Gotham Therapeutics近日閃亮登場，宣布獲得A輪5400萬美元的融資。本輪投資由創(chuàng)始投資者Versant Ventures，F(xiàn)orbion和S.R. One共同領(lǐng)投。新基制藥（Celgene Corporation）和Alexandria Venture Investments參與投資。
Gotham Therapeutics是一家致力于開發(fā)靶向RNA修飾蛋白的新型藥物類別的生物技術(shù)公司，通過改變修飾信使RNA蛋白質(zhì)的活性，為癌癥、自身免疫和神經(jīng)退行性疾病患者開發(fā)新的治療方案。Gotham的技術(shù)平臺是表觀轉(zhuǎn)錄組學(xué)（epitranscriptomics），即調(diào)控RNA的化學(xué)修飾。Gotham主要關(guān)注一種叫做m6A（6-甲基腺苷）的常見mRNA修飾，這個修飾在RNA代謝中起到關(guān)鍵作用，且與多種疾病相關(guān)。
Gotham 的成立是基于其聯(lián)合創(chuàng)始人Samie Jaffrey博士的開創(chuàng)性發(fā)現(xiàn)，Jaffrey博士是RNA代謝領(lǐng)域表觀轉(zhuǎn)錄組學(xué)的先鋒。Jaffrey博士是威爾康奈爾醫(yī)學(xué)院（Weill Cornell Medicine）的藥理學(xué)教授，也是Gotham Therapeutics科學(xué)顧問委員會的成員。他的工作揭示了轉(zhuǎn)錄后mRNA修飾在健康和疾病中的作用。這些修飾及其生物學(xué)效應(yīng)是由蛋白質(zhì)復(fù)合物驅(qū)動的，這些復(fù)合物被描述并歸類為表觀轉(zhuǎn)錄組學(xué)的編碼者、清除者和閱讀者。
憑借種子輪資金，Gotham構(gòu)建了一個平臺，評估RNA修飾蛋白對疾病生物學(xué)的影響，并針對優(yōu)先靶點開發(fā)小分子。本輪所募集的資金將使Gotham能夠建立臨床概念性驗證，并廣泛投資一系列臨床前候選藥物，這些藥物有潛力成為難治性疾病的候選療法。
Gotham組建了一支經(jīng)驗豐富的創(chuàng)始團隊，由前羅氏制藥的研發(fā)總裁Lee Babiss博士任首席執(zhí)行官。Babiss博士是RNA藥物發(fā)現(xiàn)方法的早期采用者，他有將藥物發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為治療候選藥物的相關(guān)經(jīng)驗。他還曾擔(dān)任過PPD的CSO，以及GSK的人類遺傳學(xué)和個體化醫(yī)療負責(zé)人。
Lee Babiss博士說：“當我們在開發(fā)幾個重要的靶點時，我們所收集到的信息幫助我們進一步驗證和構(gòu)建我們的平臺，以滿足日益廣泛的應(yīng)用。我們的目標是成為調(diào)節(jié)mRNA功能的藥物關(guān)鍵蛋白的領(lǐng)導(dǎo)者，從而影響疾病的發(fā)生和發(fā)展。”
Samie Jaffrey博士補充說：“雖然學(xué)術(shù)研究和醫(yī)藥行業(yè)最初關(guān)注的是DNA修飾，但越來越多的證據(jù)表明，mRNA修飾有助于確定基因被轉(zhuǎn)化成蛋白質(zhì)的程度。RNA修飾及其相關(guān)蛋白復(fù)合物因此代表了一個尚未開發(fā)的前沿，可以產(chǎn)生新的治療方法。”
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