近日，總部位于美國加州的Sangamo Therapeutics宣布與法國細胞療法公司TxCell達成協(xié)議，以7200萬歐元（約8400萬美元）的價格收購后者。Sangamo Therapeutics是家基因編輯公司，致力于將突破性科學轉化為基因組療法，利用基因組編輯、基因治療、基因調控和細胞療法等科技改變患者的生活。TxCell公司則擁有技術精湛，經(jīng)驗豐富的團隊，在調節(jié)T細胞（Treg）研究開發(fā)領域領先。
Tregs是天然存在的T細胞亞群，具有負向調節(jié)機體免疫反應的能力，通過誘導和維持對自身抗原的耐受性來維持體內免疫平衡，在自身免疫疾病方面有重要作用，也參與腫瘤細胞逃避肌體免疫監(jiān)視和慢性感染等生理活動。TxCell專注于開發(fā)個體化T細胞免疫療法平臺，重點針對移植器官排斥以及一系列T細胞和B細胞介導的自身免疫疾病，例如多發(fā)性硬化癥，類風濕性關節(jié)炎，炎性腸病或炎性皮膚病，而炎性疾病正是Sangamo候選產(chǎn)品管線的重點治療領域之一。
TxCell的主要技術平臺是CAR-Treg（用嵌合抗原受體進行基因修飾的Tregs）。TxCell是在2015年和2016年將重點轉向CAR-Treg的，公司將其在Treg和自身免疫性疾病方面的背景與CAR靶向相結合。概念是將CAR插入調節(jié)免疫系統(tǒng)的T細胞中。當這種CAR-Treg遞送到患者體內時，這些CAR修飾的細胞應該聚集在炎癥部位并與靶點抗原結合，來激活維持免疫平衡，并預防自身免疫疾病的細胞。TxCell公司在過去幾年中一直努力實現(xiàn)這一概念，并通過臨床前證據(jù)證明了其CAR-Treg能夠提供有效的局部免疫抑制。這項技術有望預防移植器官排斥，并治療克羅恩病和多發(fā)性硬化癥等疾病。相比之下，目前可用的抗TNFα小分子和單克隆抗體藥物與全局的非特異性免疫抑制副作用相關。
▲CAR-Treg細胞免疫療法（圖片來源：TxCell官網(wǎng)）
Sangamo打算評估CAR-Treg治療的潛力，包括預防實體器官移植中的排斥反應，以及在克羅恩病和多發(fā)性硬化癥等自身免疫性疾病中的療效。雖然TxCell還沒有計劃臨床測試，但Sangamo認為已經(jīng)有足夠的支持性證據(jù)。Sangamo預計，這次收購將加速CAR-Treg療法進入診所。在2019年，Sangamo預計在歐洲提交TxCell首個用于實體器官移植的CAR-Treg的臨床試驗授權申請，并在之后啟動1/2期臨床試驗。此外，Sangamo打算利用自家的鋅指核酸酶（ZFN）基因編輯技術開發(fā)下一代自體和同種異體CAR-Treg細胞療法，用于治療自身免疫性疾病。
“我們很高興宣布這項擬議的收購，把TxCell的Treg專業(yè)知識與我們的體外基因編輯能力結合起來，將Sangamo定位為新興CAR-Treg細胞療法領域的領導者，”Sangamo首席執(zhí)行官Sandy Macrae博士說：“我們相信CAR-Treg療法對于免疫學來說，將會像CAR-T一樣令人興奮。”
“我們很高興與Sangamo合作，獲得基因編輯細胞治療的經(jīng)驗和技術專長，我們相信Sangamo的ZFN編輯技術將促進創(chuàng)建新一類基于Treg的抗原和組織特異性免疫抑制藥物所需的精確基因修飾，”TxCell的首席執(zhí)行官Stephane Boissel先生說：“在臨床開發(fā)和商業(yè)化方面推進此類CAR-Treg產(chǎn)品需要專業(yè)知識和財務資源，而這些資源是我們難以獨力達成的。”
我們祝賀這次收購，希望能為患者帶來更多的新藥選擇。
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