近幾年FDA批準(zhǔn)新藥的數(shù)量屢創(chuàng)新高，伴隨這種情況而來的是?？扑幬锏亩▋r也越來越高，一些尚未獲得批準(zhǔn)的新技術(shù)療法的價格更加讓人瞠目結(jié)舌。據(jù)路透社報(bào)道，諾華近日透露基因療法的定價可能會超過100萬美元/人。

       美國藥品價格跟蹤網(wǎng)站GoodRx的分析師近日統(tǒng)計(jì)列出了美國藥房零售價格的20款藥物。當(dāng)然，因?yàn)槭橇闶劭趶?，這個榜單并不包括一些在醫(yī)生辦公室或醫(yī)院進(jìn)行給藥管理的高價明星藥。

       美國藥房零售價TOP20藥物（美元/月）

       從上表可以發(fā)現(xiàn)，藥房零售價格TOP20的藥物在30萬~60萬美元/年之間，其中一些是由不知名的小型制藥公司生產(chǎn)，也有一些是全球TOP級的大型制藥公司生產(chǎn)。上榜藥物以孤兒藥居多，但也有類似用于丙肝這種覆蓋數(shù)百萬患者的藥物。Gilead、AbbVie、Shire均有藥物上榜。不過這里的價格是零售價，由于很多藥企提供了患者援助項(xiàng)目，各自會有相應(yīng)的報(bào)銷補(bǔ)償或者折扣，患者的實(shí)際用藥負(fù)擔(dān)可能會比標(biāo)示價格小很多。

       NO.1 Actimmune——52321美元/月

       Actimmune（干擾素γ-1b） 由Horizon Pharma生產(chǎn)，獲批用于治療骨石化病和慢性肉芽腫的罕見免疫系統(tǒng)疾病。每周注射3次，每月平均注射12次，每支價格是4360美元。

       Horizon Pharma提供了患者援助計(jì)劃，一些沒有保險或低收入的患者可以免費(fèi)注射。

       NO.2 Daraprim——45000美元/月

       如果你對2015年壞小子Martin Shkreli入獄的新聞有印象，應(yīng)該就不會對這款藥物陌生。正是Martin Shkreli把這款用于治療艾滋病或器官移植患者弓形蟲感染的藥物Daraprim（達(dá)拉匹林）的價格從13.5美元/片提高到餓了750美元/片，也引發(fā)了美國輿論對于藥價的巨大爭議。

       Daraprim每月（60片）的零售定價為45000美元。與其他上榜藥物不同，患者服用Daraprim通常不會超過數(shù)月。

       NO.3 Cinryze——44141美元/月

       Cinryze（C1酯酶抑制劑）由Shire生產(chǎn)，是美國首個和目前唯一幫助6歲兒科遺傳性血管水中（HAE）患者預(yù)防血管性水腫發(fā)作的療法。HAE是一種罕見遺傳病，世界范圍內(nèi)的發(fā)病率約為1/50000-1/10000。該病會導(dǎo)致身體不同部位水腫（腫脹）反復(fù)發(fā)作，包括腹部、面部、足部、生殖器、手部和喉嚨，這會導(dǎo)致疼痛并使患者變得虛弱。由于存在窒息風(fēng)險，阻塞氣道的HAE發(fā)作是潛在危及生命的。

       Cinryze每月（16支）定價44140美元/月。Shire制定有OnePath Co-Pay Assistance Program項(xiàng)目，擁有商保的患者，在Cinryze上的花費(fèi)可低至0美元。

       NO.4 Takhzyro——44140美元/月

       Takhzyro（lanadelumab-flyo）是Shrie生產(chǎn)的另外一款用于用于預(yù)防12歲及以上遺傳性血管水腫（HAE）患者發(fā)作的藥物，是首個用于預(yù)防HAE發(fā)作的單抗藥物，今年8月23日剛剛獲得FDA批準(zhǔn)，每月注射2支，每支定價22070美元。

       NO.5 Chenodal ——42570美元/月

       Chenodal用于幫助膽結(jié)石患者，由Retrophin公司生產(chǎn)。之所以上榜，就是因?yàn)樯厦嫣岬降腗artin Shkreli在2014年擔(dān)任Retrophin公司CEO期間將Chenodal的價格上調(diào)了5倍。

       Chenodal目前雖然失去了專利保護(hù)，但是一種“封閉式配送系統(tǒng)”阻礙了仿制藥廠商開發(fā)這種藥物。Chenodal每片價格473美元，大多膽結(jié)石患者需要每月服用 90片，但有些患者每月需服用多達(dá)210片。

       NO.6 Myalept——42137美元/月

       Myalept（metreleptin）由Aegerion制藥公司生產(chǎn)，用于治療全身性脂肪代謝障礙患者的瘦素缺乏，是一款孤兒藥，患者每天自行皮下注射1次，每月需要使用10瓶，每瓶定價4213美元。由于Myalept是治療這種罕見病的唯一藥物，因此沒有其他成本更經(jīng)濟(jì)的藥物可供選擇。Aegerion制藥公司為擁有商業(yè)保險的患者提供了一個共同支付卡，以減輕患者成本。

       NO.7 Acthar——38892美元/月

       Achthar是從豬腦垂體中提取的激素藥物，由Malnkkrdt制藥公司生產(chǎn)，2010年獲得批準(zhǔn)，用于治療狼瘡、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、多發(fā)性硬化癥、嬰兒痙攣、眼科疾病、銀屑病性關(guān)節(jié)炎等多種疾病?；颊咄ǔＣ吭率褂靡黄?，售價為38892美元。Achthar上榜也是多次上調(diào)價格的緣故，2001年Acthar由賽諾菲生產(chǎn)時一瓶的售價大約是40美元。但是2017年更換了新的生產(chǎn)商之后，一瓶Acthar售價飆升到了38892美元。

