藥品價格牽動每一個人的神經(jīng)，定價是商業(yè)和政策的藝術(shù)綜合體。
今年中旬，《美國醫(yī)學(xué)會雜志》發(fā)表了篇題為《Value-Based Pricing for Drugs: Theme and Variations》 的觀點性文章，來自紐約Memorial Sloan Kettering癌癥中心的Anna Kaltenboeck和Peter B. Bach對新藥定價策略進(jìn)行了討論。
文章從，2017年12月美國食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)voretigene neparvovec-rzyl（Luxturna）說起。該藥是由Spark Therapeutics研發(fā)的一次性基因治療藥物，可以改善雙側(cè)RPE65突變相關(guān)的視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良患者視力。作為一種罕見病，美國每年約有1000-2000名患者。每次治療定價為85萬美元，略低于人們預(yù)期的百萬美元。但是藥物價格仍相當(dāng)于32個4口之家的年度商業(yè)保險費，雖然Spark公司承諾通過所謂的基于價值的定價策略來降低成本，如對效果不明顯的患者提供費用折扣，但最終折扣不會高于20%，價格仍然很高。
作者提到，基于價值的藥品定價已成為美國重要的政策理念，最近在國家科學(xué)院、工程院和醫(yī)學(xué)院、美國醫(yī)學(xué)會和總統(tǒng)的癌癥小組的報告中得到了認(rèn)可。目前制度，其中價格反映"市場將承受什么"，但被傳統(tǒng)藥物價格上漲和藥價與藥效之間的背離所困擾。例如，在2011年至2015年期間，依那西普（Enbrel）的價格翻倍，伊馬替尼（格列衛(wèi)）上升了81％。另外，由于新的腫瘤藥物價格持續(xù)上漲，導(dǎo)致癌癥患者每年的治療成本增加8500美元。處方藥的高成本是當(dāng)今醫(yī)療保健領(lǐng)域的主要問題之一， FDA專員斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）表示，高價藥物正在削弱新藥的公眾獲益。
但是，基于價值的定價概念怎么能導(dǎo)致同一藥物價格大不相同，如Luxturna基于價值的定價這一術(shù)語已被重新定義，無論確定產(chǎn)品最終價格的基本方法如何，均超出了其原始含義，成了對傳統(tǒng)藥品支付模式改變的符號。迄今為止所有標(biāo)榜基于價值的定價策略仍然受到品牌藥品的限制，這些藥品占處方藥的11％和處方藥支出的77％，特別是那些2％被認(rèn)為是特種藥的藥物，占據(jù)43％ 凈支出。盡管有共同的術(shù)語，但這些概念在調(diào)整藥物價格與療效上存在很大差異。作者列舉了基于價值的定價及與其經(jīng)常混淆的其他概念。
藥品價格與藥品獲益保持一致
基于價值的定價，是指藥物價格取決于證明其益處和危害的數(shù)據(jù)，由Bach和Pearson在2015年的提出。該方法的前提是創(chuàng)新的回報應(yīng)基于其患者獲益程度?；颊?、臨床醫(yī)生和保險公司及報銷系統(tǒng)要求藥品價格以透明和可重復(fù)的方式實施，對公眾投入開放，在市場準(zhǔn)入時設(shè)定，并允許價格基于臨床獲益的動態(tài)調(diào)整。例如，除了基于臨床證據(jù)，臨床和經(jīng)濟(jì)評論研究所（Institute for Clinical and Economic Review，ICER）的價格估算結(jié)合了通過公眾參與收集的有效信息，基于廣泛使用的基準(zhǔn)（例如每個質(zhì)量調(diào)整生命年[QALY] 15萬美元），并考慮到價格估計可能會隨著患者群體的大小及其支付能力的影響而變化。在宣布將根據(jù)ICER的分析對其藥物dupilumab（Dupixent）定價時，再生元公司（Regeneron）成為第一家在市場準(zhǔn)入時公開采用基于價值定價的公司。
