CRISPR Therapeutics是“女神”Emmanuelle Charpentier于2014年與人聯(lián)合創(chuàng)辦的一家基因編輯公司。今年8月底，在GEN官網(wǎng)發(fā)布的“全球十大基因編輯企業(yè)”排行榜中，CRISPR Therapeutics以2017年4099.7萬(wàn)美元的總收入位列其中。2015年，CRISPR Therapeutics與福泰制藥（Vertex Pharmaceuticals）合作，主要針對(duì)β-地中海貧血（β-thalassemia）、鐮刀型貧血癥等疾病開(kāi)發(fā)基于CRISPR的基因編輯療法。
現(xiàn)在，這項(xiàng)合作有了重大進(jìn)展：8月31日，兩家公司宣布，將啟動(dòng)治療β-地中海貧血的體外基因編輯療法的臨床試驗(yàn)，并已在臨床注冊(cè)平臺(tái)（clinicaltrials.gov）登記在案。據(jù)悉，這項(xiàng)臨床研究將在德國(guó)一家醫(yī)院進(jìn)行，是首個(gè)基于CRISPR基因編輯技術(shù)的臨床試驗(yàn)。
“這是非常重要的一步，有望將基因編輯落實(shí)至包括鐮狀細(xì)胞貧血病、地中海貧血等在內(nèi)的重大疾病中。” Vertex公司的發(fā)言人Heather Nichols在接受媒體訪(fǎng)問(wèn)時(shí)如此說(shuō)道。
這一療法被稱(chēng)為CTX001，旨在治療成年人血紅蛋白生成不足的疾病。不同于靶向?qū)е录膊〉娜毕莼?，CTX001通過(guò)剪切BCL11A基因（抑制胎兒血紅蛋白的產(chǎn)生）實(shí)現(xiàn)治療目的。這一療法將進(jìn)行體外試驗(yàn)——從患者體內(nèi)取出血液細(xì)胞，進(jìn)行編輯，然后進(jìn)行替換。臨床數(shù)據(jù)表明，當(dāng)BCL11A基因抑制作用解除，β-地中海貧血或者鐮狀細(xì)胞貧血病患者應(yīng)該能夠自主生成足夠的血紅蛋白，從而減緩所患疾病的影響。
去年年末，CRISPR Therapeutics首次報(bào)道了這項(xiàng)新研究的計(jì)劃。當(dāng)時(shí)，CRISPR Therapeutics開(kāi)始向監(jiān)管機(jī)構(gòu)申請(qǐng)臨床試驗(yàn)許可。目前，該項(xiàng)目已經(jīng)在歐洲啟動(dòng)了臨床，美國(guó)緊接其后。CRISPR Therapeutics首席執(zhí)行官Samarth Kulkarni在接受《Wired》雜志采訪(fǎng)時(shí)表示：“3年前，我們將基于CRISPR的治療策略視為一種科學(xué)幻想。現(xiàn)在，我們有望夢(mèng)想成真。”
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