充滿活力的科技公司默克(Merck)今天(8月15日)宣布,澳大利亞專利局(Australian Patent Office)已經(jīng)批準(zhǔn)了該公司的配對(duì)規(guī)律成簇的間隔短回文重復(fù)(CRISPR)切口酶使用專利申請(qǐng)。配對(duì)切口酶是提高安全性的有效措施,通過高度靈活且有效的脫靶效應(yīng)降低方法推動(dòng)特異性。這可提高 CRISPR 固定患病基因同時(shí)不影響健康基因的能力。
默克執(zhí)行董事會(huì)成員兼生命科學(xué)首席執(zhí)行官吳博達(dá)(Udit Batra)表示:“最近數(shù)年,我們?cè)诎l(fā)展 CRISPR 技術(shù)方面取得了巨大進(jìn)展?,F(xiàn)在是科學(xué)研究的關(guān)鍵時(shí)刻。默克的配對(duì)切口酶 CRISPR 技術(shù)對(duì)于為難治疾病開發(fā)療法時(shí)需要高精度方法的研究人員而言很重要。這項(xiàng)新獲得的專利代表著 CRISPR 療法安全性的顯著提升。”
此次獲批的專利申請(qǐng)涉及基礎(chǔ) CRISPR 戰(zhàn)略,即兩個(gè) CRISPR 切口酶目標(biāo)共同基因靶向,并通過剪切或切割染色體序列的對(duì)應(yīng)鏈造成雙鏈斷裂而通力合作。這項(xiàng)過程可按照與默克獲得專利的 CRISPR 整合技術(shù)相同的方式任意選擇包括外源或供體序列的植入。兩個(gè) CRISPR 綁定活動(dòng)的要求大大減少了基因組其它地方的脫靶剪切機(jī)會(huì)。
除了批準(zhǔn)配對(duì)切口酶專利申請(qǐng)之外,澳大利亞專利局最近還宣布在撤回四個(gè)獨(dú)立、匿名提交的反對(duì)意見之后正式授予默克2017 CRISPR 整合專利。
默克的 CRISPR 整合專利組合包括在澳大利亞、加拿大、中國、歐洲、以色列、新加坡和韓國獲得的專利。這些 CRISPR 專利涉及染色體整合,或切割真核細(xì)胞染色體序列,并將外部 DNA 序列植入真核細(xì)胞,以便實(shí)現(xiàn)想要的基因組變動(dòng)。
配對(duì) CRISPR 切口酶方法建基于默克 CRISPR 專利組合(包括 CRISPR 整合)的其它技術(shù)。商業(yè)機(jī)構(gòu)如果想要糾正基因治療患者體細(xì)胞的遺傳缺陷,則需要默克基于 CRISPR 的 DNA 植入的知識(shí)產(chǎn)權(quán)。默克將為所有領(lǐng)域提供這個(gè)專利組合授權(quán)。
過去14年,默克高度致力于基因組編輯創(chuàng)新。該公司知道基因組編輯為生物研究與醫(yī)學(xué)帶來了重大進(jìn)步。同時(shí),日益提高的基因組編輯技術(shù)潛力獲得了科學(xué)、法律和社會(huì)關(guān)注。默克既是基因組編輯技術(shù)的使用者,也是該技術(shù)的供應(yīng)商,慎重考慮道德和法律標(biāo)準(zhǔn),通過基因組編輯為研究提供支持。默克已經(jīng)組建了生物倫理顧問小組,為默克開展的研究提供指導(dǎo),包括基因組編輯的研究及應(yīng)用。默克的生物倫理顧問小組已經(jīng)確定了清晰的經(jīng)營定位,在考慮科學(xué)和社會(huì)問題的同時(shí),不會(huì)妨礙任何有前景的治療方法的研究和應(yīng)用。
默克是第一家在全球范圍內(nèi)為基因組編輯提供定制生物分子(TargeTron? RNA 引導(dǎo)性 II 型內(nèi)含子和 CompoZr? 鋅指核酸酶)的公司,推動(dòng)全球研究者采用這些技術(shù)。默克還是第一家制造覆蓋整個(gè)人類基因組的成簇 CRISPR 序列庫的公司,讓科學(xué)家能夠探究更多關(guān)于疾病根源的問題,由此加快治愈疾病的進(jìn)程。
除了基礎(chǔ)基因組編輯研究之外,默克還為基因與細(xì)胞療法開發(fā)提供支持,并制造病毒載體。2016年,默克推出了目標(biāo)通過專業(yè)團(tuán)隊(duì)和更強(qiáng)資源推進(jìn)新模式研究 -- 從基因組編輯到基因醫(yī)學(xué)制造 -- 的基因組編輯計(jì)劃,進(jìn)一步鞏固該公司致力于該領(lǐng)域的承諾。
默克簡介
默克是一家領(lǐng)先的科技公司,專注于醫(yī)藥健康、生命科學(xué)和高性能材料三大領(lǐng)域。全球約53000名員工服務(wù)于默克,他們致力于推動(dòng)技術(shù)進(jìn)步,改善人們的生活,從應(yīng)對(duì)癌癥或多發(fā)性硬化癥的生物療法、應(yīng)用于科學(xué)研究和生產(chǎn)的尖端系統(tǒng),到智能手機(jī)和液晶電視的液晶材料。2017年,默克在66個(gè)國家的總銷售額達(dá)153億歐元。
默克創(chuàng)建于1668年,是世界上歷史最悠久的醫(yī)藥化工企業(yè)。默克家族作為公司的創(chuàng)始者至今仍持有公開上市的默克集團(tuán)的大部分股份。默克在全球擁有“默克”這一名稱和品牌的所有權(quán),僅有的例外是在美國和加拿大,默克在這兩個(gè)國家使用的名稱是 EMD Serono、MilliporeSigma 和 EMD Performance Materials。
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