基于適應(yīng)癥的定價，是指同一種藥物針對不同的適應(yīng)癥，定價不同。正如2014年提出的那樣，當(dāng)其適應(yīng)癥的益處大不相同時，同一種藥物可以具有更高或更低的價格。重要的是，這種方法不是獨立的，而是基于價值的定價的一部分，其中藥物的價格與其益處相關(guān)聯(lián)。如果價格不依賴于外部參考，例如每個適應(yīng)癥每QALY乘數(shù)的標(biāo)準(zhǔn)化成本，則特定適應(yīng)癥的定價可以允許制藥公司為其產(chǎn)品收取更高的凈價。這種方法已由Express Scripts和CVS Caremark用于抗癌藥物，而諾華公司已宣布其藥物tisagenlecleucel（Kymriah）將具有適應(yīng)癥的特定價格。
改變藥品支付機(jī)制
基于療效的合同。當(dāng)藥物未能在特定患者中實現(xiàn)其療效時需退還藥費，被稱為基于結(jié)果的合同?；谶@樣一種觀點，即一種不能幫助患者的藥物不應(yīng)該有費用，當(dāng)它達(dá)到預(yù)期的效果時，就支付預(yù)期費用。安進(jìn)公司（Amgen）的evolocumab（Repatha）療效合同流露出這種策略的缺陷，公司將為服用該藥物時約7％左右心肌梗塞或中風(fēng)患者提供退款，將價格從每年14,000美元降至13,620美元，仍然是該藥物評估價值1,725美元至2,242美元的許多倍。
按揭定價，即按揭支付治療費用。這種方法由保險公司分?jǐn)偭烁邇r治療費用，但沒有解決高價問題。支持按揭定價的觀點認(rèn)為，一些治療方法在收到后的很長一段時間內(nèi)提供了益處，因此隨著時間的推移付出代價是符合邏輯。然而，一次性治療的長期獲益并不是藥物的獨特特征。許多醫(yī)療保健服務(wù)，例如手術(shù)切除感染的膽囊或針對局部癌癥的近距離放射治療，在一個時刻提供，僅支付一次，但在沒有特殊的長期支付的情況下同樣提供了長期獲益。
使需求與價值保持一致
基于價值的保險設(shè)計，高成本藥物通常具有較高的自付費用，無論這些藥物獲益如何，基于價值的保險設(shè)計假定提供大量健康益處的藥物（和其他醫(yī)療服務(wù)）應(yīng)該具有較低的自付費用成本。由于較低的自付費用與較高的藥物使用率相關(guān)，因此基于價值的保險設(shè)計通過推動更有效的藥物銷售量間接地鼓勵藥品創(chuàng)新。例如Prime Therapeutics公司降低糖尿病產(chǎn)品共付金額計劃，以及Pitney Bowes公司取消他汀類藥物的共付和減少氯吡格雷計劃。
作者特別強(qiáng)調(diào)，基于價值的定價正在作為對應(yīng)高藥價的策略，但隨著該術(shù)語的發(fā)展，應(yīng)該考慮到方法和改善價格與價值的可能性之間的差異。對于了解患者關(guān)心但未滿足的臨床需求，在公開透明的論壇中收集公眾意見至關(guān)重要。這種方法還允許患者表達(dá)其獲得治療的機(jī)會和水平的擔(dān)憂，原本這可能受到高價格的阻礙。正是這種透明度和公眾意見可以為生產(chǎn)商提供明確的信號，告知哪些研發(fā)和定價策略將維持高水平創(chuàng)新，以保證持續(xù)的臨床治療。
藥品定價，事關(guān)醫(yī)保、患者支付能力和藥企研發(fā)積極性，目前國內(nèi)更多的是me too 和me better，開發(fā)成本相對較低，產(chǎn)品上市時可以參考原研價格（或海外價格）、其他仿制廠家的進(jìn)度進(jìn)行定價。隨著國家醫(yī)藥招標(biāo)政策的改革，帶量采購、藥品價格談判等相繼實施，國內(nèi)企業(yè)是否有足夠的利潤空間和積極性，持續(xù)進(jìn)行研發(fā)投入，促進(jìn)行業(yè)繁榮，監(jiān)管部門值得權(quán)衡。無疑，國內(nèi)醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展，勢必要走上真正的創(chuàng)新，例如靶點創(chuàng)新、技術(shù)創(chuàng)新，每個產(chǎn)品的研發(fā)投入呈指數(shù)增長，屆時國內(nèi)企業(yè)的新藥定價也將成為一道需要研究的課題：如何在藥企研發(fā)的積極性和患者的可獲得性（可支付）間進(jìn)行平衡。
文章信息：Value-Based Pricing for Drugs: Theme and Variations
作者簡介：惟醫(yī)，醫(yī)藥行業(yè)從業(yè)者，關(guān)注醫(yī)藥政策、企業(yè)和產(chǎn)品動態(tài)，把握趨勢，發(fā)現(xiàn)價值。擅長藥物遞送項目評估，已發(fā)表多篇相關(guān)文章。
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