今天是12月6日，距離2019年還有26天。每到新年，我們都會展望未來，寫下一年的計劃與目標。年底已至，你的答卷寫得還順手嗎？
在每年1月的摩根大通醫(yī)療健康年會（J.P. Morgan Healthcare Conference）期間，諸多醫(yī)藥行業(yè)的領袖連續(xù)多年齊聚藥明康德全球論壇，勾勒出行業(yè)未來的發(fā)展趨勢。在今天的這篇文章中，我們也將與各位讀者朋友們一道，看看哪些年初的預言，已經成為了現實。
預言一：新藥創(chuàng)新將保持前進
2017年，美國FDA一共批準了46款新藥，較2016年22款新藥的數字翻倍還有余。2018年，在新藥獲批方面，我們還能保持大幅前進的步伐嗎？
在2018藥明康德全球論壇上，諸多行業(yè)領袖表示樂觀，而事實也證明了這些預見的準確。2018年尚沒結束，已有55款新藥獲批上市，創(chuàng)下了歷史新高。
這不僅是數字的增加。細觀這些新藥，我們可以發(fā)現許多“第一”。比如由中裕新藥創(chuàng)制、藥明生物協助生產的抗HIV新藥Trogarzo（ibalizumab-uiyk），就是10多年來美國FDA批準的首款具有全新作用機制的抗逆轉錄病毒療法。此外，繼首款IDH2抑制劑獲批之后，藥明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals今年帶來的Tibsovo（ivosidenib）是首款獲批的IDH1抑制劑。而安進（Amgen）帶來的偏頭痛新藥Aimovig（erenumab-aooe），也是首款獲批的CGRP拮抗劑。
對于患者而言，這是一個創(chuàng)新藥層出不窮的好時代。
預言二：更多“廣譜”抗癌療法
2017年是整個細胞和基因療法研發(fā)格局的重要分水嶺，與二者相關的重磅新藥很多。我們見證了頭兩款CAR-T療法的問世，也見證了首款“體內給藥式”基因療法的誕生。然而Atlas Venture合伙人Bruce Booth博士卻指出，最讓他感到興奮的新藥是由默沙東開發(fā)的Keytruda。
去年，這款重磅抗癌新藥獲得美國FDA的加速批準，治療帶有微衛(wèi)星不穩(wěn)定性高（microsatellite instability-high，MSI-H）或錯配修復缺陷（mismatch repair deficient，dMMR）的實體瘤患者。這也是首款直接針對某些基因突變，而不用區(qū)分腫瘤器官來源的抗癌新藥。如Booth博士所言，“這是2017年最有開創(chuàng)性的突破，可能會改變未來的癌癥治療方向”。
2018年，這一預言成為了現實。就在上個月，由Loxo Oncology和拜耳（Bayer）公司共同開發(fā)的Vitrakvi（larotrectinib）獲美國FDA加速批準上市，治療攜帶NTRK基因融合變異的患者。值得一提的是，包括乳腺癌、結直腸癌、肺癌、甲狀腺癌在內，多種癌癥均可帶有NTRK基因融合。也就是說，通常意義上按器官來源劃分的“不同癌癥”，可以通過同一種療法得到治療。
“本次批準標志著治療癌癥的療法從基于人體起源組織向基于腫瘤遺傳特征轉變的重要一步，”FDA局長Scott Gottlieb博士說：“Larotrectinib的批準反映了使用生物標志物指導藥物研發(fā)和靶向遞送藥物領域的進展。我們現在有能力讓合適的患者在正確的時間獲得匹配藥物的治療。”
預言三：風投、并購、IPO持續(xù)火熱
在2018年藥明康德全球論壇召開的前一天，新基（Celgene）宣布以70億美元收購Impact Biosciences，可謂是在新年伊始就開了一個好頭。而2018也保持了這個良好的勢頭，重磅并購新聞層出不窮。同在1月，新基宣布將以90億美元收購Juno Therapeutics，而賽諾菲（Sanofi）則將以116億美元收購Bioverativ；4月，諾華（Novartis）以87億美元收購AveXis，深度打造基因療法；5月，武田（Takeda）擬以620億美元收購Shire；此外，羅氏分別于2月和6月收購Flatiron Health與Foundation Medicine，拓展在個體化腫瘤療法領域上的布局；而在這個月，葛蘭素史克（GSK）宣布將以51億美元收購TESARO，拓展腫瘤研發(fā)管線。
在IPO方面，已有50多家生物醫(yī)藥公司登陸納斯達克市場。這包括了專注于生物醫(yī)藥研發(fā)的MorphoSys、有望重新定義衰老的UNITY Biotechnology、開發(fā)抗CD47新藥的Forty Seven、以PROTAC（Proteolysis-Targeting Chimera）平臺為業(yè)界所熟知的Arvinas、以及開發(fā)新型CAR-T療法的Allogene Therapeutics。此外，引人注目的生物技術新銳Moderna也已遞交了IPO申請。在資本的助力下，這些公司有望進一步拓展研發(fā)管線，為全世界帶來更多創(chuàng)新醫(yī)藥產品。
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