UroGen是一家專注于泌尿腫瘤學(xué)臨床階段的生物制藥公司，解決泌尿外科領(lǐng)域未滿足的醫(yī)療需求，10月30日宣布美國FDA授予了該公司的主要候選藥物滴注用UGN-101（絲裂霉素凝膠）突破性療法指定*。UGN-101目前正處于3期臨床開發(fā)階段，用于治療低危（LG）上尿路上皮癌（UTUC）。針對LG UTUC的治療，此前美FDA已授予UGN-101孤兒藥和快速通道的指定。
滴注用UGN-101（絲裂霉素凝膠）是3期開發(fā)中的絲裂霉素研究性藥物制劑，利用RTGel?技術(shù)平臺、UroGen專有的緩釋、水凝膠配方，該藥通過標(biāo)準(zhǔn)膀胱內(nèi)導(dǎo)管輸送給藥，旨在使絲裂霉素更長時間地接觸尿路組織，從而能通過非手術(shù)方式來治療腫瘤。
UroGen公司在研管線（來自UroGen Pharma官網(wǎng)）
突破性治療指定的標(biāo)準(zhǔn)要求初步的臨床證據(jù)來證明，該藥物的使用相比現(xiàn)有療法在臨床上可產(chǎn)生至少一個終點(diǎn)的顯著改善。UGN-101的突破性治療指定是基于正在進(jìn)行的UGN-101臨床3期OLYMPUS試驗(yàn)數(shù)據(jù)的支持，用于LG UTUC非手術(shù)治療。在2018年5月提交的中期分析結(jié)果顯示，就原發(fā)病評估（PDE或主要終點(diǎn)）對患者進(jìn)行的評估，完全反應(yīng)（CR）率為59％（即中期分析34名意圖治療患者中的20名），15％（34名患者中的5名）產(chǎn)生了部分反應(yīng)。在20名出現(xiàn)了完全反應(yīng)的患者中，其中13名進(jìn)行了為期3個月的隨訪，全部都保持了完全反應(yīng)。這13名患者中的4名接受了6個月的隨訪，1名接受了9個月的隨訪，所有5名患者均保持了完全反應(yīng)。UGN-101似乎具有良好的耐受性，大多數(shù)治療中引起的不良事件表現(xiàn)為輕度或中度和短暫性的。
UroGen首席執(zhí)行官Ron Bentsur說：“非常高興UGN-101能被指定為突破性療法，該藥具有為患者提供侵入性較小的器官保留療法的潛力。我們期待與FDA合作，并準(zhǔn)備在今年晚些時候送審新藥申請（NDA），屆時該藥有可能成為有史以來第一批被批準(zhǔn)用于LG UTUC一線治療的藥物，目前沒有任何治療制劑被批準(zhǔn)用于治療該疾病。”
“UGN-101的開發(fā)旨在為目前的治療方案提供有效的替代方案，避免手術(shù)、**的風(fēng)險以及腎 臟切除的有害作用，”UroGen首席醫(yī)療官M(fèi)ark Schoenberg博士說，“突破性治療的指定確認(rèn)了該藥代表一種新穎有效的方法來治療這種破壞性疾病。”
在美國，每年出現(xiàn)約6,000-8,000名新的或復(fù)發(fā)的LG UTUC患者，目前有近14,500人患有該病。LG UTUC是泌尿道細(xì)胞的罕見惡性腫瘤，最常出現(xiàn)于上了年紀(jì)的人中，這些人群也患有諸如高血壓、糖尿病、肥胖和代謝綜合癥的合并癥。確診的患者通常要面臨完全切除腎 臟或部分切除輸尿管的結(jié)局，因此存在明顯的未滿足的醫(yī)療需求來為這些患者提供有效的器官保留療法。在具有有限腫瘤負(fù)荷的患者中，可能需進(jìn)行重復(fù)的內(nèi)窺鏡腫瘤切除術(shù)。干預(yù)措施本質(zhì)上均為手術(shù)，需要**；對于患者而言，這些過程與一些典型的風(fēng)險相關(guān)，包括出血、感染、鄰近器官損傷以及與腎 臟切除相關(guān)的潛在長期發(fā)病率。由于上尿路和腎盂的解剖學(xué)和生理學(xué)特征，保留器官的內(nèi)窺鏡腫瘤切除術(shù)通常很有挑戰(zhàn)，可能會導(dǎo)致高復(fù)發(fā)率。盡管在手術(shù)后可以使用水基藥物溶液來治療LG UTUC患者，但沒有證據(jù)證明該方法的治療益處，并且這些產(chǎn)品都沒有被批準(zhǔn)用于一線治療。在正常情況下，連續(xù)的尿流以及上尿路不能保持流液體積，都會導(dǎo)致靶組織對含水藥物的接觸有限。
*突破性療法指定旨在加快新藥的開發(fā)和審查，以治療嚴(yán)重或危及生命的疾病，患者可以盡快通過FDA的批準(zhǔn)而獲得治療。
文章參考來源：FDA Grants Breakthrough Therapy Designation (BTD) for UroGen Pharma’s UGN-101 for the Treatment of Patients with Low-Grade Upper Tract Urothelial Cancer (LG UTUC)
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