       NO.8 Juxtapid——36992美元/月

       Juxtapid（lomitapide）由Aegerion制藥公司生產(chǎn)，用于治療純合子家族性高膽固醇血癥。患者通常每月服用28粒膠囊，每粒價格1312美元。

       NO.9 Tegsedi——34600美元/月

       Tegsedi（inotersen）是人轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）蛋白質(zhì)合成的反義寡核苷酸（ASO）抑制劑，用于遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）成人患者，治療其第1階段或第2階段多發(fā)性神經(jīng)病變。10月5日獲得FDA批準(zhǔn)，患者需要接受適當(dāng)?shù)慕o藥技術(shù)培訓(xùn)，通常每月使用4瓶，每瓶價格為8650美元。

       NO.10 Firazyr——32468美元/月

       Firazyr是Shire生產(chǎn)的另一款遺傳性血管水腫藥物，不過不像Cinryze預(yù)防性用于HAE發(fā)作前，而是用于HAE發(fā)作后。由于HAE患者平均每月會發(fā)作2-4次，大多數(shù)患者使用Firazyr的每月治療成本（一盒3支預(yù)充式注射器）為32468美元。

       NO.11 Ravicti——32004美元/月

       Ravicti是Horizon公司生產(chǎn)的第二款高價藥物，用于治療尿素循環(huán)障礙，這是一種導(dǎo)致血液中高氨含量的基因疾病。如果不及時治療，尿素循環(huán)障礙可導(dǎo)致昏迷甚至死亡。該藥可用于2個月大的兒童，典型患者每個月使用7瓶，每瓶定價4572美元。同Actimmune一樣，Ravicti也可通過患者援助項(xiàng)目免費(fèi)獲得。

       NO.12 Harvoni——31500美元/月

       Harvoni是吉利德開發(fā)的首個每日1次口服復(fù)方丙肝藥物。作為治愈性療法，口服丙肝藥物在美國的價格都比較高，Harvoni也不例外，每片定價1125美元，患者服藥12周為一療程，每月服用28片需要花費(fèi)31500美元。

       NO.13 Cuprimine——31426美元/月

       Cuprimine（鹽酸青霉胺）算是榜單中最老的藥物了，由Valeant公司生產(chǎn)，用于治療Wilson病引起的銅累積?；颊呙看物埡蠓涣?，一粒價格為261.89美元。Cuprimine的價格一直是一個熱點(diǎn)話題，甚至在美國國會上引發(fā)了辯論。

       NO.14 Sovaldi——28000美元/月

       Sovaldi 由吉利德生產(chǎn)，是全球首個口服治愈丙肝的藥物。定價1000美元/片，患者服藥12周為一個療程，每月費(fèi)用28000美元。

       NO.15 Viekir Pak——27773美元/月

       Viekira Pak由艾伯維生產(chǎn)，于2015年批準(zhǔn)治療1型丙肝。Viekir Pak是一種二合一雞尾酒療法，患者需要每天服用2片含有ombitasvir、paritap和ritonavir成分的藥片，另外服用1片含dasabuvir的藥片。由于每日1片的口服全基因型丙肝藥物已經(jīng)上市，Viekira Pak已不再是丙肝的一線治療選擇。

       NO.16 Viekira XR ——27773美元/月

       Viekira XR是Viekira Pak的緩釋劑型，用于治療1型丙肝患者，同樣含有4種藥物成分，但是患者每天只需服用1個藥片。

       NO.17 Orfadin——27247美元/月

       Orfadin（nitisinone）用于治療1型遺傳性酪氨酸血癥。遺傳性酪氨酸血癥是一種罕見的遺傳性疾病，可防止身體分解酪氨酸，導(dǎo)致發(fā)育不良、黃疸、肝腎衰竭，1型是最嚴(yán)重的酪氨酸血癥類型，癥狀一般開始于出生的前幾個月。Orfadin的治療劑量因患者而異，但大多數(shù)患者通常需要每月服用30粒20mg的膠囊，每粒定價908美元。

       NO.18 Zavesca——26820美元/月

       Zavesca（miglustat）用于治療1型戈謝氏病。）戈謝病是“較常見”的溶酶體貯積病，會引起肝、腎和骨髓的脂肪蓄積?；颊咄ǔＣ吭路?0粒膠囊，定價治療成本26820美元。

       NO.19 Tibsovo——26115美元/月

       Tibsovo（ivosidenib）是一種異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）酶的抑制劑，用于治療急性髓性白血病，今年7月獲得FDA批準(zhǔn)上市。在獲得FDA批準(zhǔn)之前，基石藥業(yè)還引進(jìn)了ivosidenib的中國開發(fā)權(quán)益。Tibsovo一個月的治療費(fèi)用是26115美元。

       NO. 20 Remodulin——25466美元/月

       Remodulin（曲前列環(huán)素）由United Therapeutics生產(chǎn)，用于治療肺動脈高壓?；颊咄ǔＰ枰吭伦⑸?瓶，每瓶定價12733美元。United Therapeutics推出有患者援助項(xiàng)目，低收入患者可以以折扣價獲得Remodulin。

       來源：GoodRx：The 20 Most Expensive Drugs in the U.S.A.

       作者：Tori Marsh, Jeroen van Meijgaard