總部位于加州Oakland市的OrthoTrophix是一家致力于研發(fā)創(chuàng)新療法，針對硬組織（骨，軟骨和牙齒）疾病和病癥的生物醫(yī)藥公司，其目前主要研發(fā)焦點(diǎn)是膝蓋和其它關(guān)節(jié)軟骨的再生和修復(fù)。近日，OrthoTrophix發(fā)布了一項(xiàng)其在研新藥TPX100的臨床2期試驗(yàn)的事后分析結(jié)果。依據(jù)日常生活中的KOOS（Knee injury and Osteoarthritis Outcome Score）功能，55%的骨性關(guān)節(jié)炎（OA）患者在膝關(guān)節(jié)功能得到了臨床意義上改善的同時(shí)，膝關(guān)節(jié)軟骨的體積和厚度也有顯著增加。
骨性關(guān)節(jié)炎（OA）是世界上最常見的關(guān)節(jié)炎之一，也被稱為退化性關(guān)節(jié)疾病。多發(fā)生于手關(guān)節(jié)、髖關(guān)節(jié)及膝關(guān)節(jié)。OA患者的軟骨及骨面積會持續(xù)性地緩慢衰退，并不斷惡化。OA會帶來疼痛、僵硬、腫脹甚至導(dǎo)致殘疾。美國有超過三千萬OA患者，而全球有接近兩億四千萬患者。目前并沒有獲批的病癥緩解療法。理想的病癥緩解抗骨性關(guān)節(jié)炎藥（DMOAD）需要在防止退化、骨面積及軟骨厚度增加、以及臨床方便等方面都有顯著效果。到目前為止，已獲批的相關(guān)療法都是僅針對日常癥狀，并且無法阻止患病關(guān)節(jié)的退化。
TPX-100是一種新型的23肽，衍生自基質(zhì)細(xì)胞外磷酸糖蛋白（MEPE）。MEPE是一種天然存在于人體內(nèi)的蛋白質(zhì)，由525個氨基酸組成的，可在硬組織和磷酸鹽代謝中起到調(diào)節(jié)作用。在使用“西班牙山羊”作為動物模型的實(shí)驗(yàn)中，TPX-100以每周注射四次的方式施用于關(guān)節(jié)空間。后續(xù)分析表明存在正常透明軟骨。而且，注射耐受性良好，沒有觀察到滑膜炎癥或局部或全身**。此外，TPX-100所具有的誘導(dǎo)正常透明軟骨再生的能力，在一個公認(rèn)的涉及手術(shù)關(guān)節(jié)不穩(wěn)定的OA模型中被證明。與對照相比，使用過TPX-100的關(guān)節(jié)其總組織學(xué)損傷評分顯著降低，表明了TPX-100的修復(fù)益處。另外，由于分子量較小，TPX-100可以通過化學(xué)合成工藝制備。
此次報(bào)道的是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照、多劑量的2期研究的初步結(jié)果，在雙膝病變的，輕度至中度髕骨-股骨OA患者中進(jìn)行，旨在評估關(guān)節(jié)內(nèi)注射TPS-100的安全性和有效性。試驗(yàn)結(jié)果顯示，與施用安慰劑的膝蓋相比，依據(jù)KOOS和WOMAC量表的測試結(jié)果，經(jīng)TPX-100治療的膝蓋在第6個月和第12個月，都顯示出了臨床意義上的和統(tǒng)計(jì)顯著的膝關(guān)節(jié)功能的改善。在預(yù)定義的、關(guān)鍵功能測量（日常生活中的KOOS功能）的響應(yīng)者群體中，側(cè)向脛股骨軟骨厚度和體積在第12個月月末得到統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著改善（p=0.00007和0.0006）。此外，在動物模型中，與對比組的膝關(guān)節(jié)軟骨損傷相比，TPS-100顯示了關(guān)節(jié)軟骨修復(fù)。
OrthoTrophix的首席醫(yī)學(xué)官Dawn McGuire博士評論道：“我們的緩解人群分析，強(qiáng)烈預(yù)示一項(xiàng)相關(guān)性——TPX-100治療后膝關(guān)節(jié)功能的顯著改善，超過一半與軟骨結(jié)構(gòu)改善（MRI測量）有關(guān)。顯然，OA治療的理想療效是OA患者的臨床改善，OrthoTrophix已完成的TPX-100臨床2期試驗(yàn)顯示出了這樣的益處。令人鼓舞的是，經(jīng)TPX-100治療有膝關(guān)節(jié)功能改善的膝蓋，也伴有與其結(jié)構(gòu)變化效果一致的軟骨變化。”
參考資料：
[1] Clinical Benefits of TPX-100 in Knee Osteoarthritis Patients are Associated with Improvements in Knee Cartilage Structure Modification. Retrieved August 13, 2018, from https://www.biospace.com/article/releases/clinical-benefits-of-tpx-100-in-knee-osteoarthritis-patients-are-associated-with-improvements-in-knee-cartilage-structure-modification/
[2] 速遞-骨性關(guān)節(jié)炎新藥2期臨床獲得可喜進(jìn)展. Retrieved August 3, 2018, from http://www.wuximediaglobal.com/速遞-骨性關(guān)節(jié)炎新藥2期臨床獲得可喜進(jìn)展/
[3] OrthoTrophix. Retrieved August 13, 2018, from http://www.orthotrophix.com/
[4] The stages of osteoarthritis of the knee. Retrieved August 13, 2018, from https://www.medicalnewstoday.com/kc/stages-osteoarthritis-knee-310579
原標(biāo)題：速遞 | 顯著改善膝關(guān)節(jié)功能，關(guān)節(jié)炎新藥2期結(jié)果公布
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