，藥品質(zhì)量好，但銷售能力不足，今后就可以選擇跟國內(nèi)研發(fā)能力較弱的藥企對接，做技術(shù)轉(zhuǎn)移?！吨笇г瓌t》對于那些本身研發(fā)能力很強，先在國外市場做，現(xiàn)在想回到國內(nèi)市場的藥企大有好處，能夠加速其產(chǎn)品上市。
除了研發(fā)，《指導原則》也將極大地提升我國患者的用藥可及性。申文求就說，原來很多國外藥品進入我國申報過程漫長，現(xiàn)在理論上來講可以做到國內(nèi)外同步上市，我國的患者可以及時用上這些藥。當然，這其中還包括招標、醫(yī)保、臨床醫(yī)生使用等許多環(huán)節(jié)，所以從理論到現(xiàn)實，還有許多問題亟待解決。
此外，《指導原則》也將推動我國制藥產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級。申文求表示，現(xiàn)在很多藥企在國外建立了研發(fā)平臺，先走國外再走國內(nèi)，在我國醫(yī)藥行業(yè)價值回歸的過程中，這些企業(yè)的價值也在逐步提升。像《指導原則》這樣的政策，更會提升它們的標桿示范作用，會有許多其他企業(yè)效仿它們，這就是一個轉(zhuǎn)型升級的過程。
陶春蕾則認為，國家步伐飛快，政策層出不窮，對藥企來說就像一浪接一浪地打過來，必須拼盡全力全速奔跑，沒有喘息的余地。雖然《指導原則》的發(fā)布看起來是個機會，但實際過程中會非常辛苦。不過，這種變革的時代會出現(xiàn)很多英雄。
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