正在召開的第37屆JP摩根健康醫(yī)療投資年會上，Bluebird bio（藍鳥生物）透露了其基因治療藥物L(fēng)entiGlobin可能定價為210萬美元。
LentiGlobin是一種用于治療輸血依賴性β地中海貧血（TDT）的基因療法，通過慢病毒載體將表達正常血紅蛋白β亞基的基因在體外植入到從患者體內(nèi)取出的造血干細胞中，再將這些細胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi)。
TDT是由β-珠蛋白基因突變引起的遺傳性血液病，引發(fā)無效的紅細胞生成，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的貧血。TDT患者需要定期輸血以維持血紅蛋白（Hb）的存活，不過這種慢性輸血容易提高鐵超負荷的風(fēng)險，進而可能導(dǎo)致多器官損害，并縮短預(yù)期壽命。目前全球約有30萬人患有TDT，美國約1萬人。
2018年12月3日，bluebird公布了Lentiglobin在TDT患者中兩項III期研究Northstar-2和Northstar-3的新數(shù)據(jù)。
Northstar-2研究主要評估療效，共招募16名（兩名兒童和14名青少年/成人）非β0/β0基因型患者（年齡8-34歲），11名患者的隨訪時間在數(shù)據(jù)截止時至少為3個月，且有10名在最后一次隨訪時（治療后3-18個月）停止接受輸血。結(jié)果顯示，患者開始產(chǎn)生基因治療衍生的血紅蛋白和接近正常的血紅蛋白水平，并在大多數(shù)患者中消除了輸血的需要。
Northstar-3研究主要評估安全性，招募了患有更嚴(yán)重的β0/β0基因型或IVS-I-110突變的患者，安全性處理措施與白消安清髓預(yù)處理方案一致，包括血管閉塞性肝病的嚴(yán)重不良事件（SAE）。該試驗僅報告了1例可能與LentiGlobin有關(guān)的3級血小板減少癥的SAE。
去年10月份，Bluebird已經(jīng)向歐盟（EMA）遞交了LentiGlobin治療TDT和非-β0/β0基因型TDT青少年及成人患者的上市許可申請（MAA）。EMA已授予LentiGlobin治療TDT的孤兒藥資格、快速通道資格、優(yōu)先藥物資格（PRIME）。同時，該款產(chǎn)品也被FDA授予治療TDT的孤兒藥資格和突破性藥物資格。
因此，從臨床數(shù)據(jù)及快速通道的審評時間上看，這款療法很可能會獲得監(jiān)管部門的批準(zhǔn)。據(jù)外媒透露，LentiGlobin今年很可能在在歐洲獲得批準(zhǔn)，2020年有望在美國獲得批準(zhǔn)。隨著藥物的獲批在即，bluebird計劃將更多資源投入到定價和商業(yè)化方面。
“目前計劃的浮動定價在210萬美元左右，但也不排除低于這個價格的可能”，該公司首席執(zhí)行官Nick Leschly在接受《華爾街日報》采訪時坦言，“昂貴的定價是這種藥物內(nèi)在價值的真實反映，這不僅是生命質(zhì)量的改善，更是生命長度的延伸。無論最終定價能否如期，我們都希望這款產(chǎn)品能夠解決一些醫(yī)療問題。”
毫無疑問，210萬美元的價格高得驚人。從這番定價中，我們也看到了基因細胞治療價格一路飆升的趨勢。比如Spark Therapeutics開發(fā)用于遺傳性眼病的藥物，每只眼睛治療費用約為85萬美元，諾華公司的白血病CAR-T藥物Kymriah售價47.5萬美元，其競品吉利德的Yescarta售價為37.3萬美元。
如此昂貴的藥價，如何讓更多患者可及，亦是讓華爾街投資者擔(dān)憂的問題。Bluebird在大會上向投資者概述了其一項超過五年的支付計劃。該支付與一些基因細胞治療企業(yè)提出的“按療效付費”類似，取決于基因療法的持續(xù)有效性。例如Spark為患者購買保險，如果不起作用，患者可以獲得賠償，同時還向還向CMS提出一些支付計劃方案。
Nick Leschly說Bluebird不是第一家考慮這種計劃的公司，但顯然是最先采用這種方案的公司之一。 一位企業(yè)CEO指出，隨著基因細胞療法的快速進展，大多數(shù)藥物的定價都將超過100萬美元，這也有望推動整個行業(yè)支付方式的變革。
JP摩根分析師Cory Kasimov聽完Leschly的報告后總結(jié)道，“我們的目標(biāo)是重生。這是一個偉大的聲明，一個偉大的夢想，一個偉大的愿景。我們非常重視。”
Leschly還提到，Bluebird希望在2022年之前獲批四種產(chǎn)品，此外公司還有很多臨床前項目在推進。但就LentiGlobin定價問題，Leschly承認(rèn)這也是他們將產(chǎn)品推向市場的策略之一。
Leschly在演講中海反復(fù)強調(diào)，大家關(guān)注的重點應(yīng)該是價值而不是價格，盡管治療可能是昂貴的，但如果一切按計劃進行，將使患者終身治愈。
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