8月13日，美國臨床試驗階段生物制藥公司Stemline Therapeutics宣布，美國FDA已經(jīng)接受了公司Elzonristm（tagraxofusp; SL-401）用于母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤（BPDCN）治療的生物制品上市申請（BLA），并同時授予該申請優(yōu)先審評認定，PDUFA日期定在2019年2月21日。
如果獲得批準，美國FDA給予優(yōu)先審評的候選藥物將可以提供相比現(xiàn)有標準治療更具有顯著療效以及安全性的潛力。
此前，Stemline已經(jīng)在歐洲血液學協(xié)會第23屆會議上公布了ELZONRISTM關(guān)鍵性研究的積極結(jié)果：在BDPCN患者中，ELZONRISTM表現(xiàn)出高的應答率和高的干細胞移植率(SCT)。具體情況為：
· 一線治療總有效率為90%(12 mg/kg；n=29)；復發(fā)/難治性患者有效率為69%(n=13)；
· 大多數(shù)緩解屬于疾病完全緩解；
· 45%的接受ELZONRIS(12 mg/kg)一線治療的患者，被橋接至干細胞移植階段(n=13)。
· 在多個周期內(nèi)沒有明顯的累積不良反應，包括骨髓中的不良反應。
· 一線治療(12 mg/kg; n=29)中位總生存期數(shù)據(jù)尚未得到；
Stemline首席執(zhí)行官Ivan Bergstein博士評論道：“FDA接受Stemline的上市申請并授予優(yōu)先審評認定，對我們公司以及BPDCN患者們來講都是一件里程碑事件。感謝參加臨床試驗的患者及其家屬，并感謝調(diào)查人員和整個Stemline團隊所做的不懈努力?？紤]到優(yōu)先審評和突破性療法的地位，公司商業(yè)部門正在為產(chǎn)品上市做準備，如果獲得批準，將迅速推出ELZONRIS，以確保這一重要的新治療能夠盡快送達患者。”
BPDCN是一種皮膚起源、繼發(fā)累及骨髓導致白血病的少見疾病，又稱為“血液皮膚腫瘤”[“hematodermic neoplasm” (HN)]。其臨床上呈現(xiàn)侵襲性，常以皮膚病損為首發(fā)癥狀，可同時累及骨髓、淋巴結(jié)、其他軟組織及中樞神經(jīng)系統(tǒng)等，老年患者多見，男性多于女性，預后很差。至今為止，國內(nèi)外僅有百余例報道。針對BDPCN，目前美國FDA尚未批準可用于治療的藥物，也沒有指定治療標準。BDPCN的總生存期約為診斷后8至14個月。
Elzonristm（tagraxofusp; SL-401）是一種針對細胞表面受體CD123的新型靶向在研療法，其治療BPDCN的關(guān)鍵性臨床試驗已經(jīng)成功結(jié)束，其他正在進行的臨床研究包括用于治療慢性粒細胞白血病(cMML)、骨髓纖維化(MF)等。 同時，該藥物已被FDA授予突破性療法指定(BTD)和孤兒藥物(ODD)稱號。
Stemline Therapeutics開發(fā)了一種名為StemScreen的發(fā)現(xiàn)平臺，用于鑒定靶向和殺死腫瘤干細胞（CSC）的新化合物。研究人員已將CSC確定為腫瘤的高度惡性“種子”，通常占腫瘤的1%-5％，但卻可以產(chǎn)生大多數(shù)（95%-99％）腫瘤細胞。雖然標準療法（包括化學療法和放射療法）可能最初通過殺死腫瘤細胞來縮小腫瘤，但這些療法無法根除CSC可能是治療失敗、腫瘤復發(fā)和生存率低的主要原因。因此，Stemline認為，除減小腫瘤體積外，旨在靶向CSC的新療法可能代表了抗擊癌癥的重大進展。如下圖所示，這一前提已成為Stemline藥物開發(fā)戰(zhàn)略的基礎(chǔ)：
Stemline Therapeutics的研發(fā)管線中除了SL-401，還有另外兩款藥物SL-701、SL-801。SL-701是一種免疫療法，旨在激活免疫系統(tǒng)以攻擊腫瘤。 SL-701聯(lián)合免疫刺激劑和貝伐單抗的多中心臨床試驗目前正在首次復發(fā)的多形性膠質(zhì)母細胞瘤（GBM）成年患者中招募受試者。SL-801是一種新型口服小分子可逆性抑制劑XPO1，一種關(guān)鍵的核轉(zhuǎn)運蛋白。SL-801已顯示出針對多種固體和血液癌癥有效的臨床前體外和體內(nèi)抗腫瘤活性。目前，1期試驗正在招募患有晚期實體瘤的患者。
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