日前，專注于開發(fā)神經退行性疾病產品組合的生物醫(yī)藥公司Denali Therapeutics宣布，其LRRK2小分子抑制劑新藥DNL201取得1期臨床研究積極成果。
帕金森病是一種常見的神經退行性疾病，在全世界范圍內影響了約1000萬人。我們對于它的病因還不是非常了解，但一般的理論認為它受到了遺傳與環(huán)境因素的共同影響。2004年，一群科學家們在帕金森病的遺傳學根源上做出了重大突破。他們發(fā)現(xiàn)，一條叫做LRRK2的基因一旦發(fā)生突變，就會提高帕金森病的發(fā)病風險。它也是溶酶體功能障礙的主要驅動因素，會導致路易體蛋白聚集體（Lewy body protein aggregates）的形成和神經變性。通過抑制LRRK2，有望恢復受損的溶酶體功能，從而改變具有LRRK2突變及散發(fā)性（sporadic）帕金森病患者的疾病進展。
在健康受試者中進行的隨機、雙盲、安慰劑對照、口服劑量研究中，DNL201實現(xiàn)了其安全性、藥代動力學和藥效學目標。DNL201具有良好的耐受性，在達到高水平腦脊液（CSF）暴露的劑量下沒有產生嚴重不良事件，用兩種血液LRRK2活性生物標志物測量時有穩(wěn)健的靶標參與，且對溶酶體功能的生物標志物有影響。
在DNL201的研究中，超過100名健康受試者接受了單次或多次遞增劑量或安慰劑治療?；谠撗芯康呐R床數(shù)據(jù)，Denali打算在今年年底之前將DNL201推進到1b期臨床研究中，不管患者是否具有LRRK2突變。該研究的詳細臨床數(shù)據(jù)會在未來舉行的醫(yī)學會議上公布。
“我們從這項臨床試驗中得出結論，DNL201能夠在安全且耐受良好的劑量下達到抑制LRRK2的目標水平。我們很高興該試驗在所有這些關鍵測量中取得了成功。試驗數(shù)據(jù)使我們有信心在帕金森病患者中進行進一步的臨床試驗，并為未來的臨床試驗選擇劑量提供堅實基礎。”Denali首席醫(yī)學官Carole Ho博士說。
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“我們在測試人類LRRK2抑制劑方面處于領先地位，目標是為患有帕金森病的患者提供一種改善疾病的治療方法，”Denali首席執(zhí)行官Ryan Watts博士說：“我們也感到倍受鼓舞，看到越來越多的證據(jù)支持LRRK2抑制劑在更廣泛的散發(fā)性帕金森病人群中起作用，而不僅僅是在與LRRK2遺傳突變相關的帕金森病中。”
我們期待這一新的結果能盡快為帕金森病患者帶來有效的新療法。
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