12月6日，專(zhuān)注肝病治療藥物及診斷方案開(kāi)發(fā)的生物制藥公司GENFIT宣布，公司候選藥物elafibranor治療原發(fā)性膽管炎(PBC，一種慢性肝病)的2期研究取得積極結(jié)果。
該項(xiàng)試驗(yàn)為多中心(美國(guó)和歐洲)研究，采用雙盲、隨機(jī)、安慰劑對(duì)照，為期12周，目的是評(píng)價(jià)elafibranor (每天80毫克和120毫克)用于對(duì)熊去氧膽酸(UDCA)緩解不足的成人PBC患者治療的療效和安全性。
研究達(dá)到了主要終點(diǎn)——從基線(xiàn)到第12周血清堿性磷酸酶(ALP)的變化。ALP是已確定的PBC疾病進(jìn)展的替代標(biāo)志，并且這個(gè)復(fù)合端點(diǎn)以前已經(jīng)被用于監(jiān)管批準(zhǔn)。結(jié)果顯示兩種elafibranor劑量的平均ALP均顯著降低：-48%(80 mg)、-41%(120 mg)，安慰劑升高3%，與安慰劑相比，該藥有極顯著的治療效果(-52%，80 mg，p<0.001)和（44%,120 mg，p<0.001)。
關(guān)鍵次要終點(diǎn)為達(dá)到復(fù)合終點(diǎn)[血清ALP<1.67xULN、ALP下降>15%、總膽紅素(TB)
在ALP大幅度降低的同時(shí)，在兩種elafibranor治療組中，患者顯示出其他PBC標(biāo)記物如γ-谷氨酰轉(zhuǎn)移酶和代謝標(biāo)記物如總膽固醇、低密度脂蛋白-C和甘油三酯的改善。研究觀察到瘙癢的改善，并將在一項(xiàng)持續(xù)時(shí)間較長(zhǎng)的研究中進(jìn)行證實(shí)。Elafibranor治療通常耐受性好，治療組和安慰劑組有相似的不良反應(yīng)。
美國(guó)弗吉尼亞聯(lián)邦大學(xué)醫(yī)學(xué)院胃腸、肝病和營(yíng)養(yǎng)學(xué)系Velimir A. Luketic表示，許多病人沒(méi)有從目前可用的治療UDCA或OCA中獲益，原因要么是缺乏反應(yīng)，要么是無(wú)法忍受的副作用。這項(xiàng)臨床試驗(yàn)得出的數(shù)據(jù)令人印象深刻，特別是ALP在短短12周內(nèi)大幅下降。
GENFIT主席Jean-Fran?ois Mouney表示：“我們對(duì)2期試驗(yàn)的結(jié)果感到興奮。我們認(rèn)為，在注冊(cè)替代終點(diǎn)上的有力證據(jù)以及瘙癢的潛在獲益使該項(xiàng)目有資格迅速進(jìn)入PBC的3期研究。這項(xiàng)試驗(yàn)極大支持elafibranor用于治療絕大多數(shù)的目標(biāo)病人，同時(shí)提高他們的生活質(zhì)量。”
Elafibranor是GENFIT產(chǎn)品線(xiàn)中領(lǐng)先的候選產(chǎn)品。該藥物是一種口服每日一次的治療方法，也是一款首創(chuàng)的通過(guò)過(guò)氧化物酶體增殖物激活受體α/δ（PPARα/δ）途徑來(lái)用于非酒精性脂肪性肝炎(NASH)治療的候選藥物。Elafibranor被認(rèn)為能解決NASH的多方面問(wèn)題，包括炎癥、胰島素敏感性、脂質(zhì)/代謝特征和肝 臟標(biāo)記物。（新浪醫(yī)藥編譯/David）
參考來(lái)源：GENFIT: Positive Phase 2 Results from Study of Elafibranor inPrimary Biliary Cholangitis
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