近日，國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)了羅氏制藥旗下的血友病新藥--Emicizumab Injection（艾美賽珠單抗注射液）在我國(guó)上市，引起了較大的關(guān)注。艾美賽珠單抗去年年底被美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，相對(duì)于其他血友病藥物，該藥物作用時(shí)間長(zhǎng)，只需每周皮下注射給藥一次。
血友病是由先天遺傳性凝血因子缺乏導(dǎo)致凝血功能障礙的出血性疾病，該致病基因位于X染色體上。根據(jù)凝血因子種類(lèi)可將血友病分為A（因子Ⅷ缺乏）、B（因子Ⅸ缺乏）、C（因子Ⅺ缺乏）三類(lèi)，其中A類(lèi)血友病占比，占總數(shù)的80-85%。
血友病的治療始于19世紀(jì) 40年代，但最初僅為鮮血的直接輸注。而后出現(xiàn)的凝血因子Ⅷ（FⅧ）和凝血因子Ⅸ（FⅨ）大大改善了血友病的治療狀況；但為了達(dá)到更好的療效，國(guó)內(nèi)外許多研究人員一直在致力于血友病藥物的開(kāi)發(fā)，重組凝血因子和其他血源性產(chǎn)品也獲得了飛速發(fā)展。
Baxter公司旗下的Recombinate是首個(gè)上市的重組凝血因子（1992年），由于該藥物不存在血源性病毒污染等危險(xiǎn)，但卻有著天然凝血因子相同的效果，迅速得到了市場(chǎng)認(rèn)可。目前，F(xiàn)DA批準(zhǔn)上市的重組凝血因子類(lèi)血友病藥物已經(jīng)發(fā)展至第四代，數(shù)量上多達(dá)二十余個(gè)（圖一）。
圖一 四代重組凝血因子類(lèi)血友病藥物及其代表產(chǎn)品
圖二展示了2010年-2015年全球重組凝血因子市場(chǎng)規(guī)模，由圖可以看出，全球重組凝血因子市場(chǎng)逐年擴(kuò)大，2015年就已經(jīng)達(dá)到78.54億美元的巨大規(guī)模，已然成為各大藥企"必爭(zhēng)之地"。
圖二 全球重組凝血因子市場(chǎng)規(guī)模
從銷(xiāo)售數(shù)據(jù)來(lái)看，重組凝血因子類(lèi)血友病藥物銷(xiāo)售額排名靠前的藥企如圖三所示。其中，Baxalta多年占據(jù)重組凝血因子銷(xiāo)售榜首，并且逐年攀升，2015年銷(xiāo)售額達(dá)28.4億美元，所占全球市場(chǎng)份額高達(dá)36.16%。Novo Nordisk公司具有Novoseven和NovoEight兩款重磅重組凝血因子產(chǎn)品，2015年的銷(xiāo)售額也高達(dá)15.19億美元，所占市場(chǎng)份額為19.34%。此外，Pfizer、Bayer、Biogen及CSL銷(xiāo)售額位居3-6位，也各自擁有重磅重組凝血因子藥物。
圖三 2010-2015年全球排名前6藥企銷(xiāo)售額
就國(guó)內(nèi)來(lái)看，NovoSevern及BeneFIX等國(guó)外重磅血友病藥物已經(jīng)相繼在我國(guó)上市，此外，國(guó)內(nèi)許多藥企也一直積極推進(jìn)血友病藥物的上市，主要生產(chǎn)企業(yè)有華蘭生物、上海萊士、天壇生物、上海新興醫(yī)藥、山東泰邦、博雅生物等。
就血友病藥物的發(fā)展趨勢(shì)來(lái)看，目前研發(fā)攻克的主要方向就是要實(shí)現(xiàn)藥物的長(zhǎng)效作用。此外，基因治療目前是血友病治療的一大熱點(diǎn)，其原因有以下幾點(diǎn): a.血友病屬于單基因疾病，其基因異常與臨床表現(xiàn)關(guān)系明確; b.目前的替代治療在世界上許多地區(qū)都難以普及使用，亟需全新的替代治療; c.目前血友病的臨床療效指標(biāo)和實(shí)驗(yàn)室檢測(cè)方法較為成熟; d.血友病的治療窗相對(duì)較寬。
隨著近年來(lái)制藥技術(shù)的飛速發(fā)展，血友病藥物還在不斷改進(jìn)，此次在我國(guó)批準(zhǔn)上市的艾美賽珠單抗就是一款更具治療潛力的血友病藥物。但就艾美賽珠單抗在美國(guó)的定價(jià)來(lái)看，該藥物第一年治療成本48.2萬(wàn)美元，此后每年也高達(dá)44.8萬(wàn)美元，在價(jià)格上還是非常不"親民"。希望該藥物在我國(guó)的價(jià)格更加"接地氣"，以及早日通過(guò)國(guó)家醫(yī)保批準(zhǔn)，從而可以惠及更多的血友病患者。
參考文獻(xiàn)：
1. CDE官網(wǎng)；
2. 凝血因子藥物市場(chǎng)分析，《中國(guó)生物工程雜志》，2017；
3. 血友病治療的研究現(xiàn)狀，《Chin J Clin Pharmacol》，2018；
4. 血友病治療前沿及展望，《Chinese Journal of Practical Pediatrics》，2017.
作者簡(jiǎn)介：木子，藥學(xué)碩士，生物制藥專(zhuān)業(yè)，長(zhǎng)期從事新藥研發(fā)，長(zhǎng)期關(guān)注剖析國(guó)內(nèi)外藥物市場(chǎng)動(dòng)態(tài)，擅長(zhǎng)生物藥物及小分子藥物研發(fā)。
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