自2016年獲批以來(lái)Nuplazid就是一款飽受爭(zhēng)議的帕金森新藥，2018年4月CNN發(fā)文就Nuplazid對(duì)患者的收益風(fēng)險(xiǎn)比提出質(zhì)疑，稱僅一年內(nèi)就有244名使用Nuplazid的患者死亡；隨后FDA對(duì)這款藥物進(jìn)行再次審查，并于2019年9月20日宣布對(duì)于患者來(lái)講Nuplazid的收益超過(guò)風(fēng)險(xiǎn)，且此前發(fā)生的安全事故沒(méi)有超出藥物標(biāo)簽范圍，肯定了Nuplazid的收益大于風(fēng)險(xiǎn)！
帕金森癥（Parkinson）是一種常見(jiàn)的老年性、神經(jīng)退化性疾病，肢體不由自主的抖動(dòng)等運(yùn)動(dòng)能力障礙是其最典型的癥狀，但遠(yuǎn)不是患者面臨的唯一問(wèn)題。多達(dá)50%的帕金森癥患者會(huì)出現(xiàn)幻覺(jué)、妄想等癥狀，會(huì)聽(tīng)到或者看到本不存在的聲音或者影像，使患者出現(xiàn)錯(cuò)誤的想法與情緒，影響或傷害自己與親人。
Nuplazid（Pimavanserin，匹莫范色林）是目前唯一獲得FDA批準(zhǔn)上市（2016/04/29）的，用于治療因帕金森?。≒arkinson's Diseas，PD）引起幻覺(jué)或妄想癥的藥物。Nuplazid是由阿卡迪亞（Acadia）開(kāi)發(fā)的靶向5-羥色胺2A受體（5-HT2A）的反向激動(dòng)劑，通過(guò)降低5-HT2A的基礎(chǔ)活性，減少中樞系統(tǒng)的興奮程度，從而降低出現(xiàn)幻覺(jué)或妄想的風(fēng)險(xiǎn)。
Nuplazid
在Nuplazid獲得FDA批準(zhǔn)之前，其于2014年獲得突破性療法認(rèn)定，又在2015年獲得了優(yōu)先審評(píng)資格，并且是通過(guò)加速渠道審批上市的。由于PD市場(chǎng)存在巨大的、未滿足的醫(yī)療需求，Nuplazid在2017年的銷售額達(dá)到1.25億美元，許多患者家屬希望Nuplazid可以使親人恢復(fù)正常的生活。
在Nuplazid上市前，2016年評(píng)審委員會(huì)以12:2的高比例推薦Nuplazid用于療法PD，這樣的投票結(jié)果依據(jù)是一項(xiàng)關(guān)鍵性III期臨床研究（Study-020），在為期6周的試驗(yàn)中，Nuplazid展現(xiàn)了可以減輕患者出現(xiàn)幻覺(jué)、妄想次數(shù)和程度的數(shù)據(jù)，并且與其他藥物相比不會(huì)影響患者運(yùn)動(dòng)障礙治療。FDA認(rèn)為對(duì)于PD患者來(lái)說(shuō)Nuplazid的收益>風(fēng)險(xiǎn)，因?yàn)樗麄儧](méi)有更好的選擇，這是值得的風(fēng)險(xiǎn)。
值得一提的是，在Study-020臨床試驗(yàn)之前的兩項(xiàng)研究臨床III期研究中均沒(méi)有表現(xiàn)出臨床有效性和試驗(yàn)終點(diǎn)，但卻具有相似的安全風(fēng)險(xiǎn)（包括死亡）。因此在FDA批準(zhǔn)Nuplazid上市的同時(shí)也給予黑框警告，在老年患者有癡呆-相關(guān)**病中死亡率增加，體現(xiàn)了FDA對(duì)Nuplazid安全性的擔(dān)憂。
Nuplazid上市之后的負(fù) 面 消 息時(shí)常出現(xiàn)，2017年11月ISMP統(tǒng)計(jì)到自Nuplazid上市到2017年間共有244名服用Nuplazid的患者死亡，2018年4月美國(guó)CNN報(bào)道稱數(shù)百名名PD患者在服用Nuplazid后死亡，CNN懷疑患者出現(xiàn)安全事故與Nuplazid脫不也干系，當(dāng)天Acadia的股價(jià)就下跌20%。FDA的一份數(shù)據(jù)顯示服用Nuplazid后死亡患者已經(jīng)超過(guò)700，CNN認(rèn)為Nuplazid的安全事故風(fēng)險(xiǎn)已經(jīng)超過(guò)收益，F(xiàn)DA批準(zhǔn)其上市是一個(gè)草率的決定。
CNN在超過(guò)1000份報(bào)告中看到，患者服用Nuplazid期間，幻覺(jué)或妄想出現(xiàn)的次數(shù)和程度并沒(méi)有減少，也就是說(shuō)Nuplazid并沒(méi)有改變患者的現(xiàn)狀，而且還會(huì)增加風(fēng)險(xiǎn)。Acadia回應(yīng)到，90%的PD患者年齡超過(guò)50歲，服用Nuplazid的患者死亡率低于PD患者的平均死亡率。當(dāng)再次被問(wèn)到Nuplazid的安全性時(shí)，F(xiàn)DA局長(zhǎng)Scott Gottlieb稱他們正在對(duì)其安全性進(jìn)行再次評(píng)估并且?guī)字芮熬鸵呀?jīng)開(kāi)始，并且與CNN的報(bào)道無(wú)關(guān)。
2018年9月20日，F(xiàn)DA宣布了其對(duì)Nuplazid安全性的再次審查結(jié)果，在公開(kāi)信中表示，"基于對(duì)現(xiàn)有死亡及重大不利事故數(shù)據(jù)的分析，F(xiàn)DA沒(méi)有發(fā)現(xiàn)與Nuplazid相關(guān)的新的或意料之外的安全性結(jié)果，或者與藥品標(biāo)簽上描述不一致的安全事故。通過(guò)徹底的審核后，F(xiàn)DA依然認(rèn)為對(duì)于PD患者來(lái)講Nuplazid的收益>風(fēng)險(xiǎn)。"FDA強(qiáng)調(diào)醫(yī)療中心需要注意到Nuplazid的安全風(fēng)險(xiǎn)，同時(shí)PD患者可以繼續(xù)服用Nuplazid進(jìn)行治療。
FDA的聲明再次肯定了Nuplazid的安全性，認(rèn)為其收益大于風(fēng)險(xiǎn)，Acadia的股價(jià)也隨之升高26%。"對(duì)于Acadia而言沒(méi)有什么比患者的健康更為重要，我們非常高興FDA再次申明Nuplazid的收益超過(guò)風(fēng)險(xiǎn)。"Acadia的CEO Steve Davis在一份聲明中講到。
參考來(lái)源：
1.Acadia shares rise after FDA review of Nuplazid；
2.FDA Issues Statement Reaffirming the Positive Benefit-Risk Profile of NUPLAZID? (pimavanserin) for Patients with Hallucinations and Delusions Associated with Parkinson's Disease Psychosis；
3.FDA strikes up review of Acadia's Nuplazid after report highlights hundreds of deaths。
作者簡(jiǎn)介：知行，生物化工碩士，從事細(xì)胞培養(yǎng)方面的研究。工作之余密切關(guān)注國(guó)內(nèi)外醫(yī)藥行業(yè)動(dòng)態(tài)以及研究進(jìn)展，用簡(jiǎn)單的語(yǔ)言講述不簡(jiǎn)單的未來(lái)，一個(gè)不斷前行的醫(yī)藥人。
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