11月27日，美國多平臺基因療法公司Rocket Pharmaceuticals表示，公司旗下基于慢病毒載體（LVV）用于范可尼貧血（FA）治療的基因療法RP-L102獲得了美國FDA再生醫(yī)學先進療法（RMAT*）以及快速通道認定。RMAT是根據(jù)RP-L102在歐洲進行的1/2期臨床試驗的積極療效和安全性結(jié)果而授予的。
Rocket總裁兼首席執(zhí)行官Gaurav Shah博士表示：“RMAT認定與CBER（生物制品評價與研究中心）突破性療法具有等同地位，快速通道的授予則是范可尼貧血項目的重要里程碑事件，標志著RP-L102具有治療這一毀滅性疾病的潛力。這些里程碑的實現(xiàn)進一步反映了為受FA影響的幼兒開發(fā)新療法的迫切需求。這些患兒沒有有效的治療將會導致骨髓衰竭，并在沒有造血干細胞移植的情況下死亡。我們期待與FDA緊密合作，同時將制定我們的開發(fā)計劃，迅速推進RP-L102的批準進程。”
Rocket計劃在2019年年初為FA治療啟動RP-L102不使用任何條件和“工藝B”的臨床試驗，新工藝將包括更高的細胞劑量、轉(zhuǎn)導增強劑，以及商業(yè)級載體的制造和細胞處理。這項全球試驗預計將在斯坦福大學醫(yī)學院、Hospital Ni?o Jesús/CIEMAT和其他美國領(lǐng)先中心招募約12名FA患者。
RP-L102是Rocket公司基于LVV的治療FA的基因療法。該公司合作者為國際范可尼貧血基因治療工作組，該工作組幫助開發(fā)了新一代的HIV-1衍生自失活慢病毒載體FA基因治療方案。RP-L102的慢病毒載體攜帶FANC-A基因作為PGK-FANCA-WPRE表達盒的一部分。ex vivo給藥從使用CD34+選擇工藝去除和分離造血干細胞開始。自體基因修飾的CD34+濃縮造血細胞（新鮮或冷凍）可被注入患者體內(nèi)以恢復功能。
RP-L102目前正在歐洲進行1/2期臨床試驗，并與西班牙藥品和保健品機構(gòu)建立了調(diào)查藥品檔案（Impd）。美FDA已經(jīng)接受了RP-L102利用工藝B給藥的IND申請。RP-L102除了本次授予快速通道和再生醫(yī)學先進療法外，同時被FDA指定為用于范可尼A型貧血的孤兒藥物，在歐洲也被授予了孤兒藥資格。
范可尼貧血（FA）是一種罕見的以骨髓衰竭、畸形和癌癥易感性為特征的兒科疾病。患者主要的死因是骨髓衰竭，這通常發(fā)生在生命的第一個十年。大約60%-70%的FA患者有FANC-A基因突變，它編碼DNA修復所必需的一種蛋白質(zhì)。FANC-A基因的突變會導致染色體斷裂，增加對氧化和環(huán)境壓力的敏感性。
*RMAT項目是根據(jù)21世紀治愈法案建立的，目的是幫助加快再生醫(yī)學產(chǎn)品（包括細胞和基因療法）的開發(fā)和批準。獲得RMAT的產(chǎn)品必須用于治療、修改、逆轉(zhuǎn)嚴重或危及生命的疾病，并提供初步的臨床證據(jù)，表明該產(chǎn)品具有解決未滿足的醫(yī)療需求的潛力。該指定允許公司在項目的開發(fā)上與FDA密切合作，并享有FDA快速通道和突破性療法指定的所有好處。
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