FDA于9月14日批準新型免疫毒素治療罕見白血病

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來源：藥明康德

2018-09-14

9月14日，美國FDA宣布，批準阿斯利康公司（AstraZeneca）的Lumoxiti（moxetumomab pasudotox-tdfk）靜脈注射劑用于治療復發(fā)性或難治性毛細胞白血病（hairy cell leukemia， HCL）成人患者。

9月14日，美國FDA宣布，批準阿斯利康公司（AstraZeneca）的Lumoxiti（moxetumomab pasudotox-tdfk）靜脈注射劑用于治療復發(fā)性或難治性毛細胞白血?。╤airy cell leukemia， HCL）成人患者。這些患者已經(jīng)至少接受過兩種全身性治療，其中包括嘌呤核苷類似物（purine nucleoside analog）療法。Lumoxiti是一種靶向CD22的細胞毒素，這是治療HCL患者的第一例細胞毒素療法。

HCL是一種罕見的，生長緩慢的血癌，它是由于骨髓生成過多的B淋巴細胞而造成的。隨著白血病細胞的增多，健康白細胞、血紅細胞和血小板生成的數(shù)量下降。HCL可能導致嚴重甚至致命的健康狀況，包括感染、出血和貧血。雖然很多患者最初會對療法產(chǎn)生反應，但是高達40%的患者會復發(fā)，復發(fā)患者的治療選擇非常有限。

Lumoxiti是一種靶向CD22的重組免疫毒素（immunotoxin）。免疫毒素綜合了抗體能夠靶向運送藥物的特異性和毒素殺死腫瘤細胞的效力。Lumoxiti將CD22抗體與抗原結(jié)合的部分與一種毒素融合在一起。CD22是只在B淋巴細胞中表達的跨膜蛋白，它在HCL細胞表面的受體密度更高，因此是治療這一癌癥的重要靶點。在與CD22結(jié)合后，這一分子會進入細胞，被處理并且釋放出毒素蛋白，它會抑制蛋白轉(zhuǎn)譯，從而導致細胞凋亡。Lumoxiti已經(jīng)獲得FDA授予的孤兒藥資格，快速通道資格和優(yōu)先審評資格。

FDA的批準是基于一項單臂，開放標簽的多中心臨床3期試驗?？傆?0名HCL患者接受了Lumoxiti的治療，他們至少接受過2種全身性療法的治療，其中包括嘌呤核苷類似物療法。這一試驗的主要終點為持久的完全緩解（CR），定義為在達到完全緩解后繼續(xù)維持緩解超過180天。30%參加試驗的患者達到持久的CR，總緩解率（包括部分緩解和完全緩解）為75%。

“Lumoxiti填補了HCL患者未滿足的醫(yī)療需求，他們在使用其它FDA批準的療法后疾病繼續(xù)惡化，” FDA腫瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士說：“美國國家癌癥研究所進行的重要研究，帶來了這一罕見血癌新療法的研發(fā)和臨床試驗。”

阿斯利康公司的執(zhí)行副總裁兼全球腫瘤學部負責人Dave Fredrickson先生說：“今天FDA批準Lumoxiti對HCL患者來說是一個重要的里程碑。對于這些患者來說，這一批準是20多年來第一款FDA批準的針對他們疾病的療法。”

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