美國(guó)一家基因編輯公司近日宣布，將啟動(dòng)一項(xiàng)利用CRISPR基因編輯技術(shù)治療某種遺傳性眼疾的臨床試驗(yàn)，相關(guān)申請(qǐng)已被美國(guó)監(jiān)管部門(mén)接受。
據(jù)悉，在這一臨床試驗(yàn)中，基因編輯的對(duì)象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光細(xì)胞，這是一種體細(xì)胞，而非生殖細(xì)胞。體細(xì)胞的遺傳信息不會(huì)遺傳給下一代，所以不涉及倫理道德問(wèn)題。
這一名為EDIT-101的療法由美國(guó)埃迪塔斯醫(yī)藥公司與艾爾建公司共同研發(fā)。埃迪塔斯醫(yī)藥公司在聲明中表示，該療法“有望成為世界上第一種在人體內(nèi)使用CRISPR技術(shù)的療法”。
聲明說(shuō)，美國(guó)食品和藥物管理局已接受該公司為這一療法遞交的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，允許其使用CRISPR技術(shù)治療利伯先天性黑朦10型患者。
利伯先天性黑朦是一種由多個(gè)基因突變?cè)斐傻倪z傳性視網(wǎng)膜退行性病變，是兒童先天性失明的最常見(jiàn)原因，全球每10萬(wàn)名兒童中有2至3人罹患該病。其中，10型是最常見(jiàn)的類(lèi)型，占該遺傳病患者總數(shù)的20％至30％。目前，利伯先天性黑朦尚無(wú)有效療法。
按計(jì)劃，此項(xiàng)臨床試驗(yàn)將招募10至20名患者，檢驗(yàn)EDIT-101療法的安全性、耐受性和有效性。
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