這是一個(gè)顯著的數(shù)字，特別是考慮到這些特定的基因療法僅用于治療占0.02%的美國和歐盟人口的疾病時(shí)。對賣方數(shù)據(jù)的進(jìn)一步研究表明，這些龐大的預(yù)測值是基于一個(gè)假說，即只有一小部分目標(biāo)患者會從中受益。
大多數(shù)基因療法的預(yù)計(jì)花費(fèi)約為100萬美元。可以認(rèn)為，采取較低的價(jià)格策略可能比基因療法開發(fā)商迄今為止選擇的高價(jià)格、低容量策略具有更大的市場滲透性。然而，這種轉(zhuǎn)變似乎極不可能，分析當(dāng)前的銷售預(yù)測如何反映預(yù)期的市場滲透具有一定的啟發(fā)性。
為了開展這一分析，EvaluatePharma旗下機(jī)構(gòu)Vantage研究了2024年銷售額預(yù)計(jì)進(jìn)入前10名的在研基因療法，并試圖確定有多少患者有資格接受治療，以及分析平攤至每例患者的銷售額和凈現(xiàn)值。這是一個(gè)過于簡單化的分析方法，但是這些數(shù)字卻可以作為關(guān)于基因療法可用性賣方期望值的指示牌。而且它表明，假設(shè)的滲透率是不切實(shí)際的，那么這份2024年的賣方共識預(yù)測將遠(yuǎn)未達(dá)到許多觀察家作出的每例患者100萬美元的預(yù)測。
當(dāng)然，任何療法對特定疾病領(lǐng)域的滲透率都不會是。但即便是50%，其中一些數(shù)字仍遠(yuǎn)未達(dá)到百萬美元大關(guān)。深入研究個(gè)別基因療法的銷售模型表明，在一些疾病領(lǐng)域，例如鐮狀細(xì)胞病和β地中海貧血，預(yù)計(jì)的患者使用率只有個(gè)位數(shù)。
隨著多達(dá)60種基因療法預(yù)計(jì)在未來6年內(nèi)獲得批準(zhǔn)，基因治療公司必須要謹(jǐn)慎制定策略，以使回報(bào)化，同時(shí)確保所開發(fā)的基因療法可以實(shí)際應(yīng)用于臨床治療?；虔煼ㄓ型蔀楦淖兒币娂膊』颊呱畹囊粋€(gè)變革性技術(shù)，但是價(jià)格、獲取和報(bào)銷對其最終的商業(yè)前景產(chǎn)生了很大的不確定性。
“100萬美元”的價(jià)格問題
基因療法開發(fā)商面臨的另一個(gè)難題是“Harvoni問題”——也就是說，對曾經(jīng)難以治療的疾病的功能性治愈，可能使這些療法隨著時(shí)間推移面臨無用武之地，最終被廢棄。
這一點(diǎn)在諾華脊髓性肌萎縮癥（SMA）基因療法AVXS-101上顯而易見，該基因療法品牌名已確定為Zolgensma，正在接受美國FDA的優(yōu)先審查，諾華已預(yù)測這款基因療法將在2023年達(dá)到銷售峰值。當(dāng)然，如果所有流行病例都能治愈，那么在美國每年400例新患者的使用率將無法保證其14億美元的年銷售預(yù)測。
Zolgensma是一種靶向SMN1基因的一次性療法，在兩個(gè)分項(xiàng)結(jié)果中，該療法均很顯眼：平攤至每例患者的銷售額為38.3萬美元、凈現(xiàn)值（NPV）為180萬美元。Zolgensma至少需要表現(xiàn)的如此出色，才能證明諾華今年4月豪擲87億美元收購其開發(fā)者AveXis的正當(dāng)性。但從分析中得出最明顯的結(jié)論是，基因治療存在著很多的不確定性。
目前，基因治療尚處于商業(yè)化初期階段，預(yù)計(jì)2019年5月Zolgensma的上市將有助于該行業(yè)了解患者滲透以及保險(xiǎn)公司支付意愿等問題。諾華已經(jīng)指出，一例患者400萬美元的定價(jià)是合理的，即使該公司表示永遠(yuǎn)不會這樣做。
實(shí)際上，接受基因治療的患者預(yù)計(jì)會少得多。那么基因治療行業(yè)使用高價(jià)格、低容量的戰(zhàn)略可能更加難以站得住腳。
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