日前，基因療法公司Myonexus Therapeutics宣布啟動一項評估新型基因療法MYO-101的臨床試驗，用于治療β-肌聚糖?。↙GMD2E）。該公司致力于與美國國家兒童醫(yī)院（Nationwide Children’s Hospital）的基因療法中心以及Sarepta Therapeutics合作，為肢帶型肌營養(yǎng)不良癥（LGMD）開發(fā)首個矯正基因療法。他們的目標(biāo)是向骨骼肌和心肌中遞送一種基因，使β-肌聚糖（β-sarcoglycan）實現(xiàn)有力的功能性表達，該蛋白質(zhì)的缺乏會導(dǎo)致LGMD2E。該試驗中第1隊列的首位患者于10月開始接受治療，估計其余患者將在今年內(nèi)完成治療。
LGMD2E是由基因突變引起的罕見、退行性且通常致命的肌營養(yǎng)不良癥。這些患者的進行性肌纖維損失、炎癥和瘢痕，會導(dǎo)致肌肉力量和功能的退化。該疾病導(dǎo)致過早死亡的主要原因之一，是由心臟組織損傷引起的心肌病。這些患者急需有效療法來緩解疾病，延長生命。
Myonexus的基因療法平臺使用AAVrh.74載體系統(tǒng)，該平臺在獲得許可之前，已由來自美國全國兒童醫(yī)院的研究團隊評估超過12年。MYO-101的臨床前研究表明，載體能夠被穩(wěn)定轉(zhuǎn)導(dǎo)至骨骼肌和心肌，并且沒有治療限制性免疫應(yīng)答。在小鼠模型接受過一次MYO-101治療后，其超過95％的肌肉細(xì)胞能產(chǎn)生β-肌聚糖蛋白，并且功能性關(guān)鍵參數(shù)（包括強度和心輸出量）也趨于標(biāo)準(zhǔn)水平。與未經(jīng)治療的小鼠相比，該治療與肌纖維直徑增加、瘢痕和脂肪浸潤減少以及總體活性改善相關(guān)。
Myonexus總裁兼首席執(zhí)行官Michael Triplett博士說：“通過使用高度精確的載體技術(shù)，基因療法具有巨大潛力，為挑戰(zhàn)性罕見病提供功能性治療解決方案?；谂R床前研究在有效性和安全性方面的積極結(jié)果，我們對MYO-101的載體和平臺充滿信心，并希望MYO-101能成為首個用于LGMD2E患者的深度療法。我們期待與LGMD群體合作，并相信通過傾聽和整合他們的反饋，將共同給這種疾病的進展帶來巨大影響。”
Myonexus首席科學(xué)官兼Sarepta Therapeutics基因療法副總裁Louise Rodino-Klapac博士說：“在MYO-101中使用的載體已經(jīng)被評估超過十年，在臨床前研究中，我們看到該載體能有力一致地轉(zhuǎn)導(dǎo)至骨骼肌和心肌中，并能顯著恢復(fù)缺失蛋白水平。如果臨床試驗?zāi)苋〉贸晒?，這有望成為LGMD2E的首個矯正療法，這是一種無情的疾病，會掠奪患者的力量和生命。”
美國國家兒童醫(yī)院Curran-Peters研究主席Jerry Mendell博士說：“MYO-101是多年努力和實驗的結(jié)晶。它與我們用于杜氏肌營養(yǎng)不良癥的微抗肌萎縮蛋白（microdystrophin）基因療法項目有很多共同之處，它也針對骨骼肌和心肌，恢復(fù)肌營養(yǎng)不良蛋白相關(guān)蛋白復(fù)合物中的一種重要缺失蛋白，并與微抗肌萎縮蛋白構(gòu)建體共享一個相同的病毒衣殼和啟動子。我們期待隨著首批LGMD2E試驗參與者開始治療，我們能繼續(xù)推動這項基因療法的開發(fā)。”
參考資料：
[1] Myonexus Therapeutics Announces the Initiation of a Trial for the First-Ever Gene Therapy for Beta-sarcoglycanopathy, Also Known as Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2E. Retrieved Nov 9, 2018, from https://www.biospace.com/article/releases/myonexus-therapeutics-announces-the-initiation-of-a-trial-for-the-first-ever-gene-therapy-for-beta-sarcoglycanopathy-also-known-as-limb-girdle-muscular-dystrophy-type-2e/?keywords=beta+sarcoglycanopathy
[2] Myonexus Therapeutics. Retrieved Nov 9, 2018, from http://myonexustx.com/
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