近日，針對嚴(yán)重血紅蛋白病的自體干細(xì)胞療法CTX001獲得了美國FDA的快速通道審評資格認(rèn)定（Fast Track Designation），用于治療鐮狀細(xì)胞?。⊿CD）。
美國FDA的快速通道計劃旨在促進(jìn)藥物的開發(fā)和加速審查，以治療嚴(yán)重疾病以及滿足未得到滿足的醫(yī)療需求?？焖偻ǖ乐饕槍π碌幕蛴袧摿Φ摹⒈痊F(xiàn)有療法效果更好的療法。
獲得FDA快速通道審評資質(zhì)認(rèn)定的藥物可能有資格享受多種福利，包括與FDA更頻繁的會議和溝通，如果符合相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)，還有可能獲得生物制劑許可申請（BLA）的加速審批、優(yōu)先審查或滾動式審查。
這款療法由CRISPR Therapeutics公司和VertexPharmaceuticals公司合作開發(fā)，是一種結(jié)合基因編輯的干細(xì)胞療法——將患者的造血干細(xì)胞進(jìn)行基因編輯使其能夠產(chǎn)生高水平胎兒血紅蛋白的血細(xì)胞，然后再注入患者體內(nèi)。該療法旨在通過補償成人血紅蛋白的缺失或缺陷來達(dá)到治療血液疾病的目的，目前正被開發(fā)用于治療β地中海貧血癥和鐮狀細(xì)胞病。
事實上，這款療法已在美國以外的多個國家獲得了臨床試驗的準(zhǔn)入。2018年10月，該療法治療鐮狀細(xì)胞病的研究性新藥申請（IND）獲得了FDA批準(zhǔn)，目前美國正在進(jìn)行該療法治療鐮狀細(xì)胞病的1/2期試驗。此外，治療β地中海貧血的1/2期試驗也正在歐洲的多個臨床研究中心開放。
盡管離市場還有很長的路要走，但這種藥物可能是率先使用革命性CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)來糾正遺傳缺陷的干細(xì)胞藥物之一。
近年來，基因編輯和細(xì)胞技術(shù)的發(fā)展，基于基因編輯的干細(xì)胞療法越來越多地被開發(fā)。除了自體干細(xì)胞療法CTX001，藍(lán)鳥生物的在研產(chǎn)品LentiGlobin BB305也備受關(guān)注，這款療法也是將修飾后的細(xì)胞通過自體干細(xì)胞移植植入患者體內(nèi)，經(jīng)過重組后的基因再表達(dá)能夠產(chǎn)生正常的成人血紅蛋白，當(dāng)前已獲得EMA的加速審評資格并且已經(jīng)提交了上市許可申請，有望于2019年率先在歐洲上市。
展望
當(dāng)前，全球范圍內(nèi)對加快新藥審批采取的措施有所差異。例如美國建立了4種新藥加快審批途徑，包括優(yōu)先評審、加速批準(zhǔn)、突破性療法和快速通道。在我國，2017年底國家食品藥品監(jiān)管總局發(fā)布了《關(guān)于鼓勵藥品創(chuàng)新試行優(yōu)先審評審批的意見》；2018年多款CAR-T細(xì)胞藥物申請獲得了優(yōu)先審評。
2018年7月，國家藥品監(jiān)督管理局下發(fā)的《關(guān)于調(diào)整藥物臨床試驗審評審批程序的公告》規(guī)定，在我國申報藥物臨床試驗的，自申請受理并繳費之日起60日內(nèi)，申請人未收到CDE否定或質(zhì)疑意見的，可按照提交的方案開展藥物臨床試驗。11月，我國新藥臨床試驗正式由過去的審批制度轉(zhuǎn)變?yōu)槟驹S可，由“點頭制”批準(zhǔn)正式轉(zhuǎn)入 “搖頭制”批準(zhǔn)時代，標(biāo)志著我國新藥臨床試驗行政許可將進(jìn)入更加高效的審評模式。
在新的監(jiān)管模式和新藥臨床試驗行政許可制度下，未來符合標(biāo)準(zhǔn)的細(xì)胞治療產(chǎn)品通過我國監(jiān)管部門審批上市并不遙遠(yuǎn)。
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