致力于為罕見病患者開發(fā)藥物的Modis Therapeutics公司近日宣布完成3000萬美元的A輪融資。本輪融資由F-Prime Capital Partners和OrbiMed領(lǐng)投。F-Prime和OrbiMed分別投資過多家成功的罕見病公司，包括Ultragenyx、Orchard Therapeutics、Enobia Pharma、True North Therapeutics、Dimension Therapeutics等。創(chuàng)始投資者Aceras Life Sciences和新投資者Osage University Partners也參與了此次投資。
Modis正在推進(jìn)其主要的實(shí)驗(yàn)性療法MT1621，作為胸苷激酶2缺乏癥（TK2d）的一種治療方法。TK2d是一種罕見的、基因定義的線粒體DNA（mtDNA）缺失癥，由核TK2基因的遺傳突變所引起，并導(dǎo)致嚴(yán)重的肌無力和過早死亡。TK2d癥的發(fā)病年齡從嬰兒到成人不等，目前尚無獲批的治療方法。MT1621的開發(fā)基于哥倫比亞大學(xué)歐文醫(yī)學(xué)中心（Columbia University Irving Medical Center）神經(jīng)肌肉醫(yī)學(xué)部主任Michio Hirano博士、巴塞羅那Vall d'Hebron研究所神經(jīng)肌肉和線粒體病理學(xué)研究組負(fù)責(zé)人Ramon Martí博士和其他學(xué)術(shù)合作者的實(shí)驗(yàn)室研究。Modis獲得哥倫比亞大學(xué)歐文醫(yī)學(xué)中心和Vall d'Hebron研究所的獨(dú)家授權(quán)，擁有廣泛的mtDNA損耗疾病相關(guān)的全球性數(shù)據(jù)和知識(shí)產(chǎn)權(quán)。
Hirano博士的實(shí)驗(yàn)室研究首先表明，MT1621中的活性成分——核苷的組合，解決了線粒體功能障礙的直接原因，延長了TK2缺陷遺傳動(dòng)物模型的存活時(shí)間。Hirano博士、Martí博士和其他合作者將這項(xiàng)工作轉(zhuǎn)化為對(duì)TK2d患者的治療，研究結(jié)果令人鼓舞。Modis正在計(jì)劃開展額外的臨床試驗(yàn)，并將與FDA和EMA探討MT1621的注冊(cè)路徑，其目標(biāo)是為TK2d患者實(shí)現(xiàn)廣泛的全球性市場(chǎng)準(zhǔn)入。Modis在美國和歐洲都有MT1621的孤兒藥資格認(rèn)定，在美國有罕見兒科疾病資格認(rèn)定。
MT1621是一種通過恢復(fù)線粒體DNA復(fù)制保真度來靶向TK2d潛在病理生理學(xué)的療法。候選藥物由脫氧核苷（mtDNA的結(jié)構(gòu)單元）組成，作為溶液口服給藥。在TK2d的臨床前模型中，脫氧核苷聯(lián)合療法可以改善核苷酸平衡，增加mtDNA拷貝數(shù)，改善細(xì)胞功能，延長壽命。
除MT1621外，Modis正在開發(fā)其他分子和療法以治療TK2缺陷和其他具有明確遺傳原因的線粒體疾病。
“這是一種對(duì)于兒童和成人都有影響的嚴(yán)重疾病。開發(fā)治療這樣一種疾病的潛在治療藥物非常受關(guān)注。我們很幸運(yùn)有頗為鼓舞人心的臨床數(shù)據(jù)，盡職的醫(yī)師和科學(xué)家合作團(tuán)隊(duì)，以及最近發(fā)表的兩項(xiàng)TK2d自然史研究，以幫助解釋治療效果。”Modis Therapeutics總裁兼首席執(zhí)行官Joshua Grass先生說：“先進(jìn)的DNA測(cè)序技術(shù)已經(jīng)被越來越多的使用，這可以在基因水平上診斷線粒體疾病，從而創(chuàng)造新的治療機(jī)會(huì)，將治療靶向特定的疾病原因，擴(kuò)大治療效益。”
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