新聞事件
今天Xconomy列出了明年將會對疾病治療有重要影響的臨床試驗。常見大眾病包括百鍵粉狀蛋白抗體aducanumab的ENGAGE 和EMERGE試驗； MDCO/ALNY PCSK9 RNAi療法inclisiran的ORION-9、ORION-10、ORION-11試驗；SAGE重癥抑郁藥物Sage-217的三期臨床； NASH藥物Intercept FXR激動劑Ocaliva的REGENERATE（1H）試驗和Genfit PPAR激動劑elafibrinor 的RESOLVE-IT(2H)試驗。
罕見病包括BMRN血友病基因療法的Gener8-1試驗；藍鳥/新基CAR-T療法BB2121的KarMMA試驗； NKTR/施貴寶IL2制劑NKTR214的PIVOT-02試驗；RGNX AMD基因療法RGX-314的二期臨床；MorphoSys CD19抗體MOR208的L-MIND和B-MIND試驗； CRSP/福泰的鐮刀貧血癥療法基因編輯療法CTX001和EDIT罕見眼疾LCA基因編輯療法EDIT-101的一期臨床；諾華SMA基因療法AVXS-101 (Zolgensma)的STRONG和SPR1NT試驗；羅氏的小分子SMA藥物risdiplam的FIREFISH和SUNFISH試驗；GBT的小分子鐮刀貧血癥藥物voxelotor的HOPE試驗；福泰的CF三藥組合VX-445/ ivacaftor/tezacaftor的三期臨床；SRPT、輝瑞、SLDB各有一個DMD藥物將會有早期臨床數(shù)據(jù)；多個mRNA藥物的一期臨床明年也有望產(chǎn)生一些數(shù)據(jù)。
藥源解析
這些試驗顯然嚴重向高新技術(shù)如基因療法、基因編輯、RNA藥物傾斜，因此也高度偏向罕見病。這些新技術(shù)無疑代表未來疾病治療的一個重要方向，因此值得制藥工業(yè)重金支持。但是這些新技術(shù)也在一定程度上反映了常見大眾病藥物發(fā)現(xiàn)越來越難這個現(xiàn)實，連輝瑞、諾華、羅氏這樣的跨國大藥廠都逐漸把罕見病藥物作為主業(yè)。這與現(xiàn)在發(fā)現(xiàn)優(yōu)質(zhì)靶點技術(shù)缺乏、早期評價系統(tǒng)空白太多直接相關(guān)。
這些產(chǎn)品彼此沒什么太多關(guān)聯(lián)，顯然來自五湖四海。這些試驗一部分是概念驗證試驗、一部分是晚期證實性試驗，但都可以算是比賽的后半段。所以這些已經(jīng)是大浪淘沙剩下的少數(shù)成功產(chǎn)品，如果你想從頭找到這樣水平的產(chǎn)品可能需要從更繁雜的候選項目中去遴選，隨著基因技術(shù)的成熟現(xiàn)在很多靶點都有一些模棱兩可的數(shù)據(jù)、靶點選擇絕對是個技術(shù)活。確定靶點和技術(shù)后還需要高水平執(zhí)行，如基因療法已經(jīng)有30年的歷史、mRNA療法也是老早就開始的技術(shù)。拿圍棋做個比喻，很多這些試驗可以算是收官，雖然也考驗水平但在此之前的早期布局和中盤廝殺對勝負可能更為重要。
所有廠家都希望有一些這樣產(chǎn)品。雖然你可以等這些試驗有結(jié)果后再開始所謂的me-too項目，但在現(xiàn)在的支付環(huán)境下可能已經(jīng)晚了。如果你希望從頭參加這些首創(chuàng)產(chǎn)品開發(fā)的競爭，只會打收官階段的比賽顯然是不夠的，你必須掌握布局和中盤技巧。靶點選擇相當于布局，這可能是現(xiàn)在新藥研發(fā)最關(guān)鍵、也是最難的一步。難到什么程度？PD-1、CDK4/6、PARP這樣現(xiàn)在最成功的靶點早期在世界研發(fā)配備最完善的巨頭企業(yè)里都差點被當垃圾扔掉，但是外行可能更悲催、會在根本沒有機會的靶點上浪費時間。早期開發(fā)大概相當于中盤搏殺，這里面也同樣需要很多技巧和膽識。幾乎同時開發(fā)他汀，三共放棄了compactin、默沙東則把他汀變成史上最成功藥物。
當然如果別人已經(jīng)完成布局、中盤大勢已定，很多看熱鬧的廠家可以用不同收官次序得到類似產(chǎn)品、有時甚至可能得到比首創(chuàng)更好的產(chǎn)品。但是作為一個模式這種只靠收官運氣生存的策略已經(jīng)空間越來越小。如果想?yún)⑴c從布局開始、到中盤、收官的整場比賽，廠家需要有與me-too研發(fā)完全不同的人才配備、技術(shù)支持、和風險承受能力。當然生物技術(shù)公司負責前半段、大藥廠接盤后半段也是一個相當流行的模式，但比賽結(jié)束后才開始的me-too模式在很多疾病領(lǐng)域已經(jīng)沒有生存之地。
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2024 上海博華國際展覽有限公司版權(quán)所有（保留一切權(quán)利）
滬ICP備05034851號-57
