諾華1月8日宣布，美國FDA已授予crizanlizumab（SEG101）突破療法指定*，用于預(yù)防鐮狀細(xì)胞?。⊿CD）所有基因型患者的血管閉塞性危象（VOCs），也稱為鐮狀細(xì)胞疼痛危象。VOCs不可預(yù)測且非常痛苦，可導(dǎo)致嚴(yán)重的急性和慢性并發(fā)癥。
Crizanlizumab（SEG101）是一種人源化抗P-選擇素單克隆抗體，在血小板和血管內(nèi)皮表面上與稱為P-選擇素的分子結(jié)合，P-選擇素已被證明可抑制內(nèi)皮細(xì)胞、血小板、紅細(xì)胞、鐮狀紅細(xì)胞和白細(xì)胞之間的相互作用，造成阻滯，從而阻止這些細(xì)胞與P-選擇素結(jié)合。P-選擇素是血管閉塞形成的主要原因之一。諾華的目標(biāo)是加深理解VOC對(duì)患者身體和生活所產(chǎn)生的真實(shí)影響，并探究crizanlizumab如何幫助SCD患者獲得更多無疼痛危象的日子。
此次突破性療法的指定是基于臨床II期SUSTAIN試驗(yàn)的良好結(jié)果，該試驗(yàn)在鐮狀細(xì)胞病患者中將P-選擇素抑制劑crizanlizumab與安慰劑進(jìn)行了對(duì)比。SUSTAIN試驗(yàn)顯示，對(duì)于有或沒有接受羥基脲治療的患者，與安慰劑（1.63 vs 2.98，P = 0.010）相比，crizanlizumab使需要醫(yī)療就診的VOC患者中位年發(fā)生率降低45.3％。該研究還表明，與安慰劑相比，crizanlizumab在治療期間顯著提高了沒有VOC患者的百分比（35.8％vs 16.9％，P = 0.010）。
服用crizanlizumab（5 mg/kg）的患者與安慰劑相對(duì)比，治療期間出現(xiàn)的不良事件（AE）（86.4％vs 88.7％）和嚴(yán)重的不良事件（25.8％vs 27.4％）的發(fā)生率相似，但因不良事件而導(dǎo)致的停藥率低（ 3％）。兩個(gè)治療組（2.5 mg/kg; 5 mg/kg）中10%以上的患者發(fā)生了不良事件，但安慰劑組不良事件的發(fā)生率更高，是crizanlizumab組的2倍以上，主要包括關(guān)節(jié)痛、腹瀉、皮膚瘙癢、嘔吐和胸痛。crizanlizumab治療產(chǎn)生的感染沒有明顯增加。
鐮狀細(xì)胞病是一種使人衰弱的遺傳性血液功能紊亂疾病，其對(duì)紅細(xì)胞的形狀產(chǎn)生影響，并且可能使血細(xì)胞和血管比平時(shí)更有粘性。當(dāng)血細(xì)胞彼此粘附時(shí)，會(huì)在血液中形成團(tuán)簇。這些團(tuán)簇可以阻止血液和氧氣的流動(dòng)，造成對(duì)血管和器官的損害。這些堵塞也可能導(dǎo)致疼痛危象，稱為血管阻塞性危象或VOCs。VOCs是該疾病的疼痛并發(fā)癥，也是患者在醫(yī)院尋求醫(yī)療護(hù)理的主要原因，能降低血細(xì)胞和血管粘性的療法可能有助于減少患者的VOC天數(shù)。鐮狀細(xì)胞病的治療給患者帶來較高的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。據(jù)估計(jì)，鐮狀細(xì)胞病患者平均要花將近100萬美元用于終身治療，成人每年的費(fèi)用超過30,000美元。
諾華腫瘤全球藥物開發(fā)主管Samit Hirawat醫(yī)學(xué)博士說，“疼痛鐮狀細(xì)胞危象的治療非常要緊，因?yàn)樗鼈兛梢詳_亂患者的生活，并且經(jīng)常需要就診和醫(yī)療救助。我們期待在未來幾個(gè)月與FDA密切合作，將crizanlizumab作為一種潛在預(yù)防鐮狀細(xì)胞疼痛危象的療法，并能盡快在美國上市。”
*根據(jù)FDA指南，突破性療法指定是授予那些可以治療嚴(yán)重或危及生命的疾病或病癥的療法，并根據(jù)初步臨床證據(jù)，就現(xiàn)有治療證明其在一個(gè)或多個(gè)重要終點(diǎn)上取得實(shí)質(zhì)性改善。
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