吉利德一直在尋求一種乙型肝炎治療的新途徑。日前，吉利德通過與Precision BioSciences公司的基因組編輯平臺(tái)開展基因療法合作，旨在開發(fā)出消除體內(nèi)乙肝病毒感染的新療法。
據(jù)悉，此次合作吉利德將全力資助并進(jìn)行臨床試驗(yàn)，Precision公司將負(fù)責(zé)早期開發(fā)、配方和臨床前工作。后者預(yù)計(jì)可獲得高達(dá)4.45億美元的里程碑付款，外加商業(yè)化后的分層特權(quán)使用稅。
目前的乙肝病毒治療可以抑制病毒復(fù)制，但并不能完全清除病毒；如果停止治療，感染的共價(jià)閉合環(huán)狀DNA（cccDNA）能夠使乙肝病毒復(fù)制重新開始。
Precision的ARCUS編輯平臺(tái)來源于一種稱為歸巢核酸內(nèi)切酶的天然酶，位點(diǎn)特異性DNA切割酶，在許多真核生物物種的基因組中進(jìn)行編碼。根據(jù)Precision介紹，歸巢核酸內(nèi)切酶具有不同尋常的能力，能夠精確地識(shí)別DNA長序列（12-40個(gè)堿基對(duì)），這些序列通常很少見，只在復(fù)雜的基因組中出現(xiàn)過一次。這些非破壞性酶引發(fā)基因轉(zhuǎn)化，以一種非常精確的方式對(duì)基因組進(jìn)行修飾，最常見的是通過插入新的DNA序列。該公司的全合成版被設(shè)計(jì)用于定位和破壞特定序列，并限度地減少脫靶效應(yīng)。
ARCUS技術(shù)基于ARC核酸酶，一種類似于歸巢核酸內(nèi)切酶的完全合成酶，但其經(jīng)過了顯著改善。Precision公司指出，ARC核酸酶很小，具有前所未有的特異性，可以被定制在任何標(biāo)靶基因內(nèi)來識(shí)別DNA序列。這種酶是通過專有的計(jì)算機(jī)模擬系統(tǒng)和實(shí)驗(yàn)室技術(shù)而創(chuàng)建的，旨在確?；蚓庉嬓驶兔摪行?yīng)最小化。Precision補(bǔ)充道，基于相關(guān)模型生物體中切割活性的分析，核酸酶可被優(yōu)化來控制效力和特異性。
Precision分析，在復(fù)雜基因組中能夠靶向單個(gè)DNA斷裂并在沒有隨機(jī)脫靶下實(shí)現(xiàn)基因修飾，這使得歸巢核酸內(nèi)切酶成為了非常理想的治療級(jí)基因組編輯技術(shù)的起始材料。
Precision公司基因療法（來自Precision BioSciences官網(wǎng)）
吉利德在一項(xiàng)聲明中表示，利用ARCUS核酸酶進(jìn)行的初步體外研究已顯示出在人肝細(xì)胞中對(duì)cccDNA和整合的HBV DNA的顯著活性。Gilead CSO和研發(fā)主管John McHutchison博士說，“我們期待將這項(xiàng)技術(shù)作為我們HBV治療研究工作的重要組成部分。”
Precision公司首席科學(xué)家Derek Jantz說，“吉利德針基于乙肝治療的方法是比較全面且令人興奮的。這對(duì)我們的技術(shù)來說是一個(gè)很好的應(yīng)用，在去年相關(guān)模型中就治療性體內(nèi)編輯，已取得了顯著進(jìn)展。”
本月早些時(shí)候，Precision擴(kuò)大了與賓夕法尼亞大學(xué)的合作，專注體內(nèi)基因編輯。該為期三年的項(xiàng)目涵蓋了三個(gè)基因敲除計(jì)劃和多達(dá)三個(gè)敲入或基因修復(fù)計(jì)劃，包括在進(jìn)行臨床試驗(yàn)之前對(duì)非人靈長類動(dòng)物模型的研究。
另外在今年夏天，Precision公司籌集了1.1億美元，將其現(xiàn)有的CAR-T腫瘤療法轉(zhuǎn)向人體臨床試驗(yàn)，其中吉利德公司參與了B輪融資。Precision的計(jì)劃是從健康志愿者而非癌癥患者的T細(xì)胞中使用ARCUS進(jìn)行CAR-T療法。該公司之前的投資者包括venBio以及安進(jìn)和百特（Baxter）的風(fēng)險(xiǎn)部門。
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