羅氏集團（Roche Group）成員基因泰克（Genentech）宣布，其3期研究HAVEN 3的關鍵數(shù)據(jù)發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》（NEJM）上。該研究評估了在體內(nèi)不含因子VIII抑制物的12歲及以上A型血友病患者中，每周或每兩周施用一次Hemlibra（emicizumab-kxwh）進行預防性治療的療效。
A型血友病是一種嚴重的遺傳病，患者缺乏一種叫做因子VIII的凝血蛋白，因而血液不能正常凝固，導致不受控的自發(fā)性出血。A型血友病影響了全球大約32萬人，其中50-60%的患者病情嚴重。在健康人中，當發(fā)生出血時，因子VIII會將因子IXa和因子X聚集在一起，這是凝血的關鍵步驟，可以幫助止血。根據(jù)病癥的嚴重程度，A型血友病患者可能會經(jīng)常出血，特別是在關節(jié)或肌肉中，引起疼痛、慢性腫脹、畸形、行動不便和長期關節(jié)損傷等嚴重健康問題。這一患者群體還有巨大的醫(yī)療需求未被滿足。
Hemlibra是雙特異性因子IXa和因子X定向抗體，它可以將激活天然凝血級聯(lián)所需的因子IXa和因子X聚集在一起，恢復A型血友病患者的凝血過程。Hemlibra是一種預防性治療，可通過每周一次即用溶液皮下注射來進行。該藥物于去年11月獲美國FDA批準，并于今年4月再次獲得突破性療法認定。
雙特異性因子IXa和因子X定向抗體的作用機理（圖片來源：《自然》）
來自HAVEN 3的數(shù)據(jù)顯示，與不進行預防性治療相比，每周或每兩周皮下注射Hemlibra能分別將需要治療的出血事件減少96％（比率[RR] = 0.04; p <0.0001）和97％（RR = 0.03; p <0.0001）。結果還顯示，每周和每兩周接受Hemlibra治療的患者中，分別有55.6％（95％CI：38.1; 72.1）和60％（95％CI：42.1; 76.1）的人經(jīng)歷了零出血，而這一比例在未接受預防性治療的患者中為0%（95％CI：0.0; 18.5）。
部分接受Hemlibra治療的患者曾參加過一項接受因子VIII預防性治療的前瞻性非介入性研究，患者內(nèi)對比表明，Hemlibra能將需要接受治療的出血事件降低68％（RR = 0.32; p <0.0001）。它是首個證明療效優(yōu)于目前的標準治療——因子VIII預防性治療的藥物。此外，在HAVEN 3研究中沒有發(fā)現(xiàn)與Hemlibra相關的意外或嚴重不良事件（AEs），最常見的AE與先前的研究一致。
“在HAVEN 3研究中，Hemlibra在沒有因子VIII抑制劑的A型血友病患者中導致顯著且具有臨床意義的出血減少，同時它能提供多種皮下給藥選擇，”金山大學（University of the Witwatersrand）健康科學學院的Johnny Mahlangu博士說：“這些結果在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上的發(fā)表，代表了血友病研究的重大進展，并再次強調(diào)了Hemlibra改變A型血友病患者標準治療方法的潛力。”
“對于A型血友病患者，目前的預防性治療方案可能需要頻繁的靜脈輸注。盡管經(jīng)過治療，許多人仍然會出現(xiàn)可能導致長期關節(jié)損傷的出血事件，”基因泰克首席醫(yī)學官兼全球產(chǎn)品開發(fā)負責人Sandra Horning博士說：“鑒于許多人面臨著控制血友病癥狀的挑戰(zhàn)，我們相信Hemlibra可以帶來有意義的改變。我們正在與衛(wèi)生監(jiān)管部門合作，希望盡快為體內(nèi)不含因子VIII抑制物的A型血友病患者提供這種療法。”